Новый шанс для пациентов с нейрофиброматозом: в Европе одобрили препарат мирдаметиниб
Лекарство призвано помочь взрослым и детям с тяжелыми формами плексиформных нейрофибром.
Европейское агентство лекарственных средств (EMA) выдало условное разрешение на продажу препарата мирдаметиниб для лечения плексиформных нейрофибром у пациентов с нейрофиброматозом 1 типа.
Нейрофиброматоз 1 типа (НФ1) — это генетическое заболевание, вызывающее рост плексиформных нейрофибром — опухолей, которые разрастаются в толще тканей, часто вдоль нескольких ветвей нервов, могут затрагивать лицо, конечности, позвоночник. Большинство из них доброкачественные, но примерно в 10% случаев могут перерасти в злокачественную опухоль. Заболевание проявляется уже в детстве и требует длительного наблюдения и комплексного подхода к лечению.
Весной 2025 года Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) Европейского агентства лекарственных средств одобрил условное применение препарата мирдаметиниб компании Springworks Therapeutics Ireland Limited для лечения плексиформных нейрофибром (ПН) у взрослых и детей старше двух лет с диагнозом нейрофиброматоз 1 типа (НФ1). Новое лекарство может стать важной терапевтической опцией для пациентов, страдающих от тяжелых проявлений заболевания, особенно если хирургическое лечение невозможно или неэффективно.
Разрешение на продажу препарата выдано условно — это означает, что решение принято на основании предварительных данных, но дальнейшие исследования препарата продолжаются. Такое решение принимается, когда лекарство может покрыть неудовлетворённую медицинскую потребность, а его польза уже на текущем этапе превышает потенциальные риски.
Препарат показал свою эффективность в исследовании ReNeu — открытом многоцентровом исследовании IIb фазы, в котором участвовали 58 взрослых и 56 детей с плексиформными нейрофибромами. Все пациенты получали мирдаметиниб по схеме 3 недели приёма / 1 неделя перерыва. У 41% взрослых и 52% детей был зафиксирован объективный ответ опухоли — снижение её объёма не менее чем на 20%. В среднем объём опухоли уменьшился на 41–42%.
У препарата зафиксировано несколько побочных эффектов. Мирдаметиниб может вызывать дисфункцию левого желудочка и приводить к нарушениям зрения.
Ранее лекарственное средство получило одобрение в США.
Читайте также: Новая методика российских генетиков позволила диагностировать 14 трудных случаев нейрофиброматоза
похожие статьи
Ребенку с синдромом Хантера впервые в мире ввели генную терапию
Фонд «Круг добра» расширил список нозологий: помощь получат дети с синдромом Донохью и редким иммунодефицитом
В перечень фонда включены новые препараты для терапии этих заболеваний.
Одобрен первый препарат для лечения дефицита тимидинкиназы 2 (TK2d)
Фонд «Круг добра» будет помогать детям с бета-талассемией
Российские дети с редким заболеванием крови смогут получать препарат, способный уменьшить потребность в переливаниях и улучшить качество жизни.
Регионы получат дополнительное финансирование на закупку лекарств от редких заболеваний
С 2026 года Минздрав введет резервный механизм поддержки субъектов, не способных самостоятельно обеспечить пациентов дорогостоящими орфанными препаратами.
Одобрен первый таблетированный препарат для лечения акромегалии
Пациенты, которым ранее требовались ежемесячные инъекции, получили возможность перейти на пероральную терапию.
Препарат селуметиниб теперь доступен для взрослых пациентов с нейрофиброматозом 1-го типа
Минздрав РФ одобрил лекарственное средство для лечения плексиформных нейрофибром у взрослых.
Российский биоаналог для терапии иммунной тромбоцитопении успешно прошёл испытания
Новый препарат подтвердил свою эффективность и безопасность, и теперь пациенты смогут получать его бесплатно в рамках государственной программы.