меню
Журнал
Куда обратиться
Помощь фондам
База знаний
Препараты
О проекте
Журнал
Куда обратиться
Помощь фондам
База знаний
Препараты О проекте

препараты

Лекарства, применяемые для лечения редких заболеваний, называются орфанными препаратами. В каталоге платформы «Помощь редким» представлены препараты для ферментной терапии, противоопухолевые и противоэпилептические средства,
генная терапия и другие лекарства.

видео о разделе
МНН от А до Я
МНН от Я до А
ЖНВЛП
Жизненно важные лекарственные препараты
Круг добра

МНН

Дефибротид

заболевания

Веноокклюзионная болезнь печени Пересадка костного мозга

МНН

Атидарсаген автотемцел

заболевания

Метахроматическая лейкодистрофия

МНН

Ларотректиниб

заболевания

Опухоли с транслокациями генов NTRK

МНН

Даникопан

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Илопрост

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Анакинра

заболевания

Семейная средиземноморская лихорадка Криопирин-ассоциированный периодический синдром

МНН

Экулизумаб

заболевания

Атипичный гемолитико-уремический синдром (аГУС) Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Йобенгуан [131I]

заболевания

Феохромоцитома Параганглиома

МНН

Дорназа альфа

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Икатибант

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Имиглюцераза

заболевания

Болезнь Гоше Болезнь Гоше I типа

МНН

Симоктоког альфа (фактор свертывания крови VIII человеческий рекомбинантный)

заболевания

Гемофилия

МНН

Расбуриказа

заболевания

Синдром лизиса опухоли

МНН

Тиотепа

заболевания

Пересадка костного мозга Серповидноклеточная анемия

МНН

Буросумаб

заболевания

X-сцепленная гипофосфатемия

МНН

Фактор свёртывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Инфликсимаб

заболевания

Болезнь Крона Язвенный колит

МНН

Нитизинон

заболевания

Тирозинемия I типа

МНН

Ивакафтор + Лумакафтор

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Фактор свертывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Алглюкозидаза альфа

заболевания

Болезнь Помпе

МНН

Соматропин

заболевания

Синдром Прадера-Вилли Синдром Шерешевского-Тернера

МНН

Онасемноген абепарвовек

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Восоритид

заболевания

Ахондроплазия

МНН

Асциминиб

заболевания

Хронический миелоидный лейкоз (ХМЛ)

МНН

Флударабина фосфат

заболевания

Хронический лимфолейкоз (ХЛЛ) Неходжскинские лимфомы

МНН

Лумасиран

заболевания

Первичная гипероксалурия I типа

МНН

Велаглюцераза альфа

заболевания

Болезнь Гоше

МНН

Урсодезоксихолевая кислота

заболевания

Первичный склерозирующий холангит Муковисцидоз

МНН

Ифосфамид

заболевания

Рак яичников Рак молочной железы

МНН

Ценегермин

заболевания

Нейротрофический кератит

МНН

Олипудаза альфа

заболевания

Болезнь Ниманна-Пика Болезнь Нимана-Пика

МНН

Меркаптопурин

заболевания

Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ) Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ)

МНН

Элапегадемаза

заболевания

Первичные иммунодефициты (ПИД) Тяжелая комбинированная иммунная недостаточность (ТКИН)

