меню
Куда обратиться
База знаний
Препараты
Помочь фондам
О проекте
Куда обратиться
База знаний
Препараты
Помочь фондам
О проекте

препараты

Лекарства, применяемые для лечения редких заболеваний, называются орфанными препаратами. В каталоге платформы «Помощь редким» представлены препараты для ферментной терапии, противоопухолевые и противоэпилептические средства,
генная терапия и другие лекарства.

видео о разделе
МНН от А до Я
МНН от Я до А
ЖНВЛП
Жизненно важные лекарственные препараты
Круг добра

МНН

Ромиплостим

заболевания

Идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (ИТП)

МНН

Флударабина фосфат

заболевания

Хронический лимфолейкоз (ХЛЛ)
Неходжскинские лимфомы

МНН

Авалглюкозидаза альфа

заболевания

Болезнь Помпе

МНН

Урсодезоксихолевая кислота

заболевания

Первичный склерозирующий холангит
Муковисцидоз

МНН

Аталурен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Фактор свертывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Селуметиниб

заболевания

Нейрофиброматоз 1 типа (НФ1/NF1)

МНН

Пеметрексед

заболевания

Немелкоклеточный рак легкого
Мезотелиома

МНН

Рисдиплам

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Соматропин

заболевания

Синдром Прадера-Вилли
Синдром Шерешевского-Тернера

МНН

Динутуксимаб бета

заболевания

Нейробластома

МНН

Фактор свертывания крови VIII + фактор Виллебранда

заболевания

Гемофилия
Болезнь Виллебранда

МНН

Мелфалана гидрохлорид

заболевания

Миелома
Истинная полицитемия

МНН

Сапроптерин

заболевания

Фенилкетонурия (ФКУ)

МНН

Урсодезоксихолевая кислота

заболевания

Первичный склерозирующий холангит
Муковисцидоз

МНН

Ниволумаб

заболевания

Меланома
Рак головы и шеи

МНН

Асфотаза Альфа

заболевания

Гипофосфатазия

МНН

Пеницилламин

заболевания

Болезнь Вильсона
Склеродермия

МНН

Дабрафениб

заболевания

Меланома

МНН

Велаглюцераза альфа

заболевания

Болезнь Гоше

МНН

Симоктоког альфа (фактор свертывания крови VIII человеческий рекомбинантный)

заболевания

Гемофилия

МНН

Дорназа альфа

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Асциминиб

заболевания

Хронический миелоидный лейкоз (ХМЛ)

МНН

Селексипаг

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Экулизумаб

заболевания

Атипичный гемолитико-уремический синдром (аГУС)
Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Олипудаза альфа

заболевания

Болезнь Ниманна-Пика

МНН

Себелипаза альфа

заболевания

Дефицит лизосомной кислой липазы
Болезнь Вольмана

МНН

Блинатумомаб

заболевания

Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ)

МНН

Энтректиниб

заболевания

Опухоли с транслокациями генов NTRK
Нейробластома

МНН

Ифосфамид

заболевания

Рак яичников
Рак молочной железы

МНН

Триентин

заболевания

Болезнь Вильсона

МНН

Нусинерсен

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Канакинумаб (лиофилизат)

заболевания

Криопирин-ассоциированный периодический синдром
Семейный холодовой аутовоспалительный синдром (семейная холодовая крапивница

МНН

Левилимаб

заболевания

Ревматоидный артрит

МНН

Ритуксимаб

заболевания

Неходжкинская лимфома
Хронический лимфолейкоз (ХЛЛ)

МНН

Федратиниб

заболевания

Миелофиброз

МНН

Алглюкозидаза альфа

заболевания

Болезнь Помпе

МНН

Ларонидаза

заболевания

Мукополисахаридоз I (МПС I)

МНН

Канакинумаб (раствор)

заболевания

Криопирин-ассоциированный периодический синдром
Семейный холодовой аутовоспалительный синдром (семейная холодовая крапивница

