22.12.2023 15:20

Препарат ваморолон для лечения миодистрофии Дюшенна получил одобрение в Европе

Изображение: azerbaijan_stockers/Freepik

Новое лекарственное средство позиционируется как альтернатива кортикостероидам — «золотому» стандарту лечения миодистрофии Дюшенна.


Препарат ваморолон швейцарской фармацевтической компании Santhera Pharmaceuticals получил одобрение в Европейском Союзе в качестве средства для лечения миодистрофии Дюшенна у детей в возрасте 4 лет и старше, независимо от основной мутации и амбулаторного статуса. Об этом сообщается на сайте компании-производителя.


Миодистрофия Дюшенна — врожденное заболевание, обусловленное мутацией в гене, кодирующем выработку белка дистрофина. Его дефицит вызывает слабость мышц в раннем детском возрасте, которая постепенно нарастает и лишает подростков возможности самостоятельно ходить. Затем возникают проблемы с сердцем и дыханием, приводящие к летальному исходу.


Механизм действия ваморолона аналогичен механизму действия глюкокортикоидов, но при этом новое лекарственное средство не имеет побочных эффектов стероидов и поэтому рассматривается как альтернатива текущему стандарту лечения детей и подростков с миодистрофией Дюшенна. В декабре 2023 года препарат получил одобрение Европейского агентства лекарственных средств. Это решение было основано на данных трех открытых исследований, в которых ваморолон назначался в дозах от 2 до 6 мг/кг/день в течение 30 месяцев.

У мальчиков, получавших ваморолон, сохранялся рост, аналогичный таковому у детей, получавших плацебо. При этом пациенты, принимавшие преднизолон, имели задержку роста. В отличие от кортикостероидов ваморолон не вызывал снижение метаболизма костной ткани, а также значительного снижения минерализации костей в позвоночнике после 48 недель клинического исследования.

В октябре 2023 года ваморолон получил одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Первые продажи препарата ожидаются в I квартале 2024 года в Германии.

Читайте также: 25 тысяч мальчиков пройдут обследование на миодистрофию Дюшенна

теги

Миодистрофия Дюшенна (МДД)
Инновационные препараты
Орфанные препараты
похожие статьи

Беротралстат успешно защищает от приступов при редкой форме наследственного ангиоотека

Дети с синдромом Ларона смогут получить терапию через фонд «Круг добра»

Для лечения редкой формы карликовости будут применять препарат, ускоряющий рост до 8 сантиметров в год.

«Еда для наших детей становится ядом»: неизлечимая галактоземия и ее последствия

Ученые нашли способ победить атеросклероз при прогерии — болезни преждевременного старения

В России запускается производство ферментозаместительного препарата для лечения болезни Фабри

Ожидается, что он поступит на рынок в конце 2024 года.

Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet

Взрослые с амаврозом Лебера 5-го типа впервые получили генную терапию

Ученые разработали потенциальное лечение для тяжелого заболевания обмена веществ — аргинин-янтарной ацидурии