Новый препарат при болезни Вильсона позволяет контролировать неврологические нарушения

На ежегодной конференции Американской академии неврологии были представлены расширенные результаты международного клинического исследования III фазы FOCUS, посвященного оценке эффективности препарата ALXN1840 (тиомолибдат холин) у пациентов с болезнь Вильсона. Данные свидетельствуют о том, что новый препарат может стать первой терапией в своем классе, способной более эффективно контролировать неврологические проявления заболевания.

Болезнь Вильсона — редкое аутосомно-рецессивное заболевание, связанное с мутациями в гене ATP7B, отвечающем за транспорт меди в организме. В результате нарушается выведение меди с желчью, и она начинает накапливаться в печени, головном мозге и других органах. Стандартное лечение основано на применении хелаторов меди (пеницилламин, триентин) и препаратов цинка, однако терапия часто сопровождается побочными эффектами и не всегда эффективно контролирует неврологические симптомы.

Препарат ALXN1840 относится к инновационным медь-связывающим агентам. В отличие от традиционных хелаторов, он формирует стабильный тройной комплекс с медью и альбумином в крови. Это позволяет не только ускорить выведение токсичного металла, но и предотвратить его проникновение через гематоэнцефалический барьер, что особенно важно для защиты центральной нервной системы.

Наиболее выраженная положительная динамика наблюдалась в отношении таких симптомов, как тремор, дистония, атаксия и нарушения координации. Частота серьезных нежелательных явлений, связанных с лечением, не превышала 5%. В целом переносимость препарата была сопоставима или лучше, чем у существующих схем терапии.

Разработчик препарата — Alexion Pharmaceuticals — планирует подать заявку на регистрацию ALXN1840 в FDA уже в ближайшее время. В случае одобрения это может существенно изменить подход к лечению пациентов с болезнью Вильсона, особенно с неврологическими проявлениями.