09.02.2023 14:53

Фонд «Круг добра» закупит препараты для редких заболеваний из регионального «Перечня-24»

В этом списке — болезнь Фабри, болезнь Нимана-Пика тип С, наследственная тирозинемия 2-го типа и другие заболевания.


Экспертный совет фонда «Круг добра» согласовал список заболеваний, которые могут быть включены в перечни фонда в 2023 году. Среди них — тяжелые редкие заболевания из так называемого «Перечня-24», препараты для которых сейчас закупаются за счет региональных бюджетов. Если Экспертный совет утвердит их включение в перечни фонда, эту терапию будет закупать «Круг добра».

В числе заболеваний, о которых идет речь, болезнь Фабри, болезнь Нимана-Пика тип С, наследственная тирозинемия 2-го типа, синдром Эванса, лёгочная (артериальная) гипертензия, атипичный гемолитико-уремический синдром и другие заболевания.

Болезнь Фабри — прогрессирующая лизосомная болезнь накопления, для лечения которой требуется пожизненно принимать рекомбинантные препараты дефицитного фермента (агалсидазы альфа и агалсидазы бета), а также пероральный препарат мигаластат. Они позволяют уменьшить нейропатическую боль и замедлить поражение почек и сердца.

Болезнь Ниманна-Пика (тип C) — это еще одно заболевание из группы лизосомных болезней накопления. Из-за генетической поломки в клетках накапливаются липиды, что приводит к поражению нервной системы и других органов. Сегодня для лечения этого заболевания применяется патогенетический препарат с действующим веществом миглустат.

Другое редкое заболевание, которое тоже может перейти под опеку фонда «Круга добра», — синдром Эванса или иммунная тромбоцитопения. При этом заболевании резко снижается количество тромбоцитов — клеток крови, участвующих в предотвращении кровотечений. Иммунную тромбоцитопению лечат гормональными препаратами из группы глюкокортикостероидов или внутривенными иммуноглобулинами, которые, оказывая влияние на аутоиммунные процессы, повышают количество тромбоцитов.

Лечение легочной артериальной гипертензии предполагает два вида лекарственной терапии: поддерживающие препараты и ЛАГ-специфическая терапия, включающая антагонисты кальция, простаноиды, антагонисты рецепторов эндотелина, ингибиторы фосфодиэстеразы-5, стимуляторы гуанилатциклазы.

При терапии наследственной тирозинемии — генетического заболевания обмена веществ, приводящего к поражению почек, нервной и костной систем, назначают витаминно-минеральные смеси, гепатопротекторы и факторы свертывания крови.

Экспертный совет фонда «Круга добра» также может расширить показания для применения препарата эверолимус (сейчас он назначается для лечения туберозного склероза) и рассмотрит включение в список препаратов для терапии миодистрофии Дюшенна не зарегистрированного в России препарата касимерсен.

С 1 января 2023 года обязательства по лекарственному обеспечению детей с редкими тяжелыми заболеваниями из «14 ВЗН» также перешли фонду.

Читайте также:

Изображение: Lipikstockmedia/Freepik.com

теги

Инновационные препараты
Болезнь Фабри
Легочная гипертензия
Болезнь Ниманна-Пика
Новости фондов
похожие статьи

Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet

Взрослые с амаврозом Лебера 5-го типа впервые получили генную терапию

Ученые разработали потенциальное лечение для тяжелого заболевания обмена веществ — аргинин-янтарной ацидурии

Для лечения пропионовой ацидемии создан препарат на основе матричной рибонуклеиновой кислоты

В США одобрили генную терапию метахроматической лейкодистрофии

Редкое заболевание разрушает оболочку нервов и лишает больных возможности двигаться, видеть, слышать и понимать.

Новый препарат восстановил выработку дефицитного белка у мышей с синдромом Ангельмана

Новый препарат против болезни Фабри вызывает меньше нежелательных явлений, чем предыдущая заместительная терапия

Генная терапия позволила спасти роговицу и улучшить зрение подростку с буллезным эпидермолизом