препараты

Лекарства, применяемые для лечения редких заболеваний, называются орфанными препаратами. В каталоге платформы «Помощь редким» представлены препараты для ферментной терапии, противоопухолевые и противоэпилептические средства,
генная терапия и другие лекарства.

видео о разделе
МНН от А до Я
МНН от Я до А
ЖНВЛП
Жизненно важные лекарственные препараты
Круг добра

МНН

Цистеамин

заболевания

Цистиноз

МНН

Мелфалана гидрохлорид

заболевания

Миелома Истинная полицитемия

МНН

Беротралстат

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Меркаптопурин

заболевания

Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ) Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ)

МНН

Эладокаген экзупарвовек

заболевания

Дефицит декарбоксилазы ароматических L‑аминокислот

МНН

Ланреотид

заболевания

Акромегалия

МНН

Канакинумаб (лиофилизат)

заболевания

Криопирин-ассоциированный периодический синдром Семейный холодовой аутовоспалительный синдром (семейная холодовая крапивница

МНН

Дабрафениб

заболевания

Меланома

МНН

Агалсидаза бета

заболевания

Болезнь Фабри

МНН

Деландистроген моксепарвовек

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Ромиплостим

заболевания

Идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (ИТП)

МНН

Патисиран

заболевания

Транстиретиновая семейная амилоидная полинейропатия

МНН

Даникопан

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Фактор свёртывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Фактор свертывания крови IX

заболевания

Гемофилия

МНН

Ларонидаза

заболевания

Мукополисахаридоз I (МПС I)

МНН

Фактор свёртывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Соматропин

заболевания

Синдром Прадера-Вилли Синдром Шерешевского-Тернера

МНН

Этеплирсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Ивакафтор+Тезакафтор+Элексакафтор и Ивакафтор

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Сапроптерин

заболевания

Фенилкетонурия (ФКУ)

МНН

Восоритид

заболевания

Ахондроплазия

МНН

Эптаког альфа (активированный)

заболевания

Гемофилия Тромбастения Гланцмана

МНН

Алпелисиб

заболевания

PROS

МНН

Идурсульфаза

заболевания

Мукополисахаридоз II (МПС II)

МНН

Ценегермин

заболевания

Нейротрофический кератит

МНН

Имиглюцераза

заболевания

Болезнь Гоше Болезнь Гоше I типа

МНН

Ломитапид

заболевания

Гомозиготная семейная гиперхолестеринемия

МНН

Тиотепа

заболевания

Пересадка костного мозга Серповидноклеточная анемия

МНН

Ланаделумаб

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Экулизумаб

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Рилузол

заболевания

Боковой амиотрофический склероз (БАС)

МНН

Фактор свертывания крови VIII + фактор Виллебранда

заболевания

Гемофилия Болезнь Виллебранда

МНН

Анакинра

заболевания

Семейная средиземноморская лихорадка Криопирин-ассоциированный периодический синдром

МНН

Эверолимус

заболевания

Туберозный склероз (ТС)

МНН

Левилимаб

заболевания

Ревматоидный артрит

МНН

Дефибротид

заболевания

Веноокклюзионная болезнь печени Пересадка костного мозга

МНН

Цидофовир

заболевания

Первичные иммунодефициты (ПИД) Тяжелая комбинированная иммунная недостаточность (ТКИН)

МНН

Бозентан

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Метрелептин

заболевания

Липодистрофия

МНН

Алглюкозидаза альфа

заболевания

Болезнь Помпе

МНН

Ленограстим

заболевания

Пересадка костного мозга Трансплантация костного мозга

МНН

Велманаза альфа

заболевания

Альфа-маннозидоз

МНН

Блинатумомаб

заболевания

Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ)

МНН

Тедуглутид

заболевания

Синдром короткой кишки (СКК)

МНН

Вестронидаза альфа

заболевания

Мукополисахаридоз VII типа (синдром Слая)

МНН

Эвинакумаб

заболевания

Гомозиготная семейная гиперхолестеринемия

МНН

Натализумаб

заболевания

Рассеянный склероз

МНН

Карглумовая кислота

заболевания

Пропионовая ацидемия Метилмалоновая ацидемия

МНН

Дорназа альфа

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Нитизинон

заболевания

Тирозинемия I типа

МНН

Симоктоког альфа (фактор свертывания крови VIII человеческий рекомбинантный)

