Новый препарат для лечения эпилепсии при редких заболеваниях успешно прошел первые клинические испытания
Бексикасерин потенциально может снизить количество приступов при синдроме Драве, CDKL5-ассоциированном расстройстве и других заболеваниях.
Американская биофармацевтическая компания Longboard Pharmaceuticals завершила первые клинические испытания экспериментального препарата бексикасерина, предназначенного для лечения судорожных приступов при эпилептических энцефалопатиях младенческого и детского возраста.
Эпилептические энцефалопатии младенческого и детского возраста — тяжелые заболевания, вызывающие эпилептическими приступы и другие нарушения развития. В большинстве случаев эпилепсия при этих патологиях трудно поддается лечению и вызывает серьезную задержку в развитии.
Бексикасерин (bexicaserin, LP352) — пероральный низкомолекулярный суперагонист 5-HT центрального действия. Препарат специально разработан для лечения судорог при эпилептических энцефалопатиях младенческого и детского возраста. Препарат уже прошел клиническое исследование фазы Ib/IIa, в котором приняли участие 52 человека в возрасте 12–65 лет из США и Австралии с синдромом Драве, синдромом Леннокса-Гасто и другими эпилептическими энцефалопатиями младенческого и детского возраста, включая комплекс туберозного склероза и нарушение при дефиците CDKL5.
Участники принимали плацебо или бексикасерин три раза в день в дозе 6, 9 или 12 мг. В течение первых 15 дней проводилось постепенное повышение дозы до максимально переносимой. Затем осуществлялось поддерживающее лечение на протяжении 60 дней. При этом больные продолжали принимать курс других противосудорожных препаратов.
Применение бексикасерина привело к снижению числа моторных приступов за 28-дневный период наблюдений на 53% — против снижения на 21% в группе плацебо. Среди наиболее распространенных нежелательных явлений при назначении бексикасерина отмечались сонливость, снижение аппетита, запор, диарея, летаргия, тремор, инфекции мочевыводящих путей, усталость, пирексия, ажитация. 21% участников были вынуждены прекратить прием бексикасерина.
Читайте также: Ученые предложили новый метод лечения редкой генетической эпилепсии
похожие статьи
«Особенному ребенку ты нужен 24 на 7. Ты — его руки и глаза», — мама мальчика с мутацией в 16-й хромосоме
Подопечные фонда «Круг добра» получили таргетную терапию против атрофии зрительного нерва Лебера
По оценкам экспертов, в течение следующих 10 лет количество человек с этим диагнозом в России может составить порядка 750
Российские дети с редким заболеванием кожи получили инновационный препарат генной терапии
Искусственный интеллект помог разработать лекарство для лечения воспалительных заболеваний кишечника
Одобрен препарат для лечения врожденной гиперплазии надпочечников
Генная терапия болезни Данона прошла первую фазу клинического исследования
Ежедневный прием инфигратиниба показал обнадеживающие результаты в лечении ахондроплазии
Смываемые водой повязки могут произвести революцию в лечении буллезного эпидермолиза