11.01.2024 17:40

Новый препарат для лечения эпилепсии при редких заболеваниях успешно прошел первые клинические испытания

Изображение: DCStudio/Freepik

Бексикасерин потенциально может снизить количество приступов при синдроме Драве, CDKL5-ассоциированном расстройстве и других заболеваниях.


Американская биофармацевтическая компания Longboard Pharmaceuticals завершила первые клинические испытания экспериментального препарата бексикасерина, предназначенного для лечения судорожных приступов при эпилептических энцефалопатиях младенческого и детского возраста.


Эпилептические энцефалопатии младенческого и детского возраста — тяжелые заболевания, вызывающие эпилептическими приступы и другие нарушения развития. В большинстве случаев эпилепсия при этих патологиях трудно поддается лечению и вызывает серьезную задержку в развитии.


Бексикасерин (bexicaserin, LP352) — пероральный низкомолекулярный суперагонист 5-HT центрального действия. Препарат специально разработан для лечения судорог при эпилептических энцефалопатиях младенческого и детского возраста. Препарат уже прошел клиническое исследование фазы Ib/IIa, в котором приняли участие 52 человека в возрасте 12–65 лет из США и Австралии с синдромом Драве, синдромом Леннокса-Гасто и другими эпилептическими энцефалопатиями младенческого и детского возраста, включая комплекс туберозного склероза и нарушение при дефиците CDKL5.

Участники принимали плацебо или бексикасерин три раза в день в дозе 6, 9 или 12 мг. В течение первых 15 дней проводилось постепенное повышение дозы до максимально переносимой. Затем осуществлялось поддерживающее лечение на протяжении 60 дней. При этом больные продолжали принимать курс других противосудорожных препаратов.

Применение бексикасерина привело к снижению числа моторных приступов за 28-дневный период наблюдений на 53% — против снижения на 21% в группе плацебо. Среди наиболее распространенных нежелательных явлений при назначении бексикасерина отмечались сонливость, снижение аппетита, запор, диарея, летаргия, тремор, инфекции мочевыводящих путей, усталость, пирексия, ажитация. 21% участников были вынуждены прекратить прием бексикасерина.

Читайте также: Ученые предложили новый метод лечения редкой генетической эпилепсии

теги

Синдром Драве
Синдром Леннокса-Гасто
Туберозный склероз (ТС)
Инновационные препараты
Орфанные препараты
CDKL5
Эпилепсия
похожие статьи

В России запускается производство ферментозаместительного препарата для лечения болезни Фабри

Ожидается, что он поступит на рынок в конце 2024 года.

Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet

Взрослые с амаврозом Лебера 5-го типа впервые получили генную терапию

Ученые разработали потенциальное лечение для тяжелого заболевания обмена веществ — аргинин-янтарной ацидурии

Для лечения пропионовой ацидемии создан препарат на основе матричной рибонуклеиновой кислоты

В США одобрили генную терапию метахроматической лейкодистрофии

Редкое заболевание разрушает оболочку нервов и лишает больных возможности двигаться, видеть, слышать и понимать.

Новый препарат восстановил выработку дефицитного белка у мышей с синдромом Ангельмана

Новый препарат против болезни Фабри вызывает меньше нежелательных явлений, чем предыдущая заместительная терапия