Препарат ваморолон для лечения миодистрофии Дюшенна получил одобрение в Европе
Новое лекарственное средство позиционируется как альтернатива кортикостероидам — «золотому» стандарту лечения миодистрофии Дюшенна.
Препарат ваморолон швейцарской фармацевтической компании Santhera Pharmaceuticals получил одобрение в Европейском Союзе в качестве средства для лечения миодистрофии Дюшенна у детей в возрасте 4 лет и старше, независимо от основной мутации и амбулаторного статуса. Об этом сообщается на сайте компании-производителя.
Миодистрофия Дюшенна — врожденное заболевание, обусловленное мутацией в гене, кодирующем выработку белка дистрофина. Его дефицит вызывает слабость мышц в раннем детском возрасте, которая постепенно нарастает и лишает подростков возможности самостоятельно ходить. Затем возникают проблемы с сердцем и дыханием, приводящие к летальному исходу.
Механизм действия ваморолона аналогичен механизму действия глюкокортикоидов, но при этом новое лекарственное средство не имеет побочных эффектов стероидов и поэтому рассматривается как альтернатива текущему стандарту лечения детей и подростков с миодистрофией Дюшенна. В декабре 2023 года препарат получил одобрение Европейского агентства лекарственных средств. Это решение было основано на данных трех открытых исследований, в которых ваморолон назначался в дозах от 2 до 6 мг/кг/день в течение 30 месяцев.
У мальчиков, получавших ваморолон, сохранялся рост, аналогичный таковому у детей, получавших плацебо. При этом пациенты, принимавшие преднизолон, имели задержку роста. В отличие от кортикостероидов ваморолон не вызывал снижение метаболизма костной ткани, а также значительного снижения минерализации костей в позвоночнике после 48 недель клинического исследования.
В октябре 2023 года ваморолон получил одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Первые продажи препарата ожидаются в I квартале 2024 года в Германии.
Читайте также: 25 тысяч мальчиков пройдут обследование на миодистрофию Дюшенна
похожие статьи
Одобрен первый препарат для лечения дефицита тимидинкиназы 2 (TK2d)
Фонд «Круг добра» будет помогать детям с бета-талассемией
Российские дети с редким заболеванием крови смогут получать препарат, способный уменьшить потребность в переливаниях и улучшить качество жизни.
Регионы получат дополнительное финансирование на закупку лекарств от редких заболеваний
С 2026 года Минздрав введет резервный механизм поддержки субъектов, не способных самостоятельно обеспечить пациентов дорогостоящими орфанными препаратами.
Одобрен первый таблетированный препарат для лечения акромегалии
Пациенты, которым ранее требовались ежемесячные инъекции, получили возможность перейти на пероральную терапию.
Препарат селуметиниб теперь доступен для взрослых пациентов с нейрофиброматозом 1-го типа
Минздрав РФ одобрил лекарственное средство для лечения плексиформных нейрофибром у взрослых.
Российский биоаналог для терапии иммунной тромбоцитопении успешно прошёл испытания
Новый препарат подтвердил свою эффективность и безопасность, и теперь пациенты смогут получать его бесплатно в рамках государственной программы.
Прорыв в лечении синдрома Ашера: новая генная терапия демонстрирует обнадеживающие результаты
Гефурулимаб показал высокую эффективность при лечении миастении гравис: итоги III фазы исследования
Экспериментальный препарат компании AstraZeneca улучшил состояние пациентов и доказал свою безопасность.