Препарат бригатиниб снизил темпы роста опухолей при шванноматозе
Испытания противоопухолевого препарата показали, что он способен затормозить прогрессирование редкого синдрома.
Прием бригатиниба привел к годовому снижению темпов роста опухолей, интенсивности боли и улучшению слуха у 35% людей со шванноматозом. Результаты клинического исследования опубликованы в журнале The New England Journal of Medicine.
Шванноматоз — редкое генетическое заболевание, вызванное мутациями в генах SMARCB1 или LZTR1 и приводящее к образованию доброкачественных опухолей оболочек нервов, которые возникают из практически или полностью дифференцированных шванновских клеток.
Спинальные опухоли при шванноматозе могут вызывать болевые ощущения, вестибулярные — потерю слуха и головокружение. Заболевание является прогрессирующим. Одобренных методов его лечения не существует.
В исследовании бригатиниба, ранее применяемого для лечения рака легких, приняли участие 40 пациентов со шванноматозом старше 12 лет, у каждого из которых наблюдались различные типы прогрессирующих опухолей. Испытуемые получали пероральный бригатиниб в дозе 180 мг в день.
Во время лечения годовые темпы роста всех типов опухолей снизились. Улучшение слуха произошло у 35% участников. Прием препарат также уменьшил интенсивность боли. Серьезных неблагоприятных явлений, связанных с лечением, не зарегистрировали.
Читайте также: Как сегодня диагностируют нейрофиброматоз 2 типа и шванноматоз?
похожие статьи
В США одобрили новый препарат для лечения редкой формы кардиомиопатии
Пероральный ингибитор сердечного миозина воздействует на механизм заболевания при обструктивной гипертрофической кардиомиопатии.
В России наладят выпуск препаратов для терапии мукополисахаридоза II и VI типов
Отечественное производство ферментных препаратов для пациентов с синдромами Хантера и Марото-Лами запустят во Владимирской области.
Терапия для «редких» взрослых: поиски новых механизмов финансирования
Ребенку с синдромом Хантера впервые в мире ввели генную терапию
Фонд «Круг добра» расширил список нозологий: помощь получат дети с синдромом Донохью и редким иммунодефицитом
В перечень фонда включены новые препараты для терапии этих заболеваний.
Одобрен первый препарат для лечения дефицита тимидинкиназы 2 (TK2d)
Фонд «Круг добра» будет помогать детям с бета-талассемией
Российские дети с редким заболеванием крови смогут получать препарат, способный уменьшить потребность в переливаниях и улучшить качество жизни.
Регионы получат дополнительное финансирование на закупку лекарств от редких заболеваний
С 2026 года Минздрав введет резервный механизм поддержки субъектов, не способных самостоятельно обеспечить пациентов дорогостоящими орфанными препаратами.