МНН

Тиотепа

заболевания

Пересадка костного мозга
Серповидноклеточная анемия

МНН

Ивакафтор + Лумакафтор

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Алпелисиб

заболевания

PROS

МНН

Даратумумаб

заболевания

Множественная миелома

МНН

Ланреотид

заболевания

Акромегалия

МНН

Эптаког альфа (активированный)

заболевания

Гемофилия
Тромбастения Гланцмана

МНН

Кризотиниб

заболевания

Неходжкинские лимфомы

МНН

Нитизинон

заболевания

Тирозинемия I типа

МНН

Анакинра

заболевания

Семейная средиземноморская лихорадка
Криопирин-ассоциированный периодический синдром

МНН

Ленограстим

заболевания

Пересадка костного мозга
Трансплантация костного мозга

МНН

Эмицизумаб

заболевания

Гемофилия

МНН

Имиглюцераза

заболевания

Болезнь Гоше I типа
Болезнь Гоше

МНН

Фактор свертывания крови IX

заболевания

Гемофилия

МНН

Ларотректиниб

заболевания

Опухоли с транслокациями генов NTRK

МНН

Дорназа альфа

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Колхицин

заболевания

Семейная средиземноморская лихорадка

МНН

Галсульфаза

заболевания

Мукополисахаридоз VI

МНН

Фактор свертывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Илопрост

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Тедуглутид

заболевания

Синдром короткой кишки (СКК)

МНН

Траметиниб

заболевания

Меланома
Немелкоклеточный рак легкого

МНН

Карглумовая кислота

заболевания

Пропионовая ацидемия
Метилмалоновая ацидемия

МНН

Даратумумаб

заболевания

Множественная миелома

МНН

Эверолимус

заболевания

Туберозный склероз (ТС)

МНН

Элосульфаза альфа

заболевания

Мукополисахаридоз IV (синдром Моркио)
Мукополисахаридо IV А

МНН

Ивакафтор+Тезакафтор+Элексакафтор и Ивакафтор

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Ромиплостим

заболевания

Тромботическая тромбоцитопеническая пурпура

МНН

Меркаптопурин

заболевания

Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ)
Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ)

МНН

Имиглюцераза

заболевания

Болезнь Гоше
Болезнь Гоше I типа

МНН

Экулизумаб

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Хлорамбуцил

заболевания

Лимфома Ходжкина
Лимфосаркома

МНН

Бозентан

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Пэгцетакоплан

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Онасемноген абепарвовек

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Пеметрексед

заболевания

Мезотелиома

МНН

Воретиген непарвовек

заболевания

Наследственная дистрофия сетчатки
Амавроз Лебера

МНН

Миглустат

заболевания

Болезнь Ниманна-Пика
Болезнь Гоше I типа

МНН

Икатибант

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Фактор свертывания крови VIII + фактор Виллебранда

заболевания

Гемофилия
Болезнь Виллебранда

МНН

Ланаделумаб

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

новости

Новости науки

Ученые обнаружили аномальные белки у людей с боковым амиотрофическим склерозом Ученые обнаружили аномальные белки у людей с боковым амиотрофическим склерозом
Новая терапия поможет в лечении синдрома Айкарди-Гутьерес Новая терапия поможет в лечении синдрома Айкарди-Гутьерес
Российские генетики изучили распространенность различных форм первичного иммунодефицита Российские генетики изучили распространенность различных форм первичного иммунодефицита
Мутации в гене YKT6 нарушают развитие мозга и поражают печень Мутации в гене YKT6 нарушают развитие мозга и поражают печень
Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet
Взрослые с амаврозом Лебера 5-го типа впервые получили генную терапию Взрослые с амаврозом Лебера 5-го типа впервые получили генную терапию
ВСЕ новости

производи­телям

Делитесь на платформе информацией о разработке и производстве орфанных препаратов. Это поможет врачам и пациентам узнать больше о современных методах лечения, сделает их доступнее для большого количества людей.
Ваши препараты
Размещайте информацию о лекарствах, которые производит ваша компания
Публикации
Публикуйте материалы о разработках, мероприятиях вашей компании и событиях индустрии
Обсуждения
Создавайте темы о препаратах на форуме во внутреннем сообществе платформы
ЗАРЕГИСТРИРОВАТЬСЯ