меню
Журнал
Куда обратиться
Помощь фондам
База знаний
Препараты
О проекте
Журнал
Куда обратиться
Помощь фондам
База знаний
Препараты О проекте

препараты

Лекарства, применяемые для лечения редких заболеваний, называются орфанными препаратами. В каталоге платформы «Помощь редким» представлены препараты для ферментной терапии, противоопухолевые и противоэпилептические средства,
генная терапия и другие лекарства.

видео о разделе
МНН от А до Я
МНН от Я до А
ЖНВЛП
Жизненно важные лекарственные препараты
Круг добра

МНН

Галсульфаза

заболевания

Мукополисахаридоз VI

МНН

Велаглюцераза альфа

заболевания

Болезнь Гоше

МНН

Ланаделумаб

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Фактор свертывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Идурсульфаза

заболевания

Мукополисахаридоз II (МПС II)

МНН

Даратумумаб

заболевания

Множественная миелома

МНН

Пеницилламин

заболевания

Болезнь Вильсона Склеродермия

МНН

Йобенгуан [131I]

заболевания

Феохромоцитома Параганглиома

МНН

Карглумовая кислота

заболевания

Пропионовая ацидемия Метилмалоновая ацидемия

МНН

Дорназа альфа

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Канакинумаб (лиофилизат)

заболевания

Криопирин-ассоциированный периодический синдром Семейный холодовой аутовоспалительный синдром (семейная холодовая крапивница

МНН

Ценегермин

заболевания

Нейротрофический кератит

МНН

Хлорамбуцил

заболевания

Лимфома Ходжкина Лимфосаркома

МНН

Олипудаза альфа

заболевания

Болезнь Ниманна-Пика Болезнь Нимана-Пика

МНН

Левилимаб

заболевания

Ревматоидный артрит

МНН

Урсодезоксихолевая кислота

заболевания

Первичный склерозирующий холангит Муковисцидоз

МНН

Тедуглутид

заболевания

Синдром короткой кишки (СКК)

МНН

Велманаза альфа

заболевания

Альфа-маннозидоз

МНН

Кризотиниб

заболевания

Неходжкинские лимфомы

МНН

Эладокаген экзупарвовек

заболевания

Дефицит декарбоксилазы ароматических L‑аминокислот

МНН

Атидарсаген автотемцел

заболевания

Метахроматическая лейкодистрофия

МНН

Энтректиниб

заболевания

Опухоли с транслокациями генов NTRK Нейробластома

МНН

Аталурен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Пеметрексед

заболевания

Мезотелиома

МНН

Вилтоларсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Онасемноген абепарвовек

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Экулизумаб

заболевания

Атипичный гемолитико-уремический синдром (аГУС) Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Тиотепа

заболевания

Пересадка костного мозга Серповидноклеточная анемия

МНН

Церлипоназа альфа

заболевания

Нейрональный цероидный липофусциноз

МНН

Имиглюцераза

заболевания

Болезнь Гоше Болезнь Гоше I типа

МНН

Сетмеланотид

заболевания

Синдром Барде-Бидля Дефицит проопиомеланокортина (ПОМК)

МНН

Эптаког альфа (активированный)

заболевания

Гемофилия Тромбастения Гланцмана

МНН

Паловаротен

заболевания

Прогрессирующая оссифицирующая фибродисплазия (ФОП)

МНН

Колхицин

заболевания

Семейная средиземноморская лихорадка

МНН

Этеплирсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Рилузол

заболевания

Боковой амиотрофический склероз (БАС)

МНН

Эверолимус

заболевания

Туберозный склероз (ТС)

МНН

Мелфалана гидрохлорид

заболевания

Миелома Истинная полицитемия

МНН

Динутуксимаб бета

заболевания

Нейробластома

МНН

Анакинра

заболевания

Семейная средиземноморская лихорадка Криопирин-ассоциированный периодический синдром

