15.10.2024 12:38

Опубликованы результаты самого длительного исследования препарата гивосиран против порфирии

Источник: Freepik

Терапия снизила количество спонтанных приступов на 97%.


Эффективность и безопасность нового генного препарата для лечения порфирии гивосирана оценили в ходе 48-недельного исследования — самого длительного с момента создания терапии. Результаты наблюдения опубликованы в журнале Orphanet Journal of Rare Diseases.

Острая печеночная порфирия — редкое генетическое заболевание, приводящее к избыточному накоплению в организме порфиринов и их предшественников. Болезнь сопровождается острыми изнуряющими приступами с болью в животе и конечностях, повышением артериального давления и тяжелыми неврологическими симптомами вплоть до паралича. Патология встречается с частотой 0,5–10 случаев на 100 000 населения.

Для терапии острых порфирий применяют препараты на основе гемина, который подавляет производство порфирина. Однако этот препарат при своевременном введении может только купировать приступы, но не подходит для их профилактики.


Гивосиран — новое лекарственное средство на основе малой интерферирующей РНК для лечения взрослых с острой печёночной порфирии, одобренное Управлением по федеральному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США в 2019 году.


В 48-недельном исследовании препарата приняли участие шестнадцать пациентов (средний возраст — 39,5 лет). К нежелательным явлениям, связанным с лечением, относились боль в животе, назофарингит и тошнота, а также эритема и зуд в месте инъекции. Терапия гивосираном снизила годовые показатели приступов порфирии на 97% и необходимость использования препаратов на основе гемина на 96%. С 33-го по 48-й месяцы исследования у пациентов не было ни одного приступа порфирии, требующего медицинского вмешательства и приема гемина.

Читайте также: Дикие боли в животе, паралич и галлюцинации — что такое порфирия и как с ней бороться.

похожие статьи

В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа

Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.

Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии

К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.

Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной

Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.

Более 29 тысяч детей получили помощь от фонда «Круг добра» в 2024 году

Организация направила более 198 миллиардов рублей на закупку лекарственных препаратов.

Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни

Учёные впервые вылечили редкое иммунное заболевание с помощью «редактора ДНК»

Одобрен новый препарат против миастении гравис

В США одобрили первую генотерапию для пациентов с тяжёлой формой буллёзного эпидермолиза

Препарат начнут применять в третьем квартале 2025 года.