меню
Журнал
Куда обратиться
Помочь фондам
База знаний
Препараты
О проекте
Журнал
Куда обратиться
Помочь фондам
База знаний
Препараты О проекте

препараты

Лекарства, применяемые для лечения редких заболеваний, называются орфанными препаратами. В каталоге платформы «Помощь редким» представлены препараты для ферментной терапии, противоопухолевые и противоэпилептические средства,
генная терапия и другие лекарства.

видео о разделе
МНН от А до Я
МНН от Я до А
ЖНВЛП
Жизненно важные лекарственные препараты
Круг добра

МНН

Ленограстим

заболевания

Пересадка костного мозга Трансплантация костного мозга

МНН

Даникопан

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Экулизумаб

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Сетмеланотид

заболевания

Синдром Барде-Бидля Дефицит проопиомеланокортина (ПОМК)

МНН

Анакинра

заболевания

Семейная средиземноморская лихорадка Криопирин-ассоциированный периодический синдром

МНН

Вилтоларсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Аталурен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Даратумумаб

заболевания

Множественная миелома

МНН

Эмицизумаб

заболевания

Гемофилия

МНН

Церлипоназа альфа

заболевания

Нейрональный цероидный липофусциноз

МНН

Имиглюцераза

заболевания

Болезнь Гоше Болезнь Гоше I типа

МНН

Пеметрексед

заболевания

Немелкоклеточный рак легкого Мезотелиома

МНН

Хлорамбуцил

заболевания

Лимфома Ходжкина Лимфосаркома

МНН

Дабрафениб

заболевания

Меланома

МНН

Ифосфамид

заболевания

Рак яичников Рак молочной железы

МНН

Сапроптерин

заболевания

Фенилкетонурия (ФКУ)

МНН

Бетаин безводный

заболевания

Гомоцистинурия

МНН

Ромиплостим

заболевания

Тромботическая тромбоцитопеническая пурпура

МНН

Онасемноген абепарвовек

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Меркаптопурин

заболевания

Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ) Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ)

МНН

Селуметиниб

заболевания

Нейрофиброматоз 1 типа (НФ1/NF1)

МНН

Деландистроген моксепарвовек

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Фактор свертывания крови VIII + фактор Виллебранда

заболевания

Гемофилия Болезнь Виллебранда

МНН

Кризотиниб

заболевания

Неходжкинские лимфомы

МНН

Мараликсибат

заболевания

Синдром Алажиля

МНН

Атидарсаген автотемцел

заболевания

Метахроматическая лейкодистрофия

МНН

Себелипаза альфа

заболевания

Дефицит лизосомной кислой липазы Болезнь Вольмана

МНН

Федратиниб

заболевания

Миелофиброз

МНН

Глицерола фенилбутират

заболевания

Нарушение обмена цикла мочевины

МНН

Икатибант

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Пеметрексед

заболевания

Мезотелиома

МНН

Голодирсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Фактор свёртывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Цидофовир

заболевания

Первичные иммунодефициты (ПИД) Тяжелая комбинированная иммунная недостаточность (ТКИН)

МНН

Нитизинон

заболевания

Тирозинемия I типа

МНН

Казимерсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Миглустат

заболевания

Болезнь Ниманна-Пика Болезнь Гоше I типа

МНН

Лумасиран

заболевания

Первичная гипероксалурия I типа

МНН

Пембролизумаб

заболевания

Меланома Рак головы и шеи

МНН

Триентин

заболевания

Болезнь Вильсона

МНН

Беремаген геперпавек

заболевания

Буллезный эпидермолиз (БЭ)

МНН

Фактор свертывания крови IX

заболевания

Гемофилия

МНН

Галсульфаза

заболевания

Мукополисахаридоз VI

МНН

Пэгцетакоплан

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Дорназа альфа

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Велманаза альфа

заболевания

Альфа-маннозидоз

МНН

Бозентан

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Даратумумаб

заболевания

Множественная миелома

МНН

Имиглюцераза

заболевания

Болезнь Гоше I типа Болезнь Гоше

МНН

Экулизумаб

заболевания

Атипичный гемолитико-уремический синдром (аГУС) Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Флударабина фосфат

заболевания

Хронический лимфолейкоз (ХЛЛ) Неходжскинские лимфомы

МНН

Илопрост

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Тиотепа

заболевания

Пересадка костного мозга Серповидноклеточная анемия

МНН

Алпелисиб

заболевания

PROS

МНН

Вемурафениб

заболевания

Меланома

МНН

Дефибротид

заболевания

Веноокклюзионная болезнь печени Пересадка костного мозга

МНН

Ритуксимаб

заболевания

Неходжкинская лимфома Хронический лимфолейкоз (ХЛЛ)

МНН

Воретиген непарвовек

заболевания

Наследственная дистрофия сетчатки Амавроз Лебера

МНН

Эптаког альфа (активированный)

заболевания

Гемофилия Тромбастения Гланцмана

МНН

Тедуглутид

заболевания

Синдром короткой кишки (СКК)

МНН

Асциминиб

заболевания

Хронический миелоидный лейкоз (ХМЛ)

МНН

Метрелептин

заболевания

Липодистрофия

МНН

Ларотректиниб

заболевания

Опухоли с транслокациями генов NTRK

МНН

Симоктоког альфа (фактор свертывания крови VIII человеческий рекомбинантный)

заболевания

Гемофилия

МНН

Велаглюцераза альфа

заболевания

Болезнь Гоше

МНН

Эверолимус

заболевания

Туберозный склероз (ТС)

