препараты

Лекарства, применяемые для лечения редких заболеваний, называются орфанными препаратами. В каталоге платформы «Помощь редким» представлены препараты для ферментной терапии, противоопухолевые и противоэпилептические средства,
генная терапия и другие лекарства.

видео о разделе
МНН от А до Я
МНН от Я до А
ЖНВЛП
Жизненно важные лекарственные препараты
Круг добра

МНН

Флударабина фосфат

заболевания

Хронический лимфолейкоз (ХЛЛ) Неходжскинские лимфомы

МНН

Тедуглутид

заболевания

Синдром короткой кишки (СКК)

МНН

Имиглюцераза

заболевания

Болезнь Гоше Болезнь Гоше I типа

МНН

Тиотепа

заболевания

Пересадка костного мозга Серповидноклеточная анемия

МНН

Ланаделумаб

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Фактор свёртывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Агалсидаза бета

заболевания

Болезнь Фабри

МНН

Цистеамин

заболевания

Цистиноз

МНН

Асциминиб

заболевания

Хронический миелоидный лейкоз (ХМЛ)

МНН

Ломитапид

заболевания

Гомозиготная семейная гиперхолестеринемия

МНН

Идурсульфаза

заболевания

Мукополисахаридоз II (МПС II)

МНН

Вестронидаза альфа

заболевания

Мукополисахаридоз VII типа (синдром Слая)

МНН

Атидарсаген автотемцел

заболевания

Метахроматическая лейкодистрофия

МНН

Траметиниб

заболевания

Меланома Немелкоклеточный рак легкого

МНН

Велманаза альфа

заболевания

Альфа-маннозидоз

МНН

Казимерсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Канакинумаб (лиофилизат)

заболевания

Криопирин-ассоциированный периодический синдром Семейный холодовой аутовоспалительный синдром (семейная холодовая крапивница

МНН

Эптаког альфа (активированный)

заболевания

Гемофилия Тромбастения Гланцмана

МНН

Экулизумаб

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Эвинакумаб

заболевания

Гомозиготная семейная гиперхолестеринемия

МНН

Фактор свёртывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Триентин

заболевания

Болезнь Вильсона

МНН

Элапегадемаза

заболевания

Первичные иммунодефициты (ПИД) Тяжелая комбинированная иммунная недостаточность (ТКИН)

МНН

Тафамидис

заболевания

Транстиретиновая семейная амилоидная полинейропатия

МНН

Ципаглюкозидаза альфа-атга

заболевания

Болезнь Помпе

МНН

Канакинумаб (раствор)

заболевания

Криопирин-ассоциированный периодический синдром Семейный холодовой аутовоспалительный синдром (семейная холодовая крапивница

МНН

Анакинра

заболевания

Семейная средиземноморская лихорадка Криопирин-ассоциированный периодический синдром

МНН

Даникопан

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Даратумумаб

заболевания

Множественная миелома

МНН

Соматропин

заболевания

Синдром Прадера-Вилли Синдром Шерешевского-Тернера

МНН

Этеплирсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Онасемноген абепарвовек

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Бозентан

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Натализумаб

заболевания

Рассеянный склероз

МНН

Урсодезоксихолевая кислота

заболевания

Первичный склерозирующий холангит Муковисцидоз

МНН

Нусинерсен

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Даратумумаб

заболевания

Множественная миелома

МНН

Вемурафениб

заболевания

Меланома

МНН

Ларонидаза

заболевания

Мукополисахаридоз I (МПС I)

МНН

Левилимаб

заболевания

Ревматоидный артрит

МНН

Белзутифан

заболевания

Болезнь Гиппеля-Линдау

МНН

Карглумовая кислота

заболевания

Пропионовая ацидемия Метилмалоновая ацидемия

МНН

Трофинетид

заболевания

Синдром Ретта

МНН

Паловаротен

заболевания

Прогрессирующая оссифицирующая фибродисплазия (ФОП)

