Препарат ваморолон для лечения миодистрофии Дюшенна получил одобрение в Европе
Новое лекарственное средство позиционируется как альтернатива кортикостероидам — «золотому» стандарту лечения миодистрофии Дюшенна.
Препарат ваморолон швейцарской фармацевтической компании Santhera Pharmaceuticals получил одобрение в Европейском Союзе в качестве средства для лечения миодистрофии Дюшенна у детей в возрасте 4 лет и старше, независимо от основной мутации и амбулаторного статуса. Об этом сообщается на сайте компании-производителя.
Миодистрофия Дюшенна — врожденное заболевание, обусловленное мутацией в гене, кодирующем выработку белка дистрофина. Его дефицит вызывает слабость мышц в раннем детском возрасте, которая постепенно нарастает и лишает подростков возможности самостоятельно ходить. Затем возникают проблемы с сердцем и дыханием, приводящие к летальному исходу.
Механизм действия ваморолона аналогичен механизму действия глюкокортикоидов, но при этом новое лекарственное средство не имеет побочных эффектов стероидов и поэтому рассматривается как альтернатива текущему стандарту лечения детей и подростков с миодистрофией Дюшенна. В декабре 2023 года препарат получил одобрение Европейского агентства лекарственных средств. Это решение было основано на данных трех открытых исследований, в которых ваморолон назначался в дозах от 2 до 6 мг/кг/день в течение 30 месяцев.
У мальчиков, получавших ваморолон, сохранялся рост, аналогичный таковому у детей, получавших плацебо. При этом пациенты, принимавшие преднизолон, имели задержку роста. В отличие от кортикостероидов ваморолон не вызывал снижение метаболизма костной ткани, а также значительного снижения минерализации костей в позвоночнике после 48 недель клинического исследования.
В октябре 2023 года ваморолон получил одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Первые продажи препарата ожидаются в I квартале 2024 года в Германии.
Читайте также: 25 тысяч мальчиков пройдут обследование на миодистрофию Дюшенна
похожие статьи
Новый препарат поможет в борьбе с церебральной адренолейкодистрофией
Инновационное лекарство замедляет и полностью останавливает болезнь — eClinicalMedicine.
Лекарство от малярии может помочь детям с редкими заболеваниями
Новый шанс для пациентов с нейрофиброматозом: в Европе одобрили препарат мирдаметиниб
Лекарство призвано помочь взрослым и детям с тяжелыми формами плексиформных нейрофибром.
В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа
Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.
Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии
К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.
Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной
Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.
Более 29 тысяч детей получили помощь от фонда «Круг добра» в 2024 году
Организация направила более 198 миллиардов рублей на закупку лекарственных препаратов.
Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни