меню
Журнал
Куда обратиться
Помощь фондам
База знаний
Препараты
О проекте
Журнал
Куда обратиться
Помощь фондам
База знаний
Препараты О проекте

препараты

Лекарства, применяемые для лечения редких заболеваний, называются орфанными препаратами. В каталоге платформы «Помощь редким» представлены препараты для ферментной терапии, противоопухолевые и противоэпилептические средства,
генная терапия и другие лекарства.

видео о разделе
МНН от А до Я
МНН от Я до А
ЖНВЛП
Жизненно важные лекарственные препараты
Круг добра

МНН

Тиотепа

заболевания

Пересадка костного мозга Серповидноклеточная анемия

МНН

Восоритид

заболевания

Ахондроплазия

МНН

Велаглюцераза альфа

заболевания

Болезнь Гоше

МНН

Ивакафтор + Лумакафтор

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Ципаглюкозидаза альфа-атга

заболевания

Болезнь Помпе

МНН

Энтректиниб

заболевания

Опухоли с транслокациями генов NTRK Нейробластома

МНН

Элосульфаза альфа

заболевания

Мукополисахаридоз IV (синдром Моркио) Мукополисахаридо IV А

МНН

Инотерсен

заболевания

Транстиретиновый амилоидоз Транстиретиновая семейная амилоидная полинейропатия

МНН

Федратиниб

заболевания

Миелофиброз

МНН

Кризотиниб

заболевания

Неходжкинские лимфомы

МНН

Пеметрексед

заболевания

Мезотелиома

МНН

Пэгцетакоплан

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Триентин

заболевания

Болезнь Вильсона

МНН

Ларотректиниб

заболевания

Опухоли с транслокациями генов NTRK

МНН

Фактор свертывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Флударабина фосфат

заболевания

Хронический лимфолейкоз (ХЛЛ) Неходжскинские лимфомы

МНН

Теклистамаб

заболевания

Множественная миелома

МНН

Ланаделумаб

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Траметиниб

заболевания

Меланома Немелкоклеточный рак легкого

МНН

Миглустат

заболевания

Болезнь Ниманна-Пика Болезнь Нимана-Пика

МНН

Пембролизумаб

заболевания

Меланома Рак головы и шеи

МНН

Элапегадемаза

заболевания

Первичные иммунодефициты (ПИД) Тяжелая комбинированная иммунная недостаточность (ТКИН)

МНН

Сетмеланотид

заболевания

Синдром Барде-Бидля Дефицит проопиомеланокортина (ПОМК)

МНН

Цидофовир

заболевания

Первичные иммунодефициты (ПИД) Тяжелая комбинированная иммунная недостаточность (ТКИН)

МНН

Этеплирсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Велманаза альфа

заболевания

Альфа-маннозидоз

МНН

Расбуриказа

заболевания

Синдром лизиса опухоли

МНН

Пеметрексед

заболевания

Немелкоклеточный рак легкого Мезотелиома

МНН

Ломитапид

заболевания

Гомозиготная семейная гиперхолестеринемия

МНН

Ниволумаб

заболевания

Меланома Рак головы и шеи

МНН

Ленограстим

заболевания

Пересадка костного мозга Трансплантация костного мозга

МНН

Хлорамбуцил

заболевания

Лимфома Ходжкина Лимфосаркома

МНН

Алглюкозидаза альфа

заболевания

Болезнь Помпе

МНН

Рисдиплам

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Пэгвисомант

заболевания

Акромегалия

МНН

Канакинумаб (раствор)

заболевания

Криопирин-ассоциированный периодический синдром Семейный холодовой аутовоспалительный синдром (семейная холодовая крапивница

МНН

Илопрост

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Пэгвалиаза (Пегвалиаза)

заболевания

Фенилкетонурия (ФКУ)

МНН

Экулизумаб

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Фактор свертывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Ритуксимаб

заболевания

Неходжкинская лимфома Хронический лимфолейкоз (ХЛЛ)

МНН

Даратумумаб

заболевания

Множественная миелома

МНН

Фактор свертывания крови IX

заболевания

Гемофилия

МНН

Беремаген геперпавек

заболевания

Буллезный эпидермолиз (БЭ)

