01.07.2024 16:26

Генная терапия поможет избежать появления гигантских родимых пятен при редком заболевании кожи

Изображение: awesomecontent/Freepik

Лечение позволит снизить риск развития рака при врожденном меланоцитарном невусе.


Американские ученые разработали новую генную терапию, которая может облегчить симптомы редкого заболевания кожи — врожденного меланоцитарного невуса. Результаты доклинических исследований опубликованы в журнале JID.


Врожденный меланоцитарный невус — доброкачественные меланоцитарные опухоли, которые обнаруживаются сразу после рождения или появляются в течение первых недель жизни ребенка. Патология встречается у одного новорожденного из 20 тысяч.


Гигантские зудящие родимые пятна при врожденном меланоцитарном невусе могут покрывать до 80% тела ребенка, в некоторых случаях эти опухоли превращаются в тяжелую форму рака кожи — меланому.

Ученые обнаружили, что появление этих новообразований вызвано патологическими изменениями в гене NRAS, и попробовали его деактивировать в животных моделях.
Терапия доставлялась непосредственно в клетки родинки трансгенных мышей. После инъекции активность гена NRAS снизилась в течение 48 часов.

Затем лечение протестировали на клетках и целых участках кожи детей с врожденным меланоцитарным невусом. Деактивация гена привела к самоуничтожению клеток меланоцитарной опухоли. Ученые посчитали результаты опыта успешными и надеются в ближайшее время перейти к клиническим испытаниям на людях.

«Этот научный прорыв может изменить жизни людей, живущих с врожденным меланоцитарным невусом. С рождения родимые пятна покрывали 70% моего тела. В детстве я перенесла более 30 операций по их удалению из-за риска заболеть меланомой. А теперь у людей с моим заболеванием есть реальная надежда», — отметила генеральный директор благотворительной организации Caring Matters Now, которая помогала финансировать исследование, Джоди Уайтхаус.

похожие статьи

Препарат бригатиниб снизил темпы роста опухолей при шванноматозе

Препарат себетралстат быстро облегчает атаки при наследственном ангиоотеке

Беротралстат успешно защищает от приступов при редкой форме наследственного ангиоотека

Дети с синдромом Ларона смогут получить терапию через фонд «Круг добра»

Для лечения редкой формы карликовости будут применять препарат, ускоряющий рост до 8 сантиметров в год.

«Еда для наших детей становится ядом»: неизлечимая галактоземия и ее последствия

Ученые нашли способ победить атеросклероз при прогерии — болезни преждевременного старения

В России запускается производство ферментозаместительного препарата для лечения болезни Фабри

Ожидается, что он поступит на рынок в конце 2024 года.

Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet