препараты

Лекарства, применяемые для лечения редких заболеваний, называются орфанными препаратами. В каталоге платформы «Помощь редким» представлены препараты для ферментной терапии, противоопухолевые и противоэпилептические средства,
генная терапия и другие лекарства.

видео о разделе
МНН от А до Я
МНН от Я до А
ЖНВЛП
Жизненно важные лекарственные препараты
Круг добра

МНН

Карглумовая кислота

заболевания

Пропионовая ацидемия Метилмалоновая ацидемия

МНН

Федратиниб

заболевания

Миелофиброз

МНН

Инфликсимаб

заболевания

Болезнь Крона Язвенный колит

МНН

Казимерсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Ланаделумаб

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Мелфалана гидрохлорид

заболевания

Миелома Истинная полицитемия

МНН

Трофинетид

заболевания

Синдром Ретта

МНН

Теклистамаб

заболевания

Множественная миелома

МНН

Тедуглутид

заболевания

Синдром короткой кишки (СКК)

МНН

Ларонидаза

заболевания

Мукополисахаридоз I (МПС I)

МНН

Метрелептин

заболевания

Липодистрофия

МНН

Элапегадемаза

заболевания

Первичные иммунодефициты (ПИД) Тяжелая комбинированная иммунная недостаточность (ТКИН)

МНН

Экулизумаб

заболевания

Атипичный гемолитико-уремический синдром (аГУС) Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Дорназа альфа

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Эверолимус

заболевания

Туберозный склероз (ТС)

МНН

Глицерола фенилбутират

заболевания

Нарушение обмена цикла мочевины

МНН

Даратумумаб

заболевания

Множественная миелома

МНН

Фактор свёртывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Элосульфаза альфа

заболевания

Мукополисахаридоз IV (синдром Моркио) Мукополисахаридо IV А

МНН

Аталурен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Олипудаза альфа

заболевания

Болезнь Ниманна-Пика Болезнь Нимана-Пика

МНН

Миглустат

заболевания

Болезнь Ниманна-Пика Болезнь Нимана-Пика

МНН

Голодирсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Ивакафтор+Тезакафтор+Элексакафтор и Ивакафтор

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Ломитапид

заболевания

Гомозиготная семейная гиперхолестеринемия

МНН

Пэгцетакоплан

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Триентин

заболевания

Болезнь Вильсона

МНН

Онасемноген абепарвовек

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Энтректиниб

заболевания

Опухоли с транслокациями генов NTRK Нейробластома

МНН

Симоктоког альфа (фактор свертывания крови VIII человеческий рекомбинантный)

заболевания

Гемофилия

МНН

Алпелисиб

заболевания

PROS

МНН

Икатибант

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Фактор свертывания крови VIII + фактор Виллебранда

заболевания

Гемофилия Болезнь Виллебранда

МНН

Авалглюкозидаза альфа

заболевания

Болезнь Помпе

МНН

Селексипаг

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Фактор свёртывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Ленограстим

заболевания

Пересадка костного мозга Трансплантация костного мозга

МНН

Дорназа альфа

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Ценегермин

заболевания

Нейротрофический кератит

МНН

Ромиплостим

заболевания

Идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (ИТП)

МНН

Агалсидаза бета

заболевания

Болезнь Фабри

МНН

Ифосфамид

заболевания

Рак яичников Рак молочной железы

МНН

Себелипаза альфа

заболевания

Дефицит лизосомной кислой липазы Болезнь Вольмана

МНН

Хлорамбуцил

заболевания

Лимфома Ходжкина Лимфосаркома

МНН

Левилимаб

заболевания

Ревматоидный артрит

МНН

Соматропин

заболевания

Синдром Прадера-Вилли Синдром Шерешевского-Тернера

МНН

Идурсульфаза

заболевания

Мукополисахаридоз II (МПС II)

МНН

Паловаротен

заболевания

Прогрессирующая оссифицирующая фибродисплазия (ФОП)