МНН

Левилимаб

заболевания

Ревматоидный артрит

МНН

Ивакафтор+Тезакафтор+Элексакафтор и Ивакафтор

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Ларонидаза

заболевания

Мукополисахаридоз I (МПС I)

МНН

Мелфалана гидрохлорид

заболевания

Миелома Истинная полицитемия

МНН

Колхицин

заболевания

Семейная средиземноморская лихорадка

МНН

Агалсидаза бета

заболевания

Болезнь Фабри

МНН

Восоритид

заболевания

Ахондроплазия

МНН

Пеницилламин

заболевания

Болезнь Вильсона Склеродермия

МНН

Канакинумаб (раствор)

заболевания

Криопирин-ассоциированный периодический синдром Семейный холодовой аутовоспалительный синдром (семейная холодовая крапивница

МНН

Паловаротен

заболевания

Прогрессирующая оссифицирующая фибродисплазия (ФОП)

МНН

Трофинетид

заболевания

Синдром Ретта

МНН

Пэгвалиаза (Пегвалиаза)

заболевания

Фенилкетонурия (ФКУ)

МНН

Канакинумаб (лиофилизат)

заболевания

Криопирин-ассоциированный периодический синдром Семейный холодовой аутовоспалительный синдром (семейная холодовая крапивница

МНН

Нусинерсен

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Элосульфаза альфа

заболевания

Мукополисахаридоз IV (синдром Моркио) Мукополисахаридо IV А

МНН

Фактор свертывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Рисдиплам

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Ромиплостим

заболевания

Идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (ИТП)

МНН

Авалглюкозидаза альфа

заболевания

Болезнь Помпе

МНН

Эвинакумаб

заболевания

Гомозиготная семейная гиперхолестеринемия

МНН

Селексипаг

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Энтректиниб

заболевания

Опухоли с транслокациями генов NTRK Нейробластома

МНН

Фактор свертывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Экалантид

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Карглумовая кислота

заболевания

Пропионовая ацидемия Метилмалоновая ацидемия

МНН

Цистеамин

заболевания

Цистиноз

МНН

Соматропин

заболевания

Синдром Прадера-Вилли Синдром Шерешевского-Тернера

МНН

Олапариб

заболевания

Рак яичников Рак молочной железы

МНН

Ланреотид

заболевания

Акромегалия

МНН

Динутуксимаб бета

заболевания

Нейробластома

МНН

Урсодезоксихолевая кислота

заболевания

Первичный склерозирующий холангит Муковисцидоз

МНН

Рилузол

заболевания

Боковой амиотрофический склероз (БАС)

МНН

Асфотаза Альфа

заболевания

Гипофосфатазия

МНН

Белзутифан

заболевания

Болезнь Гиппеля-Линдау

МНН

Олипудаза альфа

заболевания

Болезнь Ниманна-Пика

МНН

Расбуриказа

заболевания

Синдром лизиса опухоли

МНН

Ивакафтор + Лумакафтор

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Элапегадемаза

заболевания

Первичные иммунодефициты (ПИД) Тяжелая комбинированная иммунная недостаточность (ТКИН)

МНН

Блинатумомаб

заболевания

Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ)

МНН

Тафамидис

заболевания

Транстиретиновая семейная амилоидная полинейропатия

МНН

Ниволумаб

заболевания

Меланома Рак головы и шеи

МНН

Буросумаб

заболевания

X-сцепленная гипофосфатемия

МНН

Ромиплостим

заболевания

CDKL5

МНН

Алглюкозидаза альфа

заболевания

Болезнь Помпе

МНН

Йобенгуан [131I]

заболевания

Феохромоцитома Параганглиома

МНН

Дорназа альфа

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Ланаделумаб

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Беротралстат

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Траметиниб

заболевания

Меланома Немелкоклеточный рак легкого

    новости

    Новости науки

    Первый человек с окуло-глоточной мышечной дистрофией почувствовал улучшения глотания после введения генной терапии Первый человек с окуло-глоточной мышечной дистрофией почувствовал улучшения глотания после введения генной терапии
    Ученые нашли новый биомаркер для ранней диагностики нейроборрелиоза Ученые нашли новый биомаркер для ранней диагностики нейроборрелиоза
    Мутация гена ARPP21 может вызвать боковой амиотрофический склероз Мутация гена ARPP21 может вызвать боковой амиотрофический склероз
    Занятия спортом могут влиять на риск развития бокового амиотрофического склероза у мужчин — Neurology Занятия спортом могут влиять на риск развития бокового амиотрофического склероза у мужчин — Neurology
    Препарат бригатиниб снизил темпы роста опухолей при шванноматозе Препарат бригатиниб снизил темпы роста опухолей при шванноматозе
    Пересадка печени помогла нормализовать работу иммунной системы у ребенка с наследственным ангиоотеком Пересадка печени помогла нормализовать работу иммунной системы у ребенка с наследственным ангиоотеком
    ВСЕ новости

    производи­телям

    Делитесь на платформе информацией о разработке и производстве орфанных препаратов. Это поможет врачам и пациентам узнать больше о современных методах лечения, сделает их доступнее для большого количества людей.
    Ваши препараты
    Размещайте информацию о лекарствах, которые производит ваша компания
    Публикации
    Публикуйте материалы о разработках, мероприятиях вашей компании и событиях индустрии
    Обсуждения
    Создавайте темы о препаратах на форуме во внутреннем сообществе платформы
    ЗАРЕГИСТРИРОВАТЬСЯ