МНН

Дорназа альфа

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Энтректиниб

заболевания

Опухоли с транслокациями генов NTRK Нейробластома

МНН

Патисиран

заболевания

Транстиретиновая семейная амилоидная полинейропатия

МНН

Бетаин безводный

заболевания

Гомоцистинурия

МНН

Хлорамбуцил

заболевания

Лимфома Ходжкина Лимфосаркома

МНН

Сапроптерин

заболевания

Фенилкетонурия (ФКУ)

МНН

Колхицин

заболевания

Семейная средиземноморская лихорадка

МНН

Лумасиран

заболевания

Первичная гипероксалурия I типа

МНН

Федратиниб

заболевания

Миелофиброз

МНН

Алпелисиб

заболевания

PROS

МНН

Меркаптопурин

заболевания

Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ) Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ)

МНН

Пеметрексед

заболевания

Мезотелиома

МНН

Алглюкозидаза альфа

заболевания

Болезнь Помпе

МНН

Экулизумаб

заболевания

Атипичный гемолитико-уремический синдром (аГУС) Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Глицерола фенилбутират

заболевания

Нарушение обмена цикла мочевины

МНН

Дабрафениб

заболевания

Меланома

МНН

Ланреотид

заболевания

Акромегалия

МНН

Пасиреотид

заболевания

Болезнь Иценко-Кушинга

МНН

Пэгвисомант

заболевания

Акромегалия

МНН

Рилузол

заболевания

Боковой амиотрофический склероз (БАС)

МНН

Экалантид

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Илопрост

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Пэгвалиаза (Пегвалиаза)

заболевания

Фенилкетонурия (ФКУ)

МНН

Цидофовир

заболевания

Первичные иммунодефициты (ПИД) Тяжелая комбинированная иммунная недостаточность (ТКИН)

МНН

Сетмеланотид

заболевания

Синдром Барде-Бидля Дефицит проопиомеланокортина (ПОМК)

МНН

Селексипаг

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Фактор свертывания крови IX

заболевания

Гемофилия

МНН

Миглустат

заболевания

Болезнь Ниманна-Пика Болезнь Нимана-Пика

МНН

Симоктоког альфа (фактор свертывания крови VIII человеческий рекомбинантный)

заболевания

Гемофилия

МНН

Галсульфаза

заболевания

Мукополисахаридоз VI

МНН

Элосульфаза альфа

заболевания

Мукополисахаридоз IV (синдром Моркио) Мукополисахаридо IV А

МНН

Пеницилламин

заболевания

Болезнь Вильсона Склеродермия

МНН

Ифосфамид

заболевания

Рак яичников Рак молочной железы

МНН

Расбуриказа

заболевания

Синдром лизиса опухоли

МНН

Себелипаза альфа

заболевания

Дефицит лизосомной кислой липазы Болезнь Вольмана

МНН

Кризотиниб

заболевания

Неходжкинские лимфомы

МНН

Церлипоназа альфа

заболевания

Нейрональный цероидный липофусциноз

МНН

Ромиплостим

заболевания

Идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (ИТП)

МНН

Ритуксимаб

заболевания

Неходжкинская лимфома Хронический лимфолейкоз (ХЛЛ)

МНН

Пэгцетакоплан

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Динутуксимаб бета

заболевания

Нейробластома

МНН

Ценегермин

заболевания

Нейротрофический кератит

МНН

Вилтоларсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Мараликсибат

заболевания

Синдром Алажиля Синдром Алажилля

МНН

Инфликсимаб

заболевания

Болезнь Крона Язвенный колит

МНН

Беремаген геперпавек

заболевания

Буллезный эпидермолиз (БЭ)

МНН

Мелфалана гидрохлорид

заболевания

Миелома Истинная полицитемия

МНН

Ромиплостим

заболевания

Тромботическая тромбоцитопеническая пурпура (ТТП)

МНН

Восоритид

заболевания

Ахондроплазия

МНН

Олипудаза альфа

заболевания

Болезнь Ниманна-Пика Болезнь Нимана-Пика

МНН

Метрелептин

заболевания

Липодистрофия

МНН

Икатибант

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Деландистроген моксепарвовек