МНН

Бетаин безводный

заболевания

Гомоцистинурия

МНН

Урсодезоксихолевая кислота

заболевания

Первичный склерозирующий холангит Муковисцидоз

МНН

Ивакафтор+Тезакафтор+Элексакафтор и Ивакафтор

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Идурсульфаза

заболевания

Мукополисахаридоз II (МПС II)

МНН

Ифосфамид

заболевания

Рак яичников Рак молочной железы

МНН

Вемурафениб

заболевания

Меланома

МНН

Алпелисиб

заболевания

PROS

МНН

Ромиплостим

заболевания

Идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (ИТП)

МНН

Белзутифан

заболевания

Болезнь Гиппеля-Линдау

МНН

Даратумумаб

заболевания

Множественная миелома

МНН

Трофинетид

заболевания

Синдром Ретта

МНН

Ромиплостим

заболевания

CDKL5

МНН

Метрелептин

заболевания

Липодистрофия

МНН

Агалсидаза бета

заболевания

Болезнь Фабри

МНН

Эладокаген экзупарвовек

заболевания

Дефицит декарбоксилазы ароматических L‑аминокислот

МНН

Канакинумаб (лиофилизат)

заболевания

Криопирин-ассоциированный периодический синдром Семейный холодовой аутовоспалительный синдром (семейная холодовая крапивница

МНН

Атидарсаген автотемцел

заболевания

Метахроматическая лейкодистрофия

МНН

Пасиреотид

заболевания

Болезнь Иценко-Кушинга

МНН

Себелипаза альфа

заболевания

Дефицит лизосомной кислой липазы Болезнь Вольмана

МНН

Имиглюцераза

заболевания

Болезнь Гоше I типа Болезнь Гоше

МНН

Лумасиран

заболевания

Первичная гипероксалурия I типа

МНН

Имиглюцераза

заболевания

Болезнь Гоше Болезнь Гоше I типа

МНН

Церлипоназа альфа

заболевания

Нейрональный цероидный липофусциноз

МНН

Левилимаб

заболевания

Ревматоидный артрит

МНН

Йобенгуан [131I]

заболевания

Феохромоцитома Параганглиома

МНН

Аталурен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Симоктоког альфа (фактор свертывания крови VIII человеческий рекомбинантный)

заболевания

Гемофилия

МНН

Тафамидис

заболевания

Транстиретиновая семейная амилоидная полинейропатия

МНН

Тедуглутид

заболевания

Синдром короткой кишки (СКК)

МНН

Ценегермин

заболевания

Нейротрофический кератит

МНН

Рилузол

заболевания

Боковой амиотрофический склероз (БАС)

МНН

Фактор свёртывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Нусинерсен

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Деландистроген моксепарвовек

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Глицерола фенилбутират

заболевания

Нарушение обмена цикла мочевины

МНН

Сапроптерин

заболевания

Фенилкетонурия (ФКУ)

МНН

Карглумовая кислота

заболевания

Пропионовая ацидемия Метилмалоновая ацидемия

МНН

Олипудаза альфа

заболевания

Болезнь Ниманна-Пика Болезнь Нимана-Пика

МНН

Фактор свертывания крови VIII + фактор Виллебранда

заболевания

Гемофилия Болезнь Виллебранда

МНН

Вилтоларсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Пеницилламин

заболевания

Болезнь Вильсона Склеродермия

МНН

Эмицизумаб

заболевания

Гемофилия

МНН

Дорназа альфа

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Вестронидаза альфа

заболевания

Мукополисахаридоз VII типа (синдром Слая)

МНН

Анакинра

заболевания

Семейная средиземноморская лихорадка Криопирин-ассоциированный периодический синдром

МНН

Гилтеритиниб

заболевания

Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ)

МНН

Натализумаб

заболевания

Рассеянный склероз

МНН

Мараликсибат

заболевания

Синдром Алажиля Синдром Алажилля

МНН

Авалглюкозидаза альфа

заболевания

Болезнь Помпе

МНН

Селексипаг

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Ромиплостим

заболевания

Тромботическая тромбоцитопеническая пурпура (ТТП)

