10.06.2024 16:54

Беротралстат успешно защищает от приступов при редкой форме наследственного ангиоотека

Изображение: Freepik

Терапия прошла исследования среди больных с нормальным уровнем и функцией ингибитора С1-эстеразы.


Фармакологическая компания BioCryst Pharmaceuticals объявила результаты клинического исследования перорального препарата беротралстат против наследственного ангиоотека. У всех участников испытаний после ежедневного приема лекарства значительно снизилось количество ежемесячных приступов.

Наследственный ангиоотек (НАО) — орфанное (редкое) заболевание, при котором под действием белка брадикинина возникают отеки кожи, слизистых и подслизистых оболочек. Приступы возникают непредсказуемо и могут быть опасными для жизни. Болезнь поражает одного человека из 50 000.

В зависимости от уровня и активности белка С1-ингибитора, который регулирует работу иммунной системы, предохраняя от ее самопроизвольной активации, выделяют три типа заболевания: с абсолютным дефицитом С1-ингибитора, c относительным и самый редкий тип — без дефицита С1-ингибитора.

Компания BioCryst Pharmaceuticals провела клинические испытания препарата беротралстат среди пациентов с НАО без дефицита С1-ингибитора. В исследовании приняли участие шесть человек. Все они ранее получали препараты для долгосрочной профилактики заболевания, а один продолжил их принимать.


После шести месяцев лечения беротралстатом у пяти пациентов с редкой формой НАО наблюдалось снижение частоты приступов заболевания на 75–100%, а у одного человека, который одновременно получал лечение транексамовой кислотой, частота приступов снизилась на 29%.


У пяти из шести пациентов не было отмечено нежелательных явлений, связанных с применением беротралстата. У одного пациента в начале терапии появились проблемы с пищеварением, которые исчезли через две недели, поэтому лечение не стали прерывать.


Читайте также: CRISPR-терапия наследственного ангионевротического отека успешно прошла первую фазу испытаний

теги

Наследственный ангионевротический отек (НАО)
Орфанные препараты
Инновационные препараты
похожие статьи

Дети с синдромом Ларона смогут получить терапию через фонд «Круг добра»

Для лечения редкой формы карликовости будут применять препарат, ускоряющий рост до 8 сантиметров в год.

«Еда для наших детей становится ядом»: неизлечимая галактоземия и ее последствия

Ученые нашли способ победить атеросклероз при прогерии — болезни преждевременного старения

В России запускается производство ферментозаместительного препарата для лечения болезни Фабри

Ожидается, что он поступит на рынок в конце 2024 года.

Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet

Взрослые с амаврозом Лебера 5-го типа впервые получили генную терапию

Ученые разработали потенциальное лечение для тяжелого заболевания обмена веществ — аргинин-янтарной ацидурии

Для лечения пропионовой ацидемии создан препарат на основе матричной рибонуклеиновой кислоты