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Этанерцепт

заболевания

Юношеский идиопатический артрит

МНН

Мекасермин

заболевания

Синдром Ларона

МНН

Йобенгуан [131I]

заболевания

Феохромоцитома Параганглиома

МНН

Асфотаза Альфа

заболевания

Гипофосфатазия

МНН

Дефибротид

заболевания

Веноокклюзионная болезнь печени Пересадка костного мозга

МНН

Ивакафтор+Тезакафтор+Элексакафтор и Ивакафтор

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Ленограстим

заболевания

Пересадка костного мозга Трансплантация костного мозга

МНН

Фактор свертывания крови VIII + фактор Виллебранда

заболевания

Гемофилия Болезнь Виллебранда

МНН

Ивакафтор + Лумакафтор

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Имиглюцераза

заболевания

Болезнь Гоше I типа Болезнь Гоше

МНН

Велаглюцераза альфа

заболевания

Болезнь Гоше

МНН

Инотерсен

заболевания

Транстиретиновый амилоидоз Транстиретиновая семейная амилоидная полинейропатия

МНН

Пембролизумаб

заболевания

Меланома Рак головы и шеи

МНН

Дорназа альфа

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Голодирсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Фактор свёртывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Ларотректиниб

заболевания

Опухоли с транслокациями генов NTRK

МНН

Аталурен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Блинатумомаб

заболевания

Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ)

МНН

Пеметрексед

заболевания

Немелкоклеточный рак легкого Мезотелиома

МНН

Ниволумаб

заболевания

Меланома Рак головы и шеи

МНН

Нитизинон

заболевания

Тирозинемия I типа

МНН

Авалглюкозидаза альфа

заболевания

Болезнь Помпе

МНН

Олапариб

заболевания

Рак яичников Рак молочной железы

МНН

Эладокаген экзупарвовек

заболевания

Дефицит декарбоксилазы ароматических L‑аминокислот

МНН

Буросумаб

заболевания

X-сцепленная гипофосфатемия

МНН

Эмицизумаб

заболевания

Гемофилия

МНН

Воретиген непарвовек

заболевания

Наследственная дистрофия сетчатки Амавроз Лебера

МНН

Гилтеритиниб

заболевания

Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ)

МНН

Рисдиплам

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Теклистамаб

заболевания

Множественная миелома

МНН

Беротралстат

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Ромиплостим

заболевания

CDKL5

МНН

Эверолимус

заболевания

Туберозный склероз (ТС)

    новости

    Новости науки

    Лекарство от малярии может помочь детям с редкими заболеваниями Лекарство от малярии может помочь детям с редкими заболеваниями
    Надежда для больных с редкой патологией сетчатки: новый имплантат помогает сохранить зрение Надежда для больных с редкой патологией сетчатки: новый имплантат помогает сохранить зрение
    Генная терапия против болезни Гентингтона: ученые научились «редактировать» опасные участки ДНК Генная терапия против болезни Гентингтона: ученые научились «редактировать» опасные участки ДНК
    Ученые нашли белок, отвечающий за разрушительное воспаление при митохондриальных заболеваниях Ученые нашли белок, отвечающий за разрушительное воспаление при митохондриальных заболеваниях
    Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни
    Нанотерапия с сахаром: новый путь к замедлению БАС Нанотерапия с сахаром: новый путь к замедлению БАС
    ВСЕ новости

    производи­телям

    Делитесь на платформе информацией о разработке и производстве орфанных препаратов. Это поможет врачам и пациентам узнать больше о современных методах лечения, сделает их доступнее для большого количества людей.
    Ваши препараты
    Размещайте информацию о лекарствах, которые производит ваша компания
    Публикации
    Публикуйте материалы о разработках, мероприятиях вашей компании и событиях индустрии
    Обсуждения
    Создавайте темы о препаратах на форуме во внутреннем сообществе платформы
    ЗАРЕГИСТРИРОВАТЬСЯ