01.07.2024 16:26

Генная терапия поможет избежать появления гигантских родимых пятен при редком заболевании кожи

Изображение: awesomecontent/Freepik

Лечение позволит снизить риск развития рака при врожденном меланоцитарном невусе.


Американские ученые разработали новую генную терапию, которая может облегчить симптомы редкого заболевания кожи — врожденного меланоцитарного невуса. Результаты доклинических исследований опубликованы в журнале JID.


Врожденный меланоцитарный невус — доброкачественные меланоцитарные опухоли, которые обнаруживаются сразу после рождения или появляются в течение первых недель жизни ребенка. Патология встречается у одного новорожденного из 20 тысяч.


Гигантские зудящие родимые пятна при врожденном меланоцитарном невусе могут покрывать до 80% тела ребенка, в некоторых случаях эти опухоли превращаются в тяжелую форму рака кожи — меланому.

Ученые обнаружили, что появление этих новообразований вызвано патологическими изменениями в гене NRAS, и попробовали его деактивировать в животных моделях.
Терапия доставлялась непосредственно в клетки родинки трансгенных мышей. После инъекции активность гена NRAS снизилась в течение 48 часов.

Затем лечение протестировали на клетках и целых участках кожи детей с врожденным меланоцитарным невусом. Деактивация гена привела к самоуничтожению клеток меланоцитарной опухоли. Ученые посчитали результаты опыта успешными и надеются в ближайшее время перейти к клиническим испытаниям на людях.

«Этот научный прорыв может изменить жизни людей, живущих с врожденным меланоцитарным невусом. С рождения родимые пятна покрывали 70% моего тела. В детстве я перенесла более 30 операций по их удалению из-за риска заболеть меланомой. А теперь у людей с моим заболеванием есть реальная надежда», — отметила генеральный директор благотворительной организации Caring Matters Now, которая помогала финансировать исследование, Джоди Уайтхаус.

похожие статьи

Новый препарат поможет в борьбе с церебральной адренолейкодистрофией

Инновационное лекарство замедляет и полностью останавливает болезнь — eClinicalMedicine.

Лекарство от малярии может помочь детям с редкими заболеваниями

Новый шанс для пациентов с нейрофиброматозом: в Европе одобрили препарат мирдаметиниб

Лекарство призвано помочь взрослым и детям с тяжелыми формами плексиформных нейрофибром.

В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа

Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.

Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии

К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.

Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной

Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.

Более 29 тысяч детей получили помощь от фонда «Круг добра» в 2024 году

Организация направила более 198 миллиардов рублей на закупку лекарственных препаратов.

Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни