Беротралстат успешно защищает от приступов при редкой форме наследственного ангиоотека
Терапия прошла исследования среди больных с нормальным уровнем и функцией ингибитора С1-эстеразы.
Фармакологическая компания BioCryst Pharmaceuticals объявила результаты клинического исследования перорального препарата беротралстат против наследственного ангиоотека. У всех участников испытаний после ежедневного приема лекарства значительно снизилось количество ежемесячных приступов.
Наследственный ангиоотек (НАО) — орфанное (редкое) заболевание, при котором под действием белка брадикинина возникают отеки кожи, слизистых и подслизистых оболочек. Приступы возникают непредсказуемо и могут быть опасными для жизни. Болезнь поражает одного человека из 50 000.
В зависимости от уровня и активности белка С1-ингибитора, который регулирует работу иммунной системы, предохраняя от ее самопроизвольной активации, выделяют три типа заболевания: с абсолютным дефицитом С1-ингибитора, c относительным и самый редкий тип — без дефицита С1-ингибитора.
Компания BioCryst Pharmaceuticals провела клинические испытания препарата беротралстат среди пациентов с НАО без дефицита С1-ингибитора. В исследовании приняли участие шесть человек. Все они ранее получали препараты для долгосрочной профилактики заболевания, а один продолжил их принимать.
После шести месяцев лечения беротралстатом у пяти пациентов с редкой формой НАО наблюдалось снижение частоты приступов заболевания на 75–100%, а у одного человека, который одновременно получал лечение транексамовой кислотой, частота приступов снизилась на 29%.
У пяти из шести пациентов не было отмечено нежелательных явлений, связанных с применением беротралстата. У одного пациента в начале терапии появились проблемы с пищеварением, которые исчезли через две недели, поэтому лечение не стали прерывать.
Читайте также: CRISPR-терапия наследственного ангионевротического отека успешно прошла первую фазу испытаний
похожие статьи
Генная терапия снизила уровень «плохого» холестерина у пациентов с редким заболеванием
В России зарегистрирован ещё один препарат для лечения СМА
Российские ученые создали препарат для лечения кожного заболевания, от которого страдал Майкл Джексон
В ближайшее время специальный крем от витилиго могут вывести на рынок.
В России локализуют производство препарата для лечения муковисцидоза
Отечественный дженерик будет дешевле оригинала и доступнее для тысяч пациентов.
В России появится доступный аналог препарата для лечения синдрома короткой кишки
Отечественный дженерик будут производить в Дубне, его стоимость станет значительно ниже, чем у зарубежного лекарственного средства.
Новый препарат поможет поддержать мышцы при СМА и восстановить их функцию
Инновационное лекарство SRK-015 станет важным дополнением к существующей терапии спинальной мышечной атрофии.
Новый препарат поможет детям с синдромом Прадера-Вилли контролировать аппетит
В России появится резервный механизм обеспечения пациентов дорогостоящими лекарствами
Это улучшит доступ к терапии для взрослых больных из регионов и снизит нагрузку на местные бюджеты.