меню
Журнал
Куда обратиться
Помощь фондам
База знаний
Препараты
О проекте
Журнал
Куда обратиться
Помощь фондам
База знаний
Препараты О проекте

препараты

Лекарства, применяемые для лечения редких заболеваний, называются орфанными препаратами. В каталоге платформы «Помощь редким» представлены препараты для ферментной терапии, противоопухолевые и противоэпилептические средства,
генная терапия и другие лекарства.

видео о разделе
МНН от А до Я
МНН от Я до А
ЖНВЛП
Жизненно важные лекарственные препараты
Круг добра

МНН

Дорназа альфа

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Даникопан

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Олапариб

заболевания

Рак яичников Рак молочной железы

МНН

Деландистроген моксепарвовек

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Идурсульфаза

заболевания

Мукополисахаридоз II (МПС II)

МНН

Восоритид

заболевания

Ахондроплазия

МНН

Даратумумаб

заболевания

Множественная миелома

МНН

Вестронидаза альфа

заболевания

Мукополисахаридоз VII типа (синдром Слая)

МНН

Хлорамбуцил

заболевания

Лимфома Ходжкина Лимфосаркома

МНН

Карглумовая кислота

заболевания

Пропионовая ацидемия Метилмалоновая ацидемия

МНН

Фактор свертывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Фактор свертывания крови VIII + фактор Виллебранда

заболевания

Гемофилия Болезнь Виллебранда

МНН

Онасемноген абепарвовек

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Асфотаза Альфа

заболевания

Гипофосфатазия

МНН

Фактор свертывания крови IX

заболевания

Гемофилия

МНН

Ципаглюкозидаза альфа-атга

заболевания

Болезнь Помпе

МНН

Ритуксимаб

заболевания

Неходжкинская лимфома Хронический лимфолейкоз (ХЛЛ)

МНН

Галсульфаза

заболевания

Мукополисахаридоз VI

МНН

Цистеамин

заболевания

Цистиноз

МНН

Алпелисиб

заболевания

PROS

МНН

Церлипоназа альфа

заболевания

Нейрональный цероидный липофусциноз

МНН

Мараликсибат

заболевания

Синдром Алажиля Синдром Алажилля

МНН

Флударабина фосфат

заболевания

Хронический лимфолейкоз (ХЛЛ) Неходжскинские лимфомы

МНН

Эверолимус

заболевания

Туберозный склероз (ТС)

МНН

Гилтеритиниб

заболевания

Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ)

МНН

Мелфалана гидрохлорид

заболевания

Миелома Истинная полицитемия

МНН

Беротралстат

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Илопрост

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Алглюкозидаза альфа

заболевания

Болезнь Помпе

МНН

Пеметрексед

заболевания

Немелкоклеточный рак легкого Мезотелиома

МНН

Трофинетид

заболевания

Синдром Ретта

МНН

Элапегадемаза

заболевания

Первичные иммунодефициты (ПИД) Тяжелая комбинированная иммунная недостаточность (ТКИН)

МНН

Дорназа альфа

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Триентин

заболевания

Болезнь Вильсона

МНН

Бетаин безводный

заболевания

Гомоцистинурия

МНН

Пэгцетакоплан

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Ифосфамид

заболевания

Рак яичников Рак молочной железы

МНН

Тедуглутид

заболевания

Синдром короткой кишки (СКК)

МНН

Ромиплостим

заболевания

CDKL5

МНН

Лумасиран

заболевания

Первичная гипероксалурия I типа

МНН

Авалглюкозидаза альфа

заболевания

Болезнь Помпе

МНН

Эмицизумаб

заболевания

Гемофилия

МНН

Ценегермин

заболевания

Нейротрофический кератит

МНН

Федратиниб

заболевания

Миелофиброз

МНН

Канакинумаб (лиофилизат)

заболевания

Криопирин-ассоциированный периодический синдром Семейный холодовой аутовоспалительный синдром (семейная холодовая крапивница

МНН

Беремаген геперпавек

заболевания

Буллезный эпидермолиз (БЭ)

