меню
Журнал
Куда обратиться
Помощь фондам
База знаний
Препараты
О проекте
Журнал
Куда обратиться
Помощь фондам
База знаний
Препараты О проекте

препараты

Лекарства, применяемые для лечения редких заболеваний, называются орфанными препаратами. В каталоге платформы «Помощь редким» представлены препараты для ферментной терапии, противоопухолевые и противоэпилептические средства,
генная терапия и другие лекарства.

видео о разделе
МНН от А до Я
МНН от Я до А
ЖНВЛП
Жизненно важные лекарственные препараты
Круг добра

МНН

Блинатумомаб

заболевания

Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ)

МНН

Рилузол

заболевания

Боковой амиотрофический склероз (БАС)

МНН

Воретиген непарвовек

заболевания

Наследственная дистрофия сетчатки Амавроз Лебера

МНН

Фактор свертывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Селексипаг

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Буросумаб

заболевания

X-сцепленная гипофосфатемия

МНН

Пэгвалиаза (Пегвалиаза)

заболевания

Фенилкетонурия (ФКУ)

МНН

Глицерола фенилбутират

заболевания

Нарушение обмена цикла мочевины

МНН

Карглумовая кислота

заболевания

Пропионовая ацидемия Метилмалоновая ацидемия

МНН

Расбуриказа

заболевания

Синдром лизиса опухоли

МНН

Триентин

заболевания

Болезнь Вильсона

МНН

Эверолимус

заболевания

Туберозный склероз (ТС)

МНН

Экалантид

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Аталурен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Голодирсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Пеницилламин

заболевания

Болезнь Вильсона Склеродермия

МНН

Илопрост

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Ленограстим

заболевания

Пересадка костного мозга Трансплантация костного мозга

МНН

Мараликсибат

заболевания

Синдром Алажиля

МНН

Тедуглутид

заболевания

Синдром короткой кишки (СКК)

МНН

Велаглюцераза альфа

заболевания

Болезнь Гоше

МНН

Мелфалана гидрохлорид

заболевания

Миелома Истинная полицитемия

МНН

Ланаделумаб

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Эвинакумаб

заболевания

Гомозиготная семейная гиперхолестеринемия

МНН

Хлорамбуцил

заболевания

Лимфома Ходжкина Лимфосаркома

МНН

Алглюкозидаза альфа

заболевания

Болезнь Помпе

МНН

Экулизумаб

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Пеметрексед

заболевания

Мезотелиома

МНН

Бозентан

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Траметиниб

заболевания

Меланома Немелкоклеточный рак легкого

МНН

Велманаза альфа

заболевания

Альфа-маннозидоз

МНН

Беротралстат

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Кризотиниб

заболевания

Неходжкинские лимфомы

МНН

Ларотректиниб

заболевания

Опухоли с транслокациями генов NTRK

МНН

Белзутифан

заболевания

Болезнь Гиппеля-Линдау

МНН

Пембролизумаб

заболевания

Меланома Рак головы и шеи

МНН

Канакинумаб (раствор)

заболевания

Криопирин-ассоциированный периодический синдром Семейный холодовой аутовоспалительный синдром (семейная холодовая крапивница

МНН

Цистеамин

заболевания

Цистиноз

МНН

Ромиплостим

заболевания

Тромботическая тромбоцитопеническая пурпура

МНН

Йобенгуан [131I]

заболевания

Феохромоцитома Параганглиома

МНН

Колхицин

заболевания

Семейная средиземноморская лихорадка

МНН

Дефибротид

заболевания

Веноокклюзионная болезнь печени Пересадка костного мозга

МНН

Канакинумаб (лиофилизат)

заболевания

Криопирин-ассоциированный периодический синдром Семейный холодовой аутовоспалительный синдром (семейная холодовая крапивница

МНН

Даратумумаб

заболевания

Множественная миелома

МНН

Элапегадемаза

заболевания

Первичные иммунодефициты (ПИД) Тяжелая комбинированная иммунная недостаточность (ТКИН)

МНН

Нусинерсен

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Агалсидаза бета

заболевания

Болезнь Фабри

МНН

Левилимаб

заболевания

Ревматоидный артрит

МНН

Вемурафениб

заболевания

Меланома

МНН

Даникопан

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Эптаког альфа (активированный)

заболевания

Гемофилия Тромбастения Гланцмана

МНН

Деландистроген моксепарвовек

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Фактор свертывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Пеметрексед

заболевания

Немелкоклеточный рак легкого Мезотелиома

МНН

Симоктоког альфа (фактор свертывания крови VIII человеческий рекомбинантный)

заболевания

Гемофилия

МНН

Икатибант

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Себелипаза альфа

заболевания

Дефицит лизосомной кислой липазы Болезнь Вольмана

МНН

Селуметиниб

заболевания

Нейрофиброматоз 1 типа (НФ1/NF1)

МНН

Сетмеланотид

заболевания

Синдром Барде-Бидля Дефицит проопиомеланокортина (ПОМК)

МНН

Федратиниб

заболевания

Миелофиброз

МНН

Восоритид

заболевания

Ахондроплазия

МНН

Лумасиран

заболевания

Первичная гипероксалурия I типа

МНН

Атидарсаген автотемцел

заболевания

Метахроматическая лейкодистрофия

МНН

Онасемноген абепарвовек

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Флударабина фосфат

заболевания

Хронический лимфолейкоз (ХЛЛ) Неходжскинские лимфомы

МНН

Тафамидис

заболевания

Транстиретиновая семейная амилоидная полинейропатия

МНН

Имиглюцераза

заболевания

Болезнь Гоше I типа Болезнь Гоше

МНН

Урсодезоксихолевая кислота

заболевания

Первичный склерозирующий холангит Муковисцидоз

МНН

Экулизумаб

заболевания

Атипичный гемолитико-уремический синдром (аГУС) Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Асциминиб

