Беротралстат успешно защищает от приступов при редкой форме наследственного ангиоотека
Терапия прошла исследования среди больных с нормальным уровнем и функцией ингибитора С1-эстеразы.
Фармакологическая компания BioCryst Pharmaceuticals объявила результаты клинического исследования перорального препарата беротралстат против наследственного ангиоотека. У всех участников испытаний после ежедневного приема лекарства значительно снизилось количество ежемесячных приступов.
Наследственный ангиоотек (НАО) — орфанное (редкое) заболевание, при котором под действием белка брадикинина возникают отеки кожи, слизистых и подслизистых оболочек. Приступы возникают непредсказуемо и могут быть опасными для жизни. Болезнь поражает одного человека из 50 000.
В зависимости от уровня и активности белка С1-ингибитора, который регулирует работу иммунной системы, предохраняя от ее самопроизвольной активации, выделяют три типа заболевания: с абсолютным дефицитом С1-ингибитора, c относительным и самый редкий тип — без дефицита С1-ингибитора.
Компания BioCryst Pharmaceuticals провела клинические испытания препарата беротралстат среди пациентов с НАО без дефицита С1-ингибитора. В исследовании приняли участие шесть человек. Все они ранее получали препараты для долгосрочной профилактики заболевания, а один продолжил их принимать.
После шести месяцев лечения беротралстатом у пяти пациентов с редкой формой НАО наблюдалось снижение частоты приступов заболевания на 75–100%, а у одного человека, который одновременно получал лечение транексамовой кислотой, частота приступов снизилась на 29%.
У пяти из шести пациентов не было отмечено нежелательных явлений, связанных с применением беротралстата. У одного пациента в начале терапии появились проблемы с пищеварением, которые исчезли через две недели, поэтому лечение не стали прерывать.
Читайте также: CRISPR-терапия наследственного ангионевротического отека успешно прошла первую фазу испытаний
похожие статьи
Министерство здравоохранения России утвердило форму заявления о признании лекарственного препарата орфанным
Соответствующий приказ вступит в силу с 1 сентября 2024 года.
Препарат бригатиниб снизил темпы роста опухолей при шванноматозе
Пересадка печени помогла нормализовать работу иммунной системы у ребенка с наследственным ангиоотеком
Препарат себетралстат быстро облегчает атаки при наследственном ангиоотеке
Генная терапия поможет избежать появления гигантских родимых пятен при редком заболевании кожи
Дети с синдромом Ларона смогут получить терапию через фонд «Круг добра»
Для лечения редкой формы карликовости будут применять препарат, ускоряющий рост до 8 сантиметров в год.
«Еда для наших детей становится ядом»: неизлечимая галактоземия и ее последствия
Ученые нашли способ победить атеросклероз при прогерии — болезни преждевременного старения