Усиление работы гена fhl2b может предотвратить разрушение мышц при миодистрофии Дюшенна — Nature

Шведские ученые доказали, что усиление работы гена fhl2b может остановить разрушение мышечных волокон при миодистрофии Дюшенна. Результаты работы опубликованы в журнале Nature.

Хорошо известно, что при мышечных дистрофиях наблюдается поражение практически всех мышц за исключением глазодвигательных (экстраокулярных). Глаза сохраняют подвижность даже при сильной слабости мышц тела. Этот феномен привлек исследователей, и они изучили защитный механизм глазодвигательных мышц на моделях рыбок данио. У них подавили выработку цитоскелетных белков, что обычно вызывает различные мышечные дистрофии. В ответ на это повысилась выработка LIM-белка FHL2.

В дальнейшем работу гена fhl2b изучили на модели рыбок данио с мышечной дистрофией Дюшенна. Эти рыбки сильно страдают от отсутствия белка дистрофина, что приводит к преждевременной гибели до 50% личинок в течение пяти дней после оплодотворения. Усиление экспрессии гена fhl2b позволило сохранить целостность и функции мышц, а также улучшить выживаемость рыбок.

Ученые пришли к выводу, что ген FHL2 является защитным агентом и потенциальной мишенью для терапии мышечных дистрофий.

Читайте также:

Препарат ваморолон для лечения миодистрофии Дюшенна получил одобрение в Европе