МНН

Левилимаб

заболевания

Ревматоидный артрит

МНН

Ланаделумаб

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Имиглюцераза

заболевания

Болезнь Гоше I типа Болезнь Гоше

МНН

Ромиплостим

заболевания

Тромботическая тромбоцитопеническая пурпура

МНН

Селексипаг

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Себелипаза альфа

заболевания

Дефицит лизосомной кислой липазы Болезнь Вольмана

МНН

Даратумумаб

заболевания

Множественная миелома

МНН

Динутуксимаб бета

заболевания

Нейробластома

МНН

Теклистамаб

заболевания

Множественная миелома

МНН

Вемурафениб

заболевания

Меланома

МНН

Канакинумаб (раствор)

заболевания

Криопирин-ассоциированный периодический синдром Семейный холодовой аутовоспалительный синдром (семейная холодовая крапивница

МНН

Ленограстим

заболевания

Пересадка костного мозга Трансплантация костного мозга

МНН

Ларонидаза

заболевания

Мукополисахаридоз I (МПС I)

МНН

Патисиран

заболевания

Транстиретиновая семейная амилоидная полинейропатия

МНН

Сапроптерин

заболевания

Фенилкетонурия (ФКУ)

МНН

Эвинакумаб

заболевания

Гомозиготная семейная гиперхолестеринемия

МНН

Аталурен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Инотерсен

заболевания

Транстиретиновый амилоидоз Транстиретиновая семейная амилоидная полинейропатия

МНН

Урсодезоксихолевая кислота

заболевания

Первичный склерозирующий холангит Муковисцидоз

МНН

Воретиген непарвовек

заболевания

Наследственная дистрофия сетчатки Амавроз Лебера

МНН

Атидарсаген автотемцел

заболевания

Метахроматическая лейкодистрофия

МНН

Пеметрексед

заболевания

Мезотелиома

МНН

Анакинра

заболевания

Семейная средиземноморская лихорадка Криопирин-ассоциированный периодический синдром

МНН

Рилузол

заболевания

Боковой амиотрофический склероз (БАС)

МНН

Пэгвалиаза (Пегвалиаза)

заболевания

Фенилкетонурия (ФКУ)

МНН

Эптаког альфа (активированный)

заболевания

Гемофилия Тромбастения Гланцмана

МНН

Тиотепа

заболевания

Пересадка костного мозга Серповидноклеточная анемия

МНН

Элосульфаза альфа

заболевания

Мукополисахаридоз IV (синдром Моркио) Мукополисахаридо IV А

МНН

Асциминиб

заболевания

Хронический миелоидный лейкоз (ХМЛ)

МНН

Нусинерсен

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Инфликсимаб

заболевания

Болезнь Крона Язвенный колит

МНН

Рисдиплам

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Фактор свертывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Пэгвисомант

заболевания

Акромегалия

МНН

Глицерола фенилбутират

заболевания

Нарушение обмена цикла мочевины

МНН

Икатибант

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Паловаротен

заболевания

Прогрессирующая оссифицирующая фибродисплазия (ФОП)

МНН

Тафамидис

заболевания

Транстиретиновая семейная амилоидная полинейропатия

МНН

Этеплирсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Ивакафтор+Тезакафтор+Элексакафтор и Ивакафтор

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Имиглюцераза

заболевания

Болезнь Гоше Болезнь Гоше I типа

МНН

Метрелептин

заболевания

Липодистрофия

МНН

Меркаптопурин

заболевания

Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ) Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ)

МНН

Расбуриказа

заболевания

Синдром лизиса опухоли

МНН

Пембролизумаб

заболевания

Меланома Рак головы и шеи

МНН

Ниволумаб

заболевания

Меланома Рак головы и шеи

МНН

Эладокаген экзупарвовек

заболевания

Дефицит декарбоксилазы ароматических L‑аминокислот

МНН

Ланреотид

заболевания

Акромегалия

МНН

Казимерсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Буросумаб

заболевания

X-сцепленная гипофосфатемия

МНН

Соматропин

заболевания

Синдром Прадера-Вилли Синдром Шерешевского-Тернера

МНН

Экалантид

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Голодирсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Экулизумаб