МНН

Этеплирсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Ланреотид

заболевания

Акромегалия

МНН

Имиглюцераза

заболевания

Болезнь Гоше I типа Болезнь Гоше

МНН

Бозентан

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Мараликсибат

заболевания

Синдром Алажиля Синдром Алажилля

МНН

Хлорамбуцил

заболевания

Лимфома Ходжкина Лимфосаркома

МНН

Воретиген непарвовек

заболевания

Наследственная дистрофия сетчатки Амавроз Лебера

МНН

Селексипаг

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Мелфалана гидрохлорид

заболевания

Миелома Истинная полицитемия

МНН

Пэгцетакоплан

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Дорназа альфа

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Экулизумаб

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Миглустат

заболевания

Болезнь Ниманна-Пика Болезнь Нимана-Пика

МНН

Эладокаген экзупарвовек

заболевания

Дефицит декарбоксилазы ароматических L‑аминокислот

МНН

Пасиреотид

заболевания

Болезнь Иценко-Кушинга

МНН

Нусинерсен

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Даратумумаб

заболевания

Множественная миелома

МНН

Бетаин безводный

заболевания

Гомоцистинурия

МНН

Колхицин

заболевания

Семейная средиземноморская лихорадка

МНН

Галсульфаза

заболевания

Мукополисахаридоз VI

МНН

Триентин

заболевания

Болезнь Вильсона

МНН

Пэгвисомант

заболевания

Акромегалия

МНН

Эвинакумаб

заболевания

Гомозиготная семейная гиперхолестеринемия

МНН

Фактор свертывания крови IX

заболевания

Гемофилия

МНН

Даратумумаб

заболевания

Множественная миелома

МНН

Ниволумаб

заболевания

Меланома Рак головы и шеи

МНН

Велманаза альфа

заболевания

Альфа-маннозидоз

МНН

Беремаген геперпавек

заболевания

Буллезный эпидермолиз (БЭ)

МНН

Ивакафтор+Тезакафтор+Элексакафтор и Ивакафтор

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Голодирсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Идурсульфаза

заболевания

Мукополисахаридоз II (МПС II)

МНН

Пэгвалиаза (Пегвалиаза)

заболевания

Фенилкетонурия (ФКУ)

МНН

Цистеамин

заболевания

Цистиноз

МНН

Себелипаза альфа

заболевания

Дефицит лизосомной кислой липазы Болезнь Вольмана

МНН

Рилузол

заболевания

Боковой амиотрофический склероз (БАС)

МНН

Деландистроген моксепарвовек

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Ромиплостим

заболевания

Тромботическая тромбоцитопеническая пурпура (ТТП)

МНН

Эмицизумаб

заболевания

Гемофилия

МНН

Агалсидаза бета

заболевания

Болезнь Фабри

МНН

Эверолимус

заболевания

Туберозный склероз (ТС)

МНН

Ритуксимаб

заболевания

Неходжкинская лимфома Хронический лимфолейкоз (ХЛЛ)

МНН

Гилтеритиниб

заболевания

Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ)

МНН

Ципаглюкозидаза альфа-атга

заболевания

Болезнь Помпе

МНН

Инотерсен

заболевания

Транстиретиновый амилоидоз Транстиретиновая семейная амилоидная полинейропатия

МНН

Дабрафениб

заболевания

Меланома

МНН

Вемурафениб

заболевания

Меланома

МНН

Асфотаза Альфа

заболевания

Гипофосфатазия

МНН

Вестронидаза альфа

заболевания

Мукополисахаридоз VII типа (синдром Слая)

МНН

Ленограстим

заболевания

Пересадка костного мозга Трансплантация костного мозга

МНН

Пеметрексед

заболевания

Мезотелиома

МНН

Глицерола фенилбутират

заболевания

Нарушение обмена цикла мочевины

МНН

Траметиниб

заболевания

Меланома Немелкоклеточный рак легкого

МНН

Натализумаб

заболевания

Рассеянный склероз

МНН

Ромиплостим

заболевания

CDKL5

МНН

Левилимаб

заболевания

Ревматоидный артрит

МНН

Ромиплостим

заболевания

Идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (ИТП)

МНН

Аталурен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Теклистамаб

заболевания

Множественная миелома

МНН

Трофинетид

заболевания

Синдром Ретта

МНН

Фактор свертывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Цидофовир

заболевания

Первичные иммунодефициты (ПИД) Тяжелая комбинированная иммунная недостаточность (ТКИН)

МНН

Эптаког альфа (активированный)

заболевания

Гемофилия Тромбастения Гланцмана

МНН

Кризотиниб

заболевания

Неходжкинские лимфомы

МНН

Элосульфаза альфа

заболевания

Мукополисахаридоз IV (синдром Моркио) Мукополисахаридо IV А

МНН

Патисиран

заболевания

Транстиретиновая семейная амилоидная полинейропатия

МНН

Канакинумаб (лиофилизат)