заболевания

Хронический миелоидный лейкоз (ХМЛ)

МНН

Ларонидаза

заболевания

Мукополисахаридоз I (МПС I)

МНН

Дорназа альфа

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Миглустат

заболевания

Болезнь Ниманна-Пика Болезнь Гоше I типа

МНН

Олапариб

заболевания

Рак яичников Рак молочной железы

МНН

Пэгцетакоплан

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Дабрафениб

заболевания

Меланома

МНН

Ниволумаб

заболевания

Меланома Рак головы и шеи

МНН

Паловаротен

заболевания

Прогрессирующая оссифицирующая фибродисплазия (ФОП)

МНН

Меркаптопурин

заболевания

Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ) Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ)

МНН

Вилтоларсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Фактор свёртывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Рисдиплам

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Беремаген геперпавек

заболевания

Буллезный эпидермолиз (БЭ)

МНН

Ивакафтор + Лумакафтор

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Имиглюцераза

заболевания

Болезнь Гоше Болезнь Гоше I типа

МНН

Фактор свертывания крови VIII + фактор Виллебранда

заболевания

Гемофилия Болезнь Виллебранда

МНН

Галсульфаза

заболевания

Мукополисахаридоз VI

МНН

Элосульфаза альфа

заболевания

Мукополисахаридоз IV (синдром Моркио) Мукополисахаридо IV А

МНН

Фактор свертывания крови IX

заболевания

Гемофилия

МНН

Дорназа альфа

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Динутуксимаб бета

заболевания

Нейробластома

МНН

Энтректиниб

заболевания

Опухоли с транслокациями генов NTRK Нейробластома

МНН

Тиотепа

заболевания

Пересадка костного мозга Серповидноклеточная анемия

МНН

Анакинра

заболевания

Семейная средиземноморская лихорадка Криопирин-ассоциированный периодический синдром

МНН

Авалглюкозидаза альфа

заболевания

Болезнь Помпе

МНН

Асфотаза Альфа

заболевания

Гипофосфатазия

МНН

Алпелисиб

заболевания

PROS

МНН

Ромиплостим

заболевания

Идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (ИТП)

МНН

Ивакафтор+Тезакафтор+Элексакафтор и Ивакафтор

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Казимерсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Даратумумаб

заболевания

Множественная миелома

МНН

Метрелептин

заболевания

Липодистрофия

МНН

Трофинетид

заболевания

Синдром Ретта

МНН

Цидофовир

заболевания

Первичные иммунодефициты (ПИД) Тяжелая комбинированная иммунная недостаточность (ТКИН)

МНН

Ромиплостим

заболевания

CDKL5

МНН

Ифосфамид

заболевания

Рак яичников Рак молочной железы

МНН

Бетаин безводный

заболевания

Гомоцистинурия

МНН

Эмицизумаб

заболевания

Гемофилия

МНН

Олипудаза альфа

заболевания

Болезнь Ниманна-Пика

МНН

Соматропин

заболевания

Синдром Прадера-Вилли Синдром Шерешевского-Тернера

МНН

Сапроптерин

заболевания

Фенилкетонурия (ФКУ)

МНН

Нитизинон

заболевания

Тирозинемия I типа

МНН

Ланреотид

заболевания

Акромегалия

МНН

Ритуксимаб

заболевания

Неходжкинская лимфома Хронический лимфолейкоз (ХЛЛ)

МНН

Церлипоназа альфа

заболевания

Нейрональный цероидный липофусциноз

    новости

    Новости науки

    Препарат вутрисиран позволил снизить риск смерти у людей с транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией Препарат вутрисиран позволил снизить риск смерти у людей с транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией
    Ученые модифицировали паразитическую бактерию для доставки лекарств в клетки мозга Ученые модифицировали паразитическую бактерию для доставки лекарств в клетки мозга
    Новый препарат для лечения врожденной гиперплазии надпочечников прошел испытания с участием взрослых и детей Новый препарат для лечения врожденной гиперплазии надпочечников прошел испытания с участием взрослых и детей
    Новый препарат поможет в лечении редкого заболевания крови у плода и новорожденного Новый препарат поможет в лечении редкого заболевания крови у плода и новорожденного
    Кетогенная диета улучшает когнитивные функции при синдроме Кабуки Кетогенная диета улучшает когнитивные функции при синдроме Кабуки
    Состав тела может влиять на риск развития нейродегенеративных заболеваний — Neurology Состав тела может влиять на риск развития нейродегенеративных заболеваний — Neurology
    ВСЕ новости

    производи­телям

    Делитесь на платформе информацией о разработке и производстве орфанных препаратов. Это поможет врачам и пациентам узнать больше о современных методах лечения, сделает их доступнее для большого количества людей.
    Ваши препараты
    Размещайте информацию о лекарствах, которые производит ваша компания
    Публикации
    Публикуйте материалы о разработках, мероприятиях вашей компании и событиях индустрии
    Обсуждения
    Создавайте темы о препаратах на форуме во внутреннем сообществе платформы
    ЗАРЕГИСТРИРОВАТЬСЯ