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Колхицин

заболевания

Семейная средиземноморская лихорадка

МНН

Дефибротид

заболевания

Веноокклюзионная болезнь печени Пересадка костного мозга

МНН

Траметиниб

заболевания

Меланома Немелкоклеточный рак легкого

МНН

Симоктоког альфа (фактор свертывания крови VIII человеческий рекомбинантный)

заболевания

Гемофилия

МНН

Дабрафениб

заболевания

Меланома

МНН

Этанерцепт

заболевания

Юношеский идиопатический артрит

МНН

Цидофовир

заболевания

Первичные иммунодефициты (ПИД) Тяжелая комбинированная иммунная недостаточность (ТКИН)

МНН

Ломитапид

заболевания

Гомозиготная семейная гиперхолестеринемия

МНН

Агалсидаза бета

заболевания

Болезнь Фабри

МНН

Йобенгуан [131I]

заболевания

Феохромоцитома Параганглиома

МНН

Ларотректиниб

заболевания

Опухоли с транслокациями генов NTRK

МНН

Ивакафтор + Лумакафтор

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Вилтоларсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Бозентан

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Белзутифан

заболевания

Болезнь Гиппеля-Линдау

МНН

Фактор свёртывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Кризотиниб

заболевания

Неходжкинские лимфомы

МНН

Пеницилламин

заболевания

Болезнь Вильсона Склеродермия

МНН

Олипудаза альфа

заболевания

Болезнь Ниманна-Пика Болезнь Нимана-Пика

МНН

Миглустат

заболевания

Болезнь Ниманна-Пика Болезнь Нимана-Пика

МНН

Велаглюцераза альфа

заболевания

Болезнь Гоше

МНН

Блинатумомаб

заболевания

Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ)

МНН

Ромиплостим

заболевания

Идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (ИТП)

МНН

Велманаза альфа

заболевания

Альфа-маннозидоз

МНН

Сетмеланотид

заболевания

Синдром Барде-Бидля Дефицит проопиомеланокортина (ПОМК)

МНН

Экулизумаб

заболевания

Атипичный гемолитико-уремический синдром (аГУС) Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Мекасермин

заболевания

Синдром Ларона

МНН

Пасиреотид

заболевания

Болезнь Иценко-Кушинга

МНН

Энтректиниб

заболевания

Опухоли с транслокациями генов NTRK Нейробластома

МНН

Натализумаб

заболевания

Рассеянный склероз

МНН

Нитизинон

заболевания

Тирозинемия I типа

    новости

    Новости науки

    Ученые выявили причину недоразвития извилин головного мозга Ученые выявили причину недоразвития извилин головного мозга
    Искусственный интеллект помог разработать лекарство для лечения воспалительных заболеваний кишечника Искусственный интеллект помог разработать лекарство для лечения воспалительных заболеваний кишечника
    Российские ученые выявили ген, связанный с психомоторными нарушениями при хромосомном заболевании Российские ученые выявили ген, связанный с психомоторными нарушениями при хромосомном заболевании
    Мутация в гене ASXL1 запускает цепную реакцию, приводящую к заболеваниям крови Мутация в гене ASXL1 запускает цепную реакцию, приводящую к заболеваниям крови
    Найдены молекулярные механизмы, приводящие к нарушениям РНК при болезни Гентингтона Найдены молекулярные механизмы, приводящие к нарушениям РНК при болезни Гентингтона
    Одобрен препарат для лечения врожденной гиперплазии надпочечников Одобрен препарат для лечения врожденной гиперплазии надпочечников
    ВСЕ новости

    производи­телям

    Делитесь на платформе информацией о разработке и производстве орфанных препаратов. Это поможет врачам и пациентам узнать больше о современных методах лечения, сделает их доступнее для большого количества людей.
    Ваши препараты
    Размещайте информацию о лекарствах, которые производит ваша компания
    Публикации
    Публикуйте материалы о разработках, мероприятиях вашей компании и событиях индустрии
    Обсуждения
    Создавайте темы о препаратах на форуме во внутреннем сообществе платформы
    ЗАРЕГИСТРИРОВАТЬСЯ