МНН

Дорназа альфа

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Дабрафениб

заболевания

Меланома

МНН

Колхицин

заболевания

Семейная средиземноморская лихорадка

МНН

Казимерсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Нитизинон

заболевания

Тирозинемия I типа

МНН

Паловаротен

заболевания

Прогрессирующая оссифицирующая фибродисплазия (ФОП)

МНН

Меркаптопурин

заболевания

Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ) Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ)

МНН

Патисиран

заболевания

Транстиретиновая семейная амилоидная полинейропатия

МНН

Асфотаза Альфа

заболевания

Гипофосфатазия

МНН

Ланреотид

заболевания

Акромегалия

МНН

Экулизумаб

заболевания

Атипичный гемолитико-уремический синдром (аГУС) Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Этанерцепт

заболевания

Юношеский идиопатический артрит

МНН

Икатибант

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Голодирсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Эверолимус

заболевания

Туберозный склероз (ТС)

МНН

Цистеамин

заболевания

Цистиноз

МНН

Мелфалана гидрохлорид

заболевания

Миелома Истинная полицитемия

МНН

Дефибротид

заболевания

Веноокклюзионная болезнь печени Пересадка костного мозга

МНН

Онасемноген абепарвовек

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Беротралстат

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Галсульфаза

заболевания

Мукополисахаридоз VI

МНН

Олапариб

заболевания

Рак яичников Рак молочной железы

МНН

Ларонидаза

заболевания

Мукополисахаридоз I (МПС I)

МНН

Блинатумомаб

заболевания

Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ)

МНН

Экалантид

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Динутуксимаб бета

заболевания

Нейробластома

МНН

Мекасермин

заболевания

Синдром Ларона

МНН

Воретиген непарвовек

заболевания

Наследственная дистрофия сетчатки Амавроз Лебера

МНН

Инфликсимаб

заболевания

Болезнь Крона Язвенный колит

МНН

Эптаког альфа (активированный)

заболевания

Гемофилия Тромбастения Гланцмана

МНН

Соматропин

заболевания

Синдром Прадера-Вилли Синдром Шерешевского-Тернера

МНН

Буросумаб

заболевания

X-сцепленная гипофосфатемия

МНН

Даникопан

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Эвинакумаб

заболевания

Гомозиготная семейная гиперхолестеринемия

МНН

Асциминиб

заболевания

Хронический миелоидный лейкоз (ХМЛ)

МНН

Бозентан

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

    новости

    Новости науки

    Новый препарат поможет детям с синдромом Прадера-Вилли контролировать аппетит Новый препарат поможет детям с синдромом Прадера-Вилли контролировать аппетит
    Генная терапия вместо диеты: ученые нашли способ вылечить болезнь кленового сиропа Генная терапия вместо диеты: ученые нашли способ вылечить болезнь кленового сиропа
    Одобрена инновационная терапия нейрофиброматоза I типа Одобрена инновационная терапия нейрофиброматоза I типа
    Российские ученые выявили новую генетическую мутацию, приводящую к болезни спектра Цельвегера Российские ученые выявили новую генетическую мутацию, приводящую к болезни спектра Цельвегера
    Новое открытие может изменить подход к диагностике и лечению ретинобластомы Новое открытие может изменить подход к диагностике и лечению ретинобластомы
    Найдены белки, которые связаны с увеличением повторов в ДНК при болезни Гентингтона Найдены белки, которые связаны с увеличением повторов в ДНК при болезни Гентингтона
    ВСЕ новости

    производи­телям

    Делитесь на платформе информацией о разработке и производстве орфанных препаратов. Это поможет врачам и пациентам узнать больше о современных методах лечения, сделает их доступнее для большого количества людей.
    Ваши препараты
    Размещайте информацию о лекарствах, которые производит ваша компания
    Публикации
    Публикуйте материалы о разработках, мероприятиях вашей компании и событиях индустрии
    Обсуждения
    Создавайте темы о препаратах на форуме во внутреннем сообществе платформы
    ЗАРЕГИСТРИРОВАТЬСЯ