Препарат себетралстат быстро облегчает атаки при наследственном ангиоотеке
Лекарство выпускается в форме таблеток и не требует внутривенного введения.
Завершились клинические испытания препарата себетралстат как средства купирования приступов при редком заболевании иммунной системы — наследственном ангиоотеке. Препарат показал эффективность в ходе двойного слепого исследования: прием лекарства ускорял купирование отека и снижал тяжесть его протекания. Результаты работы опубликованы в журнале The New England Journal of Medicine.
Наследственный ангиоотек (НАО) — орфанное (редкое) заболевание из группы первичных иммунодефицитов, вызванное мутацией в гене SERPING1, которая приводит к возникновению отеков кожи, слизистых и подслизистых оболочек. Такие приступы возникают самопроизвольно и могут угрожать жизни. Болезнь поражает одного человека из 50 000.
Одобренные препараты для купирования атак наследственного ангиоотека необходимо вводить внутривенно. Себетралстат предназначен для приема через рот — перорально. Для оценки его клинической эффективности проводилось двойное слепое исследование, в котором приняли участие 136 человек старше 12 лет с наследственным ангиоотеком 1-го и 2-го типа. Они были разделены на три группы и получали соответственно по две дозы себетралстата 300 мг и 600 мг или плацебо для купирования приступа.
У пациентов, принимающих себетралстат, облегчение приступа наступало быстрее, чем при плацебо, и в среднем заняло от 1,61 до 1,79 часа. Без препарата облегчение атаки наступало за 6,72 часа. При дозе 300 мг 42,5% приступов полностью разрешились в течение 24 часов, при дозе 600 мг этот показатель составил 49,5%, в случае плацебо — только 27,4% приступов прошли в течение первых суток. Серьезных нежелательных явлений при исследовании себетралстата не зарегистрировали.
Ученые пришли к выводу, что пероральный прием нового лекарства способствует быстрому облегчению симптомов, снижает тяжесть приступа и сокращает его продолжительность.
Читайте также: Беротралстат успешно защищает от приступов при редкой форме наследственного ангиоотека
похожие статьи
Новый шанс для пациентов с нейрофиброматозом: в Европе одобрили препарат мирдаметиниб
Лекарство призвано помочь взрослым и детям с тяжелыми формами плексиформных нейрофибром.
В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа
Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.
Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии
К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.
Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной
Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.
Более 29 тысяч детей получили помощь от фонда «Круг добра» в 2024 году
Организация направила более 198 миллиардов рублей на закупку лекарственных препаратов.
Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни
Учёные впервые вылечили редкое иммунное заболевание с помощью «редактора ДНК»
Одобрен новый препарат против миастении гравис