Беротралстат успешно защищает от приступов при редкой форме наследственного ангиоотека
Терапия прошла исследования среди больных с нормальным уровнем и функцией ингибитора С1-эстеразы.
Фармакологическая компания BioCryst Pharmaceuticals объявила результаты клинического исследования перорального препарата беротралстат против наследственного ангиоотека. У всех участников испытаний после ежедневного приема лекарства значительно снизилось количество ежемесячных приступов.
Наследственный ангиоотек (НАО) — орфанное (редкое) заболевание, при котором под действием белка брадикинина возникают отеки кожи, слизистых и подслизистых оболочек. Приступы возникают непредсказуемо и могут быть опасными для жизни. Болезнь поражает одного человека из 50 000.
В зависимости от уровня и активности белка С1-ингибитора, который регулирует работу иммунной системы, предохраняя от ее самопроизвольной активации, выделяют три типа заболевания: с абсолютным дефицитом С1-ингибитора, c относительным и самый редкий тип — без дефицита С1-ингибитора.
Компания BioCryst Pharmaceuticals провела клинические испытания препарата беротралстат среди пациентов с НАО без дефицита С1-ингибитора. В исследовании приняли участие шесть человек. Все они ранее получали препараты для долгосрочной профилактики заболевания, а один продолжил их принимать.
После шести месяцев лечения беротралстатом у пяти пациентов с редкой формой НАО наблюдалось снижение частоты приступов заболевания на 75–100%, а у одного человека, который одновременно получал лечение транексамовой кислотой, частота приступов снизилась на 29%.
У пяти из шести пациентов не было отмечено нежелательных явлений, связанных с применением беротралстата. У одного пациента в начале терапии появились проблемы с пищеварением, которые исчезли через две недели, поэтому лечение не стали прерывать.
Читайте также: CRISPR-терапия наследственного ангионевротического отека успешно прошла первую фазу испытаний
похожие статьи
Новый препарат поможет в борьбе с церебральной адренолейкодистрофией
Инновационное лекарство замедляет и полностью останавливает болезнь — eClinicalMedicine.
Лекарство от малярии может помочь детям с редкими заболеваниями
Новый шанс для пациентов с нейрофиброматозом: в Европе одобрили препарат мирдаметиниб
Лекарство призвано помочь взрослым и детям с тяжелыми формами плексиформных нейрофибром.
В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа
Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.
Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии
К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.
Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной
Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.
Более 29 тысяч детей получили помощь от фонда «Круг добра» в 2024 году
Организация направила более 198 миллиардов рублей на закупку лекарственных препаратов.
Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни