меню
Журнал
Куда обратиться
Помощь фондам
База знаний
Препараты
О проекте
Журнал
Куда обратиться
Помощь фондам
База знаний
Препараты О проекте

препараты

Лекарства, применяемые для лечения редких заболеваний, называются орфанными препаратами. В каталоге платформы «Помощь редким» представлены препараты для ферментной терапии, противоопухолевые и противоэпилептические средства,
генная терапия и другие лекарства.

видео о разделе
МНН от А до Я
МНН от Я до А
ЖНВЛП
Жизненно важные лекарственные препараты
Круг добра

МНН

Авалглюкозидаза альфа

заболевания

Болезнь Помпе

МНН

Лумасиран

заболевания

Первичная гипероксалурия I типа

МНН

Агалсидаза бета

заболевания

Болезнь Фабри

МНН

Галсульфаза

заболевания

Мукополисахаридоз VI

МНН

Ромиплостим

заболевания

Тромботическая тромбоцитопеническая пурпура (ТТП)

МНН

Беротралстат

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Симоктоког альфа (фактор свертывания крови VIII человеческий рекомбинантный)

заболевания

Гемофилия

МНН

Имиглюцераза

заболевания

Болезнь Гоше I типа Болезнь Гоше

МНН

Алпелисиб

заболевания

PROS

МНН

Дабрафениб

заболевания

Меланома

МНН

Нитизинон

заболевания

Тирозинемия I типа

МНН

Казимерсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Тиотепа

заболевания

Пересадка костного мозга Серповидноклеточная анемия

МНН

Идурсульфаза

заболевания

Мукополисахаридоз II (МПС II)

МНН

Онасемноген абепарвовек

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Рилузол

заболевания

Боковой амиотрофический склероз (БАС)

МНН

Дорназа альфа

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Рисдиплам

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Мекасермин

заболевания

Синдром Ларона

МНН

Себелипаза альфа

заболевания

Дефицит лизосомной кислой липазы Болезнь Вольмана

МНН

Ланаделумаб

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Пеметрексед

заболевания

Мезотелиома

МНН

Пасиреотид

заболевания

Болезнь Иценко-Кушинга

МНН

Церлипоназа альфа

заболевания

Нейрональный цероидный липофусциноз

МНН

Траметиниб

заболевания

Меланома Немелкоклеточный рак легкого

МНН

Тафамидис

заболевания

Транстиретиновая семейная амилоидная полинейропатия

МНН

Эптаког альфа (активированный)

заболевания

Гемофилия Тромбастения Гланцмана

МНН

Паловаротен

заболевания

Прогрессирующая оссифицирующая фибродисплазия (ФОП)

МНН

Федратиниб

заболевания

Миелофиброз

МНН

Элосульфаза альфа

заболевания

Мукополисахаридоз IV (синдром Моркио) Мукополисахаридо IV А

МНН

Флударабина фосфат

заболевания

Хронический лимфолейкоз (ХЛЛ) Неходжскинские лимфомы

МНН

Велаглюцераза альфа

заболевания

Болезнь Гоше

МНН

Ципаглюкозидаза альфа-атга

заболевания

Болезнь Помпе

МНН

Беремаген геперпавек

заболевания

Буллезный эпидермолиз (БЭ)

МНН

Ромиплостим

заболевания

Идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (ИТП)

МНН

Этанерцепт

заболевания

Юношеский идиопатический артрит

МНН

Бозентан

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Сетмеланотид

заболевания

Синдром Барде-Бидля Дефицит проопиомеланокортина (ПОМК)

МНН

Олапариб

заболевания

Рак яичников Рак молочной железы

МНН

Ленограстим

заболевания

Пересадка костного мозга Трансплантация костного мозга

МНН

Йобенгуан [131I]