заболевания

Криопирин-ассоциированный периодический синдром Семейный холодовой аутовоспалительный синдром (семейная холодовая крапивница

МНН

Беротралстат

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Рисдиплам

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Энтректиниб

заболевания

Опухоли с транслокациями генов NTRK Нейробластома

МНН

Пеницилламин

заболевания

Болезнь Вильсона Склеродермия

МНН

Ларонидаза

заболевания

Мукополисахаридоз I (МПС I)

МНН

Алпелисиб

заболевания

PROS

МНН

Экалантид

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Ломитапид

заболевания

Гомозиготная семейная гиперхолестеринемия

МНН

Динутуксимаб бета

заболевания

Нейробластома

МНН

Белзутифан

заболевания

Болезнь Гиппеля-Линдау

МНН

Карглумовая кислота

заболевания

Пропионовая ацидемия Метилмалоновая ацидемия

МНН

Блинатумомаб

заболевания

Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ)

МНН

Метрелептин

заболевания

Липодистрофия

МНН

Олапариб

заболевания

Рак яичников Рак молочной железы

МНН

Этанерцепт

заболевания

Юношеский идиопатический артрит

МНН

Ланаделумаб

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Авалглюкозидаза альфа

заболевания

Болезнь Помпе

МНН

Канакинумаб (раствор)

заболевания

Криопирин-ассоциированный периодический синдром Семейный холодовой аутовоспалительный синдром (семейная холодовая крапивница

МНН

Тедуглутид

заболевания

Синдром короткой кишки (СКК)

МНН

Фактор свертывания крови VIII + фактор Виллебранда

заболевания

Гемофилия Болезнь Виллебранда

МНН

Пеметрексед

заболевания

Немелкоклеточный рак легкого Мезотелиома

МНН

Пембролизумаб

заболевания

Меланома Рак головы и шеи

МНН

Федратиниб

заболевания

Миелофиброз

МНН

Церлипоназа альфа

заболевания

Нейрональный цероидный липофусциноз

МНН

Тафамидис

заболевания

Транстиретиновая семейная амилоидная полинейропатия

МНН

Мекасермин

заболевания

Синдром Ларона

МНН

Вилтоларсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Сапроптерин

заболевания

Фенилкетонурия (ФКУ)

МНН

Казимерсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Паловаротен

заболевания

Прогрессирующая оссифицирующая фибродисплазия (ФОП)

МНН

Сетмеланотид

заболевания

Синдром Барде-Бидля Дефицит проопиомеланокортина (ПОМК)

    новости

    Новости науки

    Российские ученые впервые изучили ген, связанный с редкой мышечной дистрофией Российские ученые впервые изучили ген, связанный с редкой мышечной дистрофией
    Новый препарат поможет детям с синдромом Прадера-Вилли контролировать аппетит Новый препарат поможет детям с синдромом Прадера-Вилли контролировать аппетит
    Генная терапия вместо диеты: ученые нашли способ вылечить болезнь кленового сиропа Генная терапия вместо диеты: ученые нашли способ вылечить болезнь кленового сиропа
    Одобрена инновационная терапия нейрофиброматоза I типа Одобрена инновационная терапия нейрофиброматоза I типа
    Российские ученые выявили новую генетическую мутацию, приводящую к болезни спектра Цельвегера Российские ученые выявили новую генетическую мутацию, приводящую к болезни спектра Цельвегера
    Новое открытие может изменить подход к диагностике и лечению ретинобластомы Новое открытие может изменить подход к диагностике и лечению ретинобластомы
    ВСЕ новости

    производи­телям

    Делитесь на платформе информацией о разработке и производстве орфанных препаратов. Это поможет врачам и пациентам узнать больше о современных методах лечения, сделает их доступнее для большого количества людей.
    Ваши препараты
    Размещайте информацию о лекарствах, которые производит ваша компания
    Публикации
    Публикуйте материалы о разработках, мероприятиях вашей компании и событиях индустрии
    Обсуждения
    Создавайте темы о препаратах на форуме во внутреннем сообществе платформы
    ЗАРЕГИСТРИРОВАТЬСЯ