Новый препарат для лечения врожденной гиперплазии надпочечников прошел испытания с участием взрослых и детей
Кринецерфонт снизил уровень андростендиона и позволил значительно сократить дозу глюкокортикоидов.
Американские ученые завершили клиническое исследование третьей фазы нового препарата против врожденной гиперплазии надпочечников. Кринецерфонт (Crinecerfont) показал высокую эффективность в когорте детей. Результаты работы опубликованы в журнале The New England Journal of Medicine.
Врожденная гиперплазия надпочечников — наследственное заболевание, вызванное мутацией гена CYP21A2, который отвечает за выработку фермента 21-гидроксилазы. Его дефицит провоцирует нехватку кортизола и избыток надпочечниковых гормонов, в том числе андростендиона. Заболевание поражает одного новорожденного из 5-15 тысяч.
Люди с врожденной гиперплазией надпочечников вынуждены пожизненно принимать глюкокортикоиды, что нередко вызывает развитие побочных эффектов: обострение или возникновение язвенной болезни желудка и двенадцатиперстной кишки, повышение риска возникновения грибковых, вирусных и бактериальных инфекций, например, туберкулеза.
Кринецерфонт — новый пероральный антагонист рецепторов кортиколиберина 1-го типа для лечения врожденной гиперплазии надпочечников — прошел третью фазу клинического исследования с участием 103 детей. Они были разделены на две группы: 69 человек принимали кринецерфонт, 34 — плацебо в течение 28 недель. Первый месяц исследования все участники получали стабильную дозу глюкокортикоидов, которая постепенно была снижена.
В начале исследования средний уровень андростендиона составил 15,0 нмоль/литр. На 4-й неделе уровень андростендиона существенно снизился в группе кринецерфонта −6,9 нмоль/литр, но увеличился в группе плацебо +2,5 нмоль/литр.
На 28 неделе в группе кринецерфонта среднюю дозу глюкокортикоидов удалось снизить на 18,0% с сохранением контроля за уровнем андростендиона. Наиболее частыми нежелательными явлениями от приема нового препарат были головная боль, лихорадка и рвота.
Таким образом, кринецерфонт показал эффективность как новое альтернативное средство лечения врожденной гиперплазии надпочечников, позволяющее снизить на организм нагрузку глюкокортикоидов.
похожие статьи
Ребенку с синдромом Хантера впервые в мире ввели генную терапию
Фонд «Круг добра» расширил список нозологий: помощь получат дети с синдромом Донохью и редким иммунодефицитом
В перечень фонда включены новые препараты для терапии этих заболеваний.
Одобрен первый препарат для лечения дефицита тимидинкиназы 2 (TK2d)
Фонд «Круг добра» будет помогать детям с бета-талассемией
Российские дети с редким заболеванием крови смогут получать препарат, способный уменьшить потребность в переливаниях и улучшить качество жизни.
Регионы получат дополнительное финансирование на закупку лекарств от редких заболеваний
С 2026 года Минздрав введет резервный механизм поддержки субъектов, не способных самостоятельно обеспечить пациентов дорогостоящими орфанными препаратами.
Одобрен первый таблетированный препарат для лечения акромегалии
Пациенты, которым ранее требовались ежемесячные инъекции, получили возможность перейти на пероральную терапию.
Препарат селуметиниб теперь доступен для взрослых пациентов с нейрофиброматозом 1-го типа
Минздрав РФ одобрил лекарственное средство для лечения плексиформных нейрофибром у взрослых.
Российский биоаналог для терапии иммунной тромбоцитопении успешно прошёл испытания
Новый препарат подтвердил свою эффективность и безопасность, и теперь пациенты смогут получать его бесплатно в рамках государственной программы.