заболевания

Феохромоцитома Параганглиома

МНН

Бетаин безводный

заболевания

Гомоцистинурия

МНН

Ивакафтор+Тезакафтор+Элексакафтор и Ивакафтор

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Ивакафтор + Лумакафтор

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Хлорамбуцил

заболевания

Лимфома Ходжкина Лимфосаркома

МНН

Белзутифан

заболевания

Болезнь Гиппеля-Линдау

МНН

Атидарсаген автотемцел

заболевания

Метахроматическая лейкодистрофия

МНН

Карглумовая кислота

заболевания

Пропионовая ацидемия Метилмалоновая ацидемия

МНН

Блинатумомаб

заболевания

Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ)

МНН

Асфотаза Альфа

заболевания

Гипофосфатазия

МНН

Ниволумаб

заболевания

Меланома Рак головы и шеи

МНН

Левилимаб

заболевания

Ревматоидный артрит

МНН

Фактор свертывания крови VIII + фактор Виллебранда

заболевания

Гемофилия Болезнь Виллебранда

МНН

Фактор свертывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Эмицизумаб

заболевания

Гемофилия

МНН

Эвинакумаб

заболевания

Гомозиготная семейная гиперхолестеринемия

МНН

Канакинумаб (лиофилизат)

заболевания

Криопирин-ассоциированный периодический синдром Семейный холодовой аутовоспалительный синдром (семейная холодовая крапивница

МНН

Икатибант

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Пэгцетакоплан

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Ланреотид

заболевания

Акромегалия

МНН

Динутуксимаб бета

заболевания

Нейробластома

МНН

Ифосфамид

заболевания

Рак яичников Рак молочной железы

МНН

Мараликсибат

заболевания

Синдром Алажиля Синдром Алажилля

МНН

Эладокаген экзупарвовек

заболевания

Дефицит декарбоксилазы ароматических L‑аминокислот

МНН

Голодирсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Вестронидаза альфа

заболевания

Мукополисахаридоз VII типа (синдром Слая)

МНН

Соматропин

заболевания

Синдром Прадера-Вилли Синдром Шерешевского-Тернера

МНН

Экулизумаб

заболевания

Атипичный гемолитико-уремический синдром (аГУС) Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Цидофовир

заболевания

Первичные иммунодефициты (ПИД) Тяжелая комбинированная иммунная недостаточность (ТКИН)

МНН

Буросумаб

заболевания

X-сцепленная гипофосфатемия

МНН

Канакинумаб (раствор)

заболевания

Криопирин-ассоциированный периодический синдром Семейный холодовой аутовоспалительный синдром (семейная холодовая крапивница

МНН

Даникопан

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Ритуксимаб

заболевания

Неходжкинская лимфома Хронический лимфолейкоз (ХЛЛ)

МНН

Даратумумаб

заболевания

Множественная миелома

МНН

Восоритид

заболевания

Ахондроплазия

МНН

Нусинерсен

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Колхицин

заболевания

Семейная средиземноморская лихорадка

МНН

Натализумаб

заболевания

Рассеянный склероз

МНН

Фактор свертывания крови IX

заболевания

Гемофилия

МНН

Этеплирсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Вемурафениб

заболевания

Меланома

МНН

Пеметрексед

заболевания

Немелкоклеточный рак легкого Мезотелиома

МНН

Илопрост

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Олипудаза альфа

заболевания

Болезнь Ниманна-Пика Болезнь Нимана-Пика

МНН

Ларонидаза

заболевания

Мукополисахаридоз I (МПС I)

МНН

Пеницилламин

заболевания

Болезнь Вильсона Склеродермия

МНН

Ломитапид

заболевания

Гомозиготная семейная гиперхолестеринемия

МНН

Глицерола фенилбутират

заболевания

Нарушение обмена цикла мочевины

МНН

Инфликсимаб

заболевания

Болезнь Крона Язвенный колит

МНН

Теклистамаб

заболевания

Множественная миелома

МНН

Ромиплостим

заболевания

CDKL5

МНН

Анакинра

заболевания

Семейная средиземноморская лихорадка Криопирин-ассоциированный периодический синдром

МНН

Сапроптерин

заболевания

Фенилкетонурия (ФКУ)

МНН

Вилтоларсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Имиглюцераза

заболевания

Болезнь Гоше Болезнь Гоше I типа

МНН

Деландистроген моксепарвовек

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Элапегадемаза

заболевания

Первичные иммунодефициты (ПИД) Тяжелая комбинированная иммунная недостаточность (ТКИН)