МНН

Элосульфаза альфа

заболевания

Мукополисахаридоз IV (синдром Моркио) Мукополисахаридо IV А

МНН

Ланреотид

заболевания

Акромегалия

МНН

Асциминиб

заболевания

Хронический миелоидный лейкоз (ХМЛ)

МНН

Пэгвисомант

заболевания

Акромегалия

МНН

Ларотректиниб

заболевания

Опухоли с транслокациями генов NTRK

МНН

Цидофовир

заболевания

Первичные иммунодефициты (ПИД) Тяжелая комбинированная иммунная недостаточность (ТКИН)

МНН

Илопрост

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Метрелептин

заболевания

Липодистрофия

МНН

Ромиплостим

заболевания

CDKL5

МНН

Белзутифан

заболевания

Болезнь Гиппеля-Линдау

МНН

Элапегадемаза

заболевания

Первичные иммунодефициты (ПИД) Тяжелая комбинированная иммунная недостаточность (ТКИН)

МНН

Дабрафениб

заболевания

Меланома

МНН

Ленограстим

заболевания

Пересадка костного мозга Трансплантация костного мозга

МНН

Нусинерсен

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Себелипаза альфа

заболевания

Дефицит лизосомной кислой липазы Болезнь Вольмана

МНН

Беремаген геперпавек

заболевания

Буллезный эпидермолиз (БЭ)

МНН

Пасиреотид

заболевания

Болезнь Иценко-Кушинга

МНН

Трофинетид

заболевания

Синдром Ретта

МНН

Триентин

заболевания

Болезнь Вильсона

МНН

Фактор свертывания крови IX

заболевания

Гемофилия

МНН

Фактор свёртывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Ромиплостим

заболевания

Идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (ИТП)

МНН

Селуметиниб

заболевания

Нейрофиброматоз 1 типа (НФ1/NF1)

МНН

Фактор свертывания крови VIII + фактор Виллебранда

заболевания

Гемофилия Болезнь Виллебранда

МНН

Бозентан

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Голодирсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Нитизинон

заболевания

Тирозинемия I типа

МНН

Миглустат

заболевания

Болезнь Ниманна-Пика Болезнь Нимана-Пика

МНН

Даратумумаб

заболевания

Множественная миелома

МНН

Соматропин

заболевания

Синдром Прадера-Вилли Синдром Шерешевского-Тернера

МНН

Беротралстат

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Восоритид

заболевания

Ахондроплазия

МНН

Натализумаб

заболевания

Рассеянный склероз

МНН

Авалглюкозидаза альфа

заболевания

Болезнь Помпе

МНН

Пэгвалиаза (Пегвалиаза)

заболевания

Фенилкетонурия (ФКУ)

МНН

Эвинакумаб

заболевания

Гомозиготная семейная гиперхолестеринемия

МНН

Ивакафтор+Тезакафтор+Элексакафтор и Ивакафтор

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Вемурафениб

заболевания

Меланома

МНН

Блинатумомаб

заболевания

Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ)

МНН

Ромиплостим

заболевания

Тромботическая тромбоцитопеническая пурпура

МНН

Канакинумаб (раствор)

заболевания

Криопирин-ассоциированный периодический синдром Семейный холодовой аутовоспалительный синдром (семейная холодовая крапивница

МНН

Ивакафтор + Лумакафтор

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Глицерола фенилбутират

заболевания

Нарушение обмена цикла мочевины

МНН

Мараликсибат

заболевания

Синдром Алажиля Синдром Алажилля

МНН

Селексипаг

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Имиглюцераза

заболевания

Болезнь Гоше I типа Болезнь Гоше

МНН

Казимерсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Икатибант

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Тафамидис

заболевания

Транстиретиновая семейная амилоидная полинейропатия

МНН

Цистеамин

заболевания

Цистиноз

МНН

Асфотаза Альфа

заболевания

Гипофосфатазия

МНН

Алпелисиб

заболевания

PROS

МНН

Лумасиран

заболевания

Первичная гипероксалурия I типа

МНН

Пембролизумаб

заболевания

Меланома Рак головы и шеи

МНН

Ритуксимаб

заболевания

Неходжкинская лимфома Хронический лимфолейкоз (ХЛЛ)