МНН

Цистеамин

заболевания

Цистиноз

МНН

Этанерцепт

заболевания

Юношеский идиопатический артрит

МНН

Цидофовир

заболевания

Первичные иммунодефициты (ПИД) Тяжелая комбинированная иммунная недостаточность (ТКИН)

МНН

Колхицин

заболевания

Семейная средиземноморская лихорадка

МНН

Галсульфаза

заболевания

Мукополисахаридоз VI

МНН

Пеметрексед

заболевания

Мезотелиома

МНН

Меркаптопурин

заболевания

Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ) Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ)

МНН

Кризотиниб

заболевания

Неходжкинские лимфомы

МНН

Алглюкозидаза альфа

заболевания

Болезнь Помпе

МНН

Гилтеритиниб

заболевания

Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ)

МНН

Велманаза альфа

заболевания

Альфа-маннозидоз

МНН

Вилтоларсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Илопрост

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Тафамидис

заболевания

Транстиретиновая семейная амилоидная полинейропатия

МНН

Беротралстат

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Ритуксимаб

заболевания

Неходжкинская лимфома Хронический лимфолейкоз (ХЛЛ)

МНН

Канакинумаб (лиофилизат)

заболевания

Криопирин-ассоциированный периодический синдром Семейный холодовой аутовоспалительный синдром (семейная холодовая крапивница

МНН

Вестронидаза альфа

заболевания

Мукополисахаридоз VII типа (синдром Слая)

МНН

Пеницилламин

заболевания

Болезнь Вильсона Склеродермия

МНН

Динутуксимаб бета

заболевания

Нейробластома

МНН

Асфотаза Альфа

заболевания

Гипофосфатазия

МНН

Канакинумаб (раствор)

заболевания

Криопирин-ассоциированный периодический синдром Семейный холодовой аутовоспалительный синдром (семейная холодовая крапивница

МНН

Нусинерсен

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Дабрафениб

заболевания

Меланома

МНН

Анакинра

заболевания

Семейная средиземноморская лихорадка Криопирин-ассоциированный периодический синдром

МНН

Дефибротид

заболевания

Веноокклюзионная болезнь печени Пересадка костного мозга

МНН

Экалантид

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Эмицизумаб

заболевания

Гемофилия

МНН

Имиглюцераза

заболевания

Болезнь Гоше I типа Болезнь Гоше

МНН

Пембролизумаб

заболевания

Меланома Рак головы и шеи

МНН

Экулизумаб

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Воретиген непарвовек

заболевания

Наследственная дистрофия сетчатки Амавроз Лебера

МНН

Нитизинон

заболевания

Тирозинемия I типа

МНН

Даратумумаб

заболевания

Множественная миелома

МНН

Блинатумомаб

заболевания

Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ)

МНН

Сетмеланотид

заболевания

Синдром Барде-Бидля Дефицит проопиомеланокортина (ПОМК)

МНН

Олапариб

заболевания

Рак яичников Рак молочной железы

МНН

Флударабина фосфат

заболевания

Хронический лимфолейкоз (ХЛЛ) Неходжскинские лимфомы

МНН

Ланреотид

заболевания

Акромегалия

МНН

Велаглюцераза альфа

заболевания

Болезнь Гоше

МНН

Рилузол

заболевания

Боковой амиотрофический склероз (БАС)

МНН

Пэгвисомант

заболевания

Акромегалия

МНН

Патисиран

заболевания

Транстиретиновая семейная амилоидная полинейропатия

МНН

Восоритид

заболевания

Ахондроплазия

МНН

Пеметрексед

заболевания

Немелкоклеточный рак легкого Мезотелиома

МНН

Вемурафениб

заболевания

Меланома

МНН

Асциминиб

заболевания

Хронический миелоидный лейкоз (ХМЛ)

МНН

Даникопан

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Йобенгуан [131I]

заболевания

Феохромоцитома Параганглиома

МНН

Пасиреотид

заболевания

Болезнь Иценко-Кушинга

МНН

Деландистроген моксепарвовек

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Сапроптерин

заболевания

Фенилкетонурия (ФКУ)

