Препарат себетралстат быстро облегчает атаки при наследственном ангиоотеке
Лекарство выпускается в форме таблеток и не требует внутривенного введения.
Завершились клинические испытания препарата себетралстат как средства купирования приступов при редком заболевании иммунной системы — наследственном ангиоотеке. Препарат показал эффективность в ходе двойного слепого исследования: прием лекарства ускорял купирование отека и снижал тяжесть его протекания. Результаты работы опубликованы в журнале The New England Journal of Medicine.
Наследственный ангиоотек (НАО) — орфанное (редкое) заболевание из группы первичных иммунодефицитов, вызванное мутацией в гене SERPING1, которая приводит к возникновению отеков кожи, слизистых и подслизистых оболочек. Такие приступы возникают самопроизвольно и могут угрожать жизни. Болезнь поражает одного человека из 50 000.
Одобренные препараты для купирования атак наследственного ангиоотека необходимо вводить внутривенно. Себетралстат предназначен для приема через рот — перорально. Для оценки его клинической эффективности проводилось двойное слепое исследование, в котором приняли участие 136 человек старше 12 лет с наследственным ангиоотеком 1-го и 2-го типа. Они были разделены на три группы и получали соответственно по две дозы себетралстата 300 мг и 600 мг или плацебо для купирования приступа.
У пациентов, принимающих себетралстат, облегчение приступа наступало быстрее, чем при плацебо, и в среднем заняло от 1,61 до 1,79 часа. Без препарата облегчение атаки наступало за 6,72 часа. При дозе 300 мг 42,5% приступов полностью разрешились в течение 24 часов, при дозе 600 мг этот показатель составил 49,5%, в случае плацебо — только 27,4% приступов прошли в течение первых суток. Серьезных нежелательных явлений при исследовании себетралстата не зарегистрировали.
Ученые пришли к выводу, что пероральный прием нового лекарства способствует быстрому облегчению симптомов, снижает тяжесть приступа и сокращает его продолжительность.
Читайте также: Беротралстат успешно защищает от приступов при редкой форме наследственного ангиоотека
похожие статьи
Подопечные фонда «Круг добра» получили таргетную терапию против атрофии зрительного нерва Лебера
По оценкам экспертов, в течение следующих 10 лет количество человек с этим диагнозом в России может составить порядка 750
Российские дети с редким заболеванием кожи получили инновационный препарат генной терапии
Искусственный интеллект помог разработать лекарство для лечения воспалительных заболеваний кишечника
Одобрен препарат для лечения врожденной гиперплазии надпочечников
Генная терапия болезни Данона прошла первую фазу клинического исследования
Ежедневный прием инфигратиниба показал обнадеживающие результаты в лечении ахондроплазии
Смываемые водой повязки могут произвести революцию в лечении буллезного эпидермолиза
Обзор новостей науки за октябрь: наследственный ангионевротический отек, синдром Нунан, боковой амиотрофический склероз, IgA-нефропатия