МНН

Трофинетид

заболевания

Синдром Ретта

МНН

Меркаптопурин

заболевания

Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ) Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ)

МНН

Алглюкозидаза альфа

заболевания

Болезнь Помпе

МНН

Ценегермин

заболевания

Нейротрофический кератит

МНН

Метрелептин

заболевания

Липодистрофия

МНН

Расбуриказа

заболевания

Синдром лизиса опухоли

МНН

Пембролизумаб

заболевания

Меланома Рак головы и шеи

МНН

Асциминиб

заболевания

Хронический миелоидный лейкоз (ХМЛ)

МНН

Патисиран

заболевания

Транстиретиновая семейная амилоидная полинейропатия

МНН

Даратумумаб

заболевания

Множественная миелома

МНН

Дефибротид

заболевания

Веноокклюзионная болезнь печени Пересадка костного мозга

МНН

Эверолимус

заболевания

Туберозный склероз (ТС)

МНН

Мелфалана гидрохлорид

заболевания

Миелома Истинная полицитемия

МНН

Экалантид

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Миглустат

заболевания

Болезнь Ниманна-Пика Болезнь Нимана-Пика

МНН

Тедуглутид

заболевания

Синдром короткой кишки (СКК)

МНН

Селексипаг

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Аталурен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Ларотректиниб

заболевания

Опухоли с транслокациями генов NTRK

МНН

Энтректиниб

заболевания

Опухоли с транслокациями генов NTRK Нейробластома

МНН

Экулизумаб

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Гилтеритиниб

заболевания

Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ)

МНН

Пэгвалиаза (Пегвалиаза)

заболевания

Фенилкетонурия (ФКУ)

МНН

Триентин

заболевания

Болезнь Вильсона

МНН

Кризотиниб

заболевания

Неходжкинские лимфомы

МНН

Фактор свертывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Дорназа альфа

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Велманаза альфа

заболевания

Альфа-маннозидоз

МНН

Инотерсен

заболевания

Транстиретиновый амилоидоз Транстиретиновая семейная амилоидная полинейропатия

МНН

Урсодезоксихолевая кислота

заболевания

Первичный склерозирующий холангит Муковисцидоз

МНН

Воретиген непарвовек

заболевания

Наследственная дистрофия сетчатки Амавроз Лебера

МНН

Фактор свёртывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Пэгвисомант

заболевания

Акромегалия

МНН

Цистеамин

заболевания

Цистиноз

    новости

    Новости науки

    Генная терапия снизила уровень «плохого» холестерина у пациентов с редким заболеванием Генная терапия снизила уровень «плохого» холестерина у пациентов с редким заболеванием
    Обнаружена связь между РАС и миотонической дистрофией — Nature Обнаружена связь между РАС и миотонической дистрофией — Nature
    В России зарегистрирован ещё один препарат для лечения СМА В России зарегистрирован ещё один препарат для лечения СМА
    Российские ученые впервые изучили ген, связанный с редкой мышечной дистрофией Российские ученые впервые изучили ген, связанный с редкой мышечной дистрофией
    Новый препарат поможет детям с синдромом Прадера-Вилли контролировать аппетит Новый препарат поможет детям с синдромом Прадера-Вилли контролировать аппетит
    Генная терапия вместо диеты: ученые нашли способ вылечить болезнь кленового сиропа Генная терапия вместо диеты: ученые нашли способ вылечить болезнь кленового сиропа
    ВСЕ новости

    производи­телям

    Делитесь на платформе информацией о разработке и производстве орфанных препаратов. Это поможет врачам и пациентам узнать больше о современных методах лечения, сделает их доступнее для большого количества людей.
    Ваши препараты
    Размещайте информацию о лекарствах, которые производит ваша компания
    Публикации
    Публикуйте материалы о разработках, мероприятиях вашей компании и событиях индустрии
    Обсуждения
    Создавайте темы о препаратах на форуме во внутреннем сообществе платформы
    ЗАРЕГИСТРИРОВАТЬСЯ