препараты

Лекарства, применяемые для лечения редких заболеваний, называются орфанными препаратами. В каталоге платформы «Помощь редким» представлены препараты для ферментной терапии, противоопухолевые и противоэпилептические средства,
генная терапия и другие лекарства.

МНН от А до Я
МНН от Я до А
ЖНВЛП
Жизненно важные лекарственные препараты
Круг добра

МНН

Экулизумаб

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Ланаделумаб

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Нитизинон

заболевания

Тирозинемия I типа

МНН

Алпелисиб

заболевания

PROS

МНН

Дорназа альфа

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Ларонидаза

заболевания

Мукополисахаридоз I (МПС I)

МНН

Имиглюцераза

заболевания

Болезнь Гоше I типа
Болезнь Гоше

МНН

Ленограстим

заболевания

Пересадка костного мозга
Трансплантация костного мозга

МНН

Ланреотид

заболевания

Акромегалия

МНН

Флударабина фосфат

заболевания

Хронический лимфолейкоз (ХЛЛ)
Неходжскинские лимфомы

МНН

Левилимаб

заболевания

Ревматоидный артрит

МНН

Мелфалана гидрохлорид

заболевания

Миелома
Истинная полицитемия

МНН

Агалсидаза бета

заболевания

Болезнь Фабри

МНН

Симоктоког альфа (фактор свертывания крови VIII человеческий рекомбинантный)

заболевания

Гемофилия

МНН

Селуметиниб

заболевания

Нейрофиброматоз 1 типа (НФ1/NF1)

МНН

Ларотректиниб

заболевания

Опухоли с транслокациями генов NTRK

МНН

Анакинра

заболевания

Семейная средиземноморская лихорадка
Криопирин-ассоциированный периодический синдром

МНН

Галсульфаза

заболевания

Мукополисахаридоз VI

МНН

Эмицизумаб

заболевания

Гемофилия

МНН

Экулизумаб

заболевания

Атипичный гемолитико-уремический синдром (аГУС)
Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Олипудаза альфа

заболевания

Болезнь Ниманна-Пика

МНН

Сапроптерин

заболевания

Фенилкетонурия (ФКУ)

МНН

Блинатумомаб

заболевания

Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ)

МНН

Аталурен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Энтректиниб

заболевания

Опухоли с транслокациями генов NTRK
Нейробластома

МНН

Асциминиб

заболевания

Хронический миелоидный лейкоз (ХМЛ)

МНН

Даратумумаб

заболевания

Множественная миелома

МНН

Селексипаг

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Асфотаза Альфа

заболевания

Гипофосфатазия

МНН

Имиглюцераза

заболевания

Болезнь Гоше
Болезнь Гоше I типа

МНН

Ивакафтор + Лумакафтор

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Ромиплостим

заболевания

Тромботическая тромбоцитопеническая пурпура

МНН

Ритуксимаб

заболевания

Неходжкинская лимфома
Хронический лимфолейкоз (ХЛЛ)

МНН

Дабрафениб

заболевания

Меланома

МНН

Олапариб

заболевания

Рак яичников
Рак молочной железы

МНН

Нусинерсен

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Федратиниб

заболевания

Миелофиброз

МНН

Ниволумаб

заболевания

Меланома
Рак головы и шеи

МНН

Себелипаза альфа

заболевания

Дефицит лизосомной кислой липазы
Болезнь Вольмана

МНН

Тедуглутид

заболевания

Синдром короткой кишки (СКК)

МНН

Пэгцетакоплан

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Онасемноген абепарвовек

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Ивакафтор+Тезакафтор+Элексакафтор и Ивакафтор

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Илопрост

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Фактор свертывания крови VIII + фактор Виллебранда

заболевания

Гемофилия
Болезнь Виллебранда

МНН

Велаглюцераза альфа

заболевания

Болезнь Гоше

МНН

Пеницилламин

заболевания

Болезнь Вильсона
Склеродермия

МНН

Элосульфаза альфа

заболевания

Мукополисахаридоз IV (синдром Моркио)
Мукополисахаридо IV А

МНН

Урсодезоксихолевая кислота

заболевания

Первичный склерозирующий холангит
Муковисцидоз

МНН

Эптаког альфа (активированный)

заболевания

Гемофилия
Тромбастения Гланцмана

МНН

Тиотепа

заболевания

Пересадка костного мозга
Серповидноклеточная анемия

МНН

Меркаптопурин

заболевания

Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ)
Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ)

МНН

Воретиген непарвовек

заболевания

Наследственная дистрофия сетчатки
Амавроз Лебера

МНН

Эверолимус

заболевания

Туберозный склероз (ТС)

МНН

Карглумовая кислота

заболевания

Пропионовая ацидемия
Метилмалоновая ацидемия

МНН

Даратумумаб

заболевания

Множественная миелома

МНН

Цидофовир

заболевания

Первичные иммунодефициты (ПИД)
Тяжелая комбинированная иммунная недостаточность (ТКИН)

МНН

Динутуксимаб бета

заболевания

Нейробластома

МНН

Дорназа альфа

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Триентин

заболевания

Болезнь Вильсона

МНН

Канакинумаб (лиофилизат)

заболевания

Криопирин-ассоциированный периодический синдром
Семейный холодовой аутовоспалительный синдром (семейная холодовая крапивница

МНН

Миглустат

заболевания

Болезнь Ниманна-Пика
Болезнь Гоше I типа

МНН

Бозентан

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Кризотиниб

заболевания

Неходжкинские лимфомы

МНН

Алглюкозидаза альфа

заболевания

Болезнь Помпе

МНН

Колхицин

заболевания

Семейная средиземноморская лихорадка

МНН

Хлорамбуцил

заболевания

Лимфома Ходжкина
Лимфосаркома

МНН

Траметиниб

заболевания

Меланома
Немелкоклеточный рак легкого

МНН

Фактор свертывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Авалглюкозидаза альфа

заболевания

Болезнь Помпе

МНН

Ромиплостим

заболевания

Идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (ИТП)

МНН

Фактор свертывания крови IX

заболевания

Гемофилия

МНН

Пембролизумаб

заболевания

Меланома
Рак головы и шеи

МНН

Ифосфамид

заболевания

Рак яичников
Рак молочной железы

МНН

Соматропин

заболевания

Синдром Прадера-Вилли
Синдром Шерешевского-Тернера

МНН

Пеметрексед

заболевания

Мезотелиома

МНН

Фактор свертывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Рисдиплам

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Пеметрексед

заболевания

Немелкоклеточный рак легкого
Мезотелиома

МНН

Канакинумаб (раствор)

заболевания

Криопирин-ассоциированный периодический синдром
Семейный холодовой аутовоспалительный синдром (семейная холодовая крапивница

МНН

Икатибант

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

    новости

    ВСЕ новости

    производи­телям

    Делитесь на платформе информацией о разработке и производстве орфанных препаратов. Это поможет врачам и пациентам узнать больше о современных методах лечения, сделает их доступнее для большого количества людей.
    Ваши препараты
    Размещайте информацию о лекарствах, которые производит ваша компания
    Публикации
    Публикуйте материалы о разработках, мероприятиях вашей компании и событиях индустрии
    Обсуждения
    Создавайте темы о препаратах на форуме во внутреннем сообществе платформы
    ЗАРЕГИСТРИРОВАТЬСЯ