Новый препарат для лечения эпилепсии при редких заболеваниях успешно прошел первые клинические испытания
Бексикасерин потенциально может снизить количество приступов при синдроме Драве, CDKL5-ассоциированном расстройстве и других заболеваниях.
Американская биофармацевтическая компания Longboard Pharmaceuticals завершила первые клинические испытания экспериментального препарата бексикасерина, предназначенного для лечения судорожных приступов при эпилептических энцефалопатиях младенческого и детского возраста.
Эпилептические энцефалопатии младенческого и детского возраста — тяжелые заболевания, вызывающие эпилептическими приступы и другие нарушения развития. В большинстве случаев эпилепсия при этих патологиях трудно поддается лечению и вызывает серьезную задержку в развитии.
Бексикасерин (bexicaserin, LP352) — пероральный низкомолекулярный суперагонист 5-HT центрального действия. Препарат специально разработан для лечения судорог при эпилептических энцефалопатиях младенческого и детского возраста. Препарат уже прошел клиническое исследование фазы Ib/IIa, в котором приняли участие 52 человека в возрасте 12–65 лет из США и Австралии с синдромом Драве, синдромом Леннокса-Гасто и другими эпилептическими энцефалопатиями младенческого и детского возраста, включая комплекс туберозного склероза и нарушение при дефиците CDKL5.
Участники принимали плацебо или бексикасерин три раза в день в дозе 6, 9 или 12 мг. В течение первых 15 дней проводилось постепенное повышение дозы до максимально переносимой. Затем осуществлялось поддерживающее лечение на протяжении 60 дней. При этом больные продолжали принимать курс других противосудорожных препаратов.
Применение бексикасерина привело к снижению числа моторных приступов за 28-дневный период наблюдений на 53% — против снижения на 21% в группе плацебо. Среди наиболее распространенных нежелательных явлений при назначении бексикасерина отмечались сонливость, снижение аппетита, запор, диарея, летаргия, тремор, инфекции мочевыводящих путей, усталость, пирексия, ажитация. 21% участников были вынуждены прекратить прием бексикасерина.
Читайте также: Ученые предложили новый метод лечения редкой генетической эпилепсии
похожие статьи
В США одобрили новый препарат для лечения редкой формы кардиомиопатии
Пероральный ингибитор сердечного миозина воздействует на механизм заболевания при обструктивной гипертрофической кардиомиопатии.
В России наладят выпуск препаратов для терапии мукополисахаридоза II и VI типов
Отечественное производство ферментных препаратов для пациентов с синдромами Хантера и Марото-Лами запустят во Владимирской области.
Терапия для «редких» взрослых: поиски новых механизмов финансирования
Ребенку с синдромом Хантера впервые в мире ввели генную терапию
Фонд «Круг добра» расширил список нозологий: помощь получат дети с синдромом Донохью и редким иммунодефицитом
В перечень фонда включены новые препараты для терапии этих заболеваний.
Одобрен первый препарат для лечения дефицита тимидинкиназы 2 (TK2d)
Фонд «Круг добра» будет помогать детям с бета-талассемией
Российские дети с редким заболеванием крови смогут получать препарат, способный уменьшить потребность в переливаниях и улучшить качество жизни.
Регионы получат дополнительное финансирование на закупку лекарств от редких заболеваний
С 2026 года Минздрав введет резервный механизм поддержки субъектов, не способных самостоятельно обеспечить пациентов дорогостоящими орфанными препаратами.