МНН

Бозентан

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Бетаин безводный

заболевания

Гомоцистинурия

МНН

Фактор свёртывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Инотерсен

заболевания

Транстиретиновый амилоидоз Транстиретиновая семейная амилоидная полинейропатия

МНН

Расбуриказа

заболевания

Синдром лизиса опухоли

МНН

Атидарсаген автотемцел

заболевания

Метахроматическая лейкодистрофия

МНН

Урсодезоксихолевая кислота

заболевания

Первичный склерозирующий холангит Муковисцидоз

МНН

Лумасиран

заболевания

Первичная гипероксалурия I типа

МНН

Беремаген геперпавек

заболевания

Буллезный эпидермолиз (БЭ)

МНН

Ромиплостим

заболевания

CDKL5

МНН

Траметиниб

заболевания

Меланома Немелкоклеточный рак легкого

МНН

Ципаглюкозидаза альфа-атга

заболевания

Болезнь Помпе

МНН

Эвинакумаб

заболевания

Гомозиготная семейная гиперхолестеринемия

МНН

Белзутифан

заболевания

Болезнь Гиппеля-Линдау

МНН

Натализумаб

заболевания

Рассеянный склероз

МНН

Мараликсибат

заболевания

Синдром Алажиля Синдром Алажилля

МНН

Мекасермин

заболевания

Синдром Ларона

МНН

Ромиплостим

заболевания

Тромботическая тромбоцитопеническая пурпура (ТТП)

МНН

Тиотепа

заболевания

Пересадка костного мозга Серповидноклеточная анемия

МНН

Буросумаб

заболевания

X-сцепленная гипофосфатемия

МНН

Ниволумаб

заболевания

Меланома Рак головы и шеи

МНН

Эладокаген экзупарвовек

заболевания

Дефицит декарбоксилазы ароматических L‑аминокислот

МНН

Церлипоназа альфа

заболевания

Нейрональный цероидный липофусциноз

МНН

Фактор свертывания крови IX

заболевания

Гемофилия

МНН

Этеплирсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Рисдиплам

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Ивакафтор + Лумакафтор

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Ларотректиниб

заболевания

Опухоли с транслокациями генов NTRK

МНН

Эптаког альфа (активированный)

заболевания

Гемофилия Тромбастения Гланцмана

МНН

Пэгвалиаза (Пегвалиаза)

заболевания

Фенилкетонурия (ФКУ)

МНН

Имиглюцераза

заболевания

Болезнь Гоше Болезнь Гоше I типа

    новости

    Новости науки

    Ребенку с синдромом Хантера впервые в мире ввели генную терапию Ребенку с синдромом Хантера впервые в мире ввели генную терапию
    Одобрен первый препарат для лечения дефицита тимидинкиназы 2 (TK2d) Одобрен первый препарат для лечения дефицита тимидинкиназы 2 (TK2d)
    Австралийские ученые создали первый в мире образец живой кожи человека Австралийские ученые создали первый в мире образец живой кожи человека
    Прорыв в лечении синдрома Ашера: новая генная терапия демонстрирует обнадеживающие результаты Прорыв в лечении синдрома Ашера: новая генная терапия демонстрирует обнадеживающие результаты
    Ученые раскрыли новый механизм развития одной из форм бокового амиотрофического склероза Ученые раскрыли новый механизм развития одной из форм бокового амиотрофического склероза
    Японские ученые открыли способ коррекции синдрома Дауна с помощью технологии «геномных ножниц» Японские ученые открыли способ коррекции синдрома Дауна с помощью технологии «геномных ножниц»
    ВСЕ новости

    производи­телям

    Делитесь на платформе информацией о разработке и производстве орфанных препаратов. Это поможет врачам и пациентам узнать больше о современных методах лечения, сделает их доступнее для большого количества людей.
    Ваши препараты
    Размещайте информацию о лекарствах, которые производит ваша компания
    Публикации
    Публикуйте материалы о разработках, мероприятиях вашей компании и событиях индустрии
    Обсуждения
    Создавайте темы о препаратах на форуме во внутреннем сообществе платформы
    ЗАРЕГИСТРИРОВАТЬСЯ