09.02.2023 14:53

Фонд «Круг добра» закупит препараты для редких заболеваний из регионального «Перечня-24»

В этом списке — болезнь Фабри, болезнь Нимана-Пика тип С, наследственная тирозинемия 2-го типа и другие заболевания.


Экспертный совет фонда «Круг добра» согласовал список заболеваний, которые могут быть включены в перечни фонда в 2023 году. Среди них — тяжелые редкие заболевания из так называемого «Перечня-24», препараты для которых сейчас закупаются за счет региональных бюджетов. Если Экспертный совет утвердит их включение в перечни фонда, эту терапию будет закупать «Круг добра».

В числе заболеваний, о которых идет речь, болезнь Фабри, болезнь Нимана-Пика тип С, наследственная тирозинемия 2-го типа, синдром Эванса, лёгочная (артериальная) гипертензия, атипичный гемолитико-уремический синдром и другие заболевания.

Болезнь Фабри — прогрессирующая лизосомная болезнь накопления, для лечения которой требуется пожизненно принимать рекомбинантные препараты дефицитного фермента (агалсидазы альфа и агалсидазы бета), а также пероральный препарат мигаластат. Они позволяют уменьшить нейропатическую боль и замедлить поражение почек и сердца.

Болезнь Ниманна-Пика (тип C) — это еще одно заболевание из группы лизосомных болезней накопления. Из-за генетической поломки в клетках накапливаются липиды, что приводит к поражению нервной системы и других органов. Сегодня для лечения этого заболевания применяется патогенетический препарат с действующим веществом миглустат.

Другое редкое заболевание, которое тоже может перейти под опеку фонда «Круга добра», — синдром Эванса или иммунная тромбоцитопения. При этом заболевании резко снижается количество тромбоцитов — клеток крови, участвующих в предотвращении кровотечений. Иммунную тромбоцитопению лечат гормональными препаратами из группы глюкокортикостероидов или внутривенными иммуноглобулинами, которые, оказывая влияние на аутоиммунные процессы, повышают количество тромбоцитов.

Лечение легочной артериальной гипертензии предполагает два вида лекарственной терапии: поддерживающие препараты и ЛАГ-специфическая терапия, включающая антагонисты кальция, простаноиды, антагонисты рецепторов эндотелина, ингибиторы фосфодиэстеразы-5, стимуляторы гуанилатциклазы.

При терапии наследственной тирозинемии — генетического заболевания обмена веществ, приводящего к поражению почек, нервной и костной систем, назначают витаминно-минеральные смеси, гепатопротекторы и факторы свертывания крови.

Экспертный совет фонда «Круга добра» также может расширить показания для применения препарата эверолимус (сейчас он назначается для лечения туберозного склероза) и рассмотрит включение в список препаратов для терапии миодистрофии Дюшенна не зарегистрированного в России препарата касимерсен.

С 1 января 2023 года обязательства по лекарственному обеспечению детей с редкими тяжелыми заболеваниями из «14 ВЗН» также перешли фонду.

Читайте также:

Изображение: Lipikstockmedia/Freepik.com

похожие статьи

Новый препарат поможет в борьбе с церебральной адренолейкодистрофией

Инновационное лекарство замедляет и полностью останавливает болезнь — eClinicalMedicine.

Лекарство от малярии может помочь детям с редкими заболеваниями

Новый шанс для пациентов с нейрофиброматозом: в Европе одобрили препарат мирдаметиниб

Лекарство призвано помочь взрослым и детям с тяжелыми формами плексиформных нейрофибром.

В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа

Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.

Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии

К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.

Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной

Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.

Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни

Учёные впервые вылечили редкое иммунное заболевание с помощью «редактора ДНК»