МНН

Бетаин безводный

заболевания

Гомоцистинурия

МНН

Фактор свертывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Меркаптопурин

заболевания

Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ) Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ)

МНН

Экалантид

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Дефибротид

заболевания

Веноокклюзионная болезнь печени Пересадка костного мозга

МНН

Ифосфамид

заболевания

Рак яичников Рак молочной железы

МНН

Ниволумаб

заболевания

Меланома Рак головы и шеи

МНН

Даникопан

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Флударабина фосфат

заболевания

Хронический лимфолейкоз (ХЛЛ) Неходжскинские лимфомы

МНН

Дорназа альфа

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Симоктоког альфа (фактор свертывания крови VIII человеческий рекомбинантный)

заболевания

Гемофилия

МНН

Эмицизумаб

заболевания

Гемофилия

МНН

Олапариб

заболевания

Рак яичников Рак молочной железы

МНН

Воретиген непарвовек

заболевания

Наследственная дистрофия сетчатки Амавроз Лебера

МНН

Экулизумаб

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Теклистамаб

заболевания

Множественная миелома

МНН

Сапроптерин

заболевания

Фенилкетонурия (ФКУ)

МНН

Рисдиплам

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Федратиниб

заболевания

Миелофиброз

МНН

Агалсидаза бета

заболевания

Болезнь Фабри

МНН

Траметиниб

заболевания

Меланома Немелкоклеточный рак легкого

МНН

Алглюкозидаза альфа

заболевания

Болезнь Помпе

МНН

Вестронидаза альфа

заболевания

Мукополисахаридоз VII типа (синдром Слая)

МНН

Пеметрексед

заболевания

Немелкоклеточный рак легкого Мезотелиома

МНН

Ларонидаза

заболевания

Мукополисахаридоз I (МПС I)

МНН

Расбуриказа

заболевания

Синдром лизиса опухоли

МНН

Пэгцетакоплан

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Ломитапид

заболевания

Гомозиготная семейная гиперхолестеринемия

МНН

Деландистроген моксепарвовек

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Буросумаб

заболевания

X-сцепленная гипофосфатемия

    новости

    Новости науки

    Смываемые водой повязки могут произвести революцию в лечении буллезного эпидермолиза Смываемые водой повязки могут произвести революцию в лечении буллезного эпидермолиза
    Найден полимер, который спасает нейроны при болезни Гентингтона Найден полимер, который спасает нейроны при болезни Гентингтона
    Появились новые данные о безопасности и переносимости фасудила при боковом амиотрофическом склерозе Появились новые данные о безопасности и переносимости фасудила при боковом амиотрофическом склерозе
    Опубликованы результаты крупнейшего в мире исследование синдрома Фаулера Опубликованы результаты крупнейшего в мире исследование синдрома Фаулера
    Препарат для лечения синдрома Барта могут одобрить вопреки результатам клинических исследований Препарат для лечения синдрома Барта могут одобрить вопреки результатам клинических исследований
    Одобрен новый дженерик для лечения заболеваний крови Одобрен новый дженерик для лечения заболеваний крови
    ВСЕ новости

    производи­телям

    Делитесь на платформе информацией о разработке и производстве орфанных препаратов. Это поможет врачам и пациентам узнать больше о современных методах лечения, сделает их доступнее для большого количества людей.
    Ваши препараты
    Размещайте информацию о лекарствах, которые производит ваша компания
    Публикации
    Публикуйте материалы о разработках, мероприятиях вашей компании и событиях индустрии
    Обсуждения
    Создавайте темы о препаратах на форуме во внутреннем сообществе платформы
    ЗАРЕГИСТРИРОВАТЬСЯ