Препарат себетралстат быстро облегчает атаки при наследственном ангиоотеке
Лекарство выпускается в форме таблеток и не требует внутривенного введения.
Завершились клинические испытания препарата себетралстат как средства купирования приступов при редком заболевании иммунной системы — наследственном ангиоотеке. Препарат показал эффективность в ходе двойного слепого исследования: прием лекарства ускорял купирование отека и снижал тяжесть его протекания. Результаты работы опубликованы в журнале The New England Journal of Medicine.
Наследственный ангиоотек (НАО) — орфанное (редкое) заболевание из группы первичных иммунодефицитов, вызванное мутацией в гене SERPING1, которая приводит к возникновению отеков кожи, слизистых и подслизистых оболочек. Такие приступы возникают самопроизвольно и могут угрожать жизни. Болезнь поражает одного человека из 50 000.
Одобренные препараты для купирования атак наследственного ангиоотека необходимо вводить внутривенно. Себетралстат предназначен для приема через рот — перорально. Для оценки его клинической эффективности проводилось двойное слепое исследование, в котором приняли участие 136 человек старше 12 лет с наследственным ангиоотеком 1-го и 2-го типа. Они были разделены на три группы и получали соответственно по две дозы себетралстата 300 мг и 600 мг или плацебо для купирования приступа.
У пациентов, принимающих себетралстат, облегчение приступа наступало быстрее, чем при плацебо, и в среднем заняло от 1,61 до 1,79 часа. Без препарата облегчение атаки наступало за 6,72 часа. При дозе 300 мг 42,5% приступов полностью разрешились в течение 24 часов, при дозе 600 мг этот показатель составил 49,5%, в случае плацебо — только 27,4% приступов прошли в течение первых суток. Серьезных нежелательных явлений при исследовании себетралстата не зарегистрировали.
Ученые пришли к выводу, что пероральный прием нового лекарства способствует быстрому облегчению симптомов, снижает тяжесть приступа и сокращает его продолжительность.
Читайте также: Беротралстат успешно защищает от приступов при редкой форме наследственного ангиоотека
похожие статьи
Новый препарат поможет поддержать мышцы при СМА и восстановить их функцию
Инновационное лекарство SRK-015 станет важным дополнением к существующей терапии спинальной мышечной атрофии.
Новый препарат поможет детям с синдромом Прадера-Вилли контролировать аппетит
В России появится резервный механизм обеспечения пациентов дорогостоящими лекарствами
Это улучшит доступ к терапии для взрослых больных из регионов и снизит нагрузку на местные бюджеты.
Новый препарат для лечения редкого нарушения обмена холестерина получил одобрение в США
В перечне доступной терапии церебротендинозного ксантоматоза скоро появится еще одно лекарственное средство.
Руководитель МОО «Другая жизнь» Кирилл Куляев: «Лечение ПНГ важно начать как можно раньше»
В Московской области запустили производство нового препарата против идиопатического легочного фиброза
Заболевание особенно опасно для мужчин старше 75 лет.
В России упростят допуск инновационных лекарств на рынок
Инициатива нацелена на повышение качества жизни людей с тяжелыми и редкими (орфанными) заболеваниями.
Одобрена инновационная терапия нейрофиброматоза I типа