Новый препарат для лечения врожденной гиперплазии надпочечников прошел испытания с участием взрослых и детей

Американские ученые завершили клиническое исследование третьей фазы нового препарата против врожденной гиперплазии надпочечников. Кринецерфонт (Crinecerfont) показал высокую эффективность в когорте детей. Результаты работы опубликованы в журнале The New England Journal of Medicine.

Врожденная гиперплазия надпочечников — наследственное заболевание, вызванное мутацией гена CYP21A2, который отвечает за выработку фермента 21-гидроксилазы. Его дефицит провоцирует нехватку кортизола и избыток надпочечниковых гормонов, в том числе андростендиона. Заболевание поражает одного новорожденного из 5-15 тысяч.

Люди с врожденной гиперплазией надпочечников вынуждены пожизненно принимать глюкокортикоиды, что нередко вызывает развитие побочных эффектов: обострение или возникновение язвенной болезни желудка и двенадцатиперстной кишки, повышение риска возникновения грибковых, вирусных и бактериальных инфекций, например, туберкулеза.

Кринецерфонт — новый пероральный антагонист рецепторов кортиколиберина 1-го типа для лечения врожденной гиперплазии надпочечников — прошел третью фазу клинического исследования с участием 103 детей. Они были разделены на две группы: 69 человек принимали кринецерфонт, 34 — плацебо в течение 28 недель. Первый месяц исследования все участники получали стабильную дозу глюкокортикоидов, которая постепенно была снижена.

В начале исследования средний уровень андростендиона составил 15,0 нмоль/литр. На 4-й неделе уровень андростендиона существенно снизился в группе кринецерфонта −6,9 нмоль/литр, но увеличился в группе плацебо +2,5 нмоль/литр.

На 28 неделе в группе кринецерфонта среднюю дозу глюкокортикоидов удалось снизить на 18,0% с сохранением контроля за уровнем андростендиона. Наиболее частыми нежелательными явлениями от приема нового препарат были головная боль, лихорадка и рвота.

Таким образом, кринецерфонт показал эффективность как новое альтернативное средство лечения врожденной гиперплазии надпочечников, позволяющее снизить на организм нагрузку глюкокортикоидов.