заболевания

Гемофилия

МНН

Вилтоларсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Гилтеритиниб

заболевания

Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ)

МНН

Бетаин безводный

заболевания

Гомоцистинурия

МНН

Элосульфаза альфа

заболевания

Мукополисахаридоз IV (синдром Моркио) Мукополисахаридо IV А

МНН

Пеметрексед

заболевания

Немелкоклеточный рак легкого Мезотелиома

МНН

Ларотректиниб

заболевания

Опухоли с транслокациями генов NTRK

МНН

Беремаген геперпавек

заболевания

Буллезный эпидермолиз (БЭ)

МНН

Кризотиниб

заболевания

Неходжкинские лимфомы

МНН

Паловаротен

заболевания

Прогрессирующая оссифицирующая фибродисплазия (ФОП)

МНН

Федратиниб

заболевания

Миелофиброз

МНН

Имиглюцераза

заболевания

Болезнь Гоше I типа Болезнь Гоше

МНН

Пеницилламин

заболевания

Болезнь Вильсона Склеродермия

МНН

Пасиреотид

заболевания

Болезнь Иценко-Кушинга

МНН

Ниволумаб

заболевания

Меланома Рак головы и шеи

МНН

Аталурен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Глицерола фенилбутират

заболевания

Нарушение обмена цикла мочевины

МНН

Ципаглюкозидаза альфа-атга

заболевания

Болезнь Помпе

МНН

Хлорамбуцил

заболевания

Лимфома Ходжкина Лимфосаркома

МНН

Лумасиран

заболевания

Первичная гипероксалурия I типа

МНН

Канакинумаб (раствор)

заболевания

Криопирин-ассоциированный периодический синдром Семейный холодовой аутовоспалительный синдром (семейная холодовая крапивница

МНН

Колхицин

заболевания

Семейная средиземноморская лихорадка

МНН

Илопрост

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Флударабина фосфат

заболевания

Хронический лимфолейкоз (ХЛЛ) Неходжскинские лимфомы

МНН

Казимерсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Атидарсаген автотемцел

заболевания

Метахроматическая лейкодистрофия

МНН

Даратумумаб

заболевания

Множественная миелома

МНН

Ифосфамид

заболевания

Рак яичников Рак молочной железы

МНН

Миглустат

заболевания

Болезнь Ниманна-Пика Болезнь Нимана-Пика

МНН

Ромиплостим

заболевания

CDKL5

МНН

Рисдиплам

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Церлипоназа альфа

заболевания

Нейрональный цероидный липофусциноз

МНН

Траметиниб

заболевания

Меланома Немелкоклеточный рак легкого

МНН

Эмицизумаб

заболевания

Гемофилия

МНН

Белзутифан

заболевания

Болезнь Гиппеля-Линдау

МНН

Пэгвисомант

заболевания

Акромегалия

МНН

Олапариб

заболевания

Рак яичников Рак молочной железы

МНН

Йобенгуан [131I]

заболевания

Феохромоцитома Параганглиома

МНН

Онасемноген абепарвовек

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Урсодезоксихолевая кислота

заболевания

Первичный склерозирующий холангит Муковисцидоз

МНН

Энтректиниб

заболевания

Опухоли с транслокациями генов NTRK Нейробластома

МНН

Себелипаза альфа

заболевания

Дефицит лизосомной кислой липазы Болезнь Вольмана

МНН

Пембролизумаб

заболевания

Меланома Рак головы и шеи

МНН

Асфотаза Альфа

заболевания

Гипофосфатазия

МНН

Галсульфаза

заболевания

Мукополисахаридоз VI

МНН

Триентин

заболевания

Болезнь Вильсона

МНН

Динутуксимаб бета

заболевания

Нейробластома

МНН

Экалантид

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Даратумумаб

заболевания

Множественная миелома

МНН

Мараликсибат

заболевания

Синдром Алажиля Синдром Алажилля

МНН

Элапегадемаза

заболевания

Первичные иммунодефициты (ПИД) Тяжелая комбинированная иммунная недостаточность (ТКИН)

МНН

Инотерсен

заболевания

Транстиретиновый амилоидоз Транстиретиновая семейная амилоидная полинейропатия

МНН

Пэгвалиаза (Пегвалиаза)

заболевания

Фенилкетонурия (ФКУ)

МНН

Пеметрексед

заболевания

Мезотелиома

МНН

Расбуриказа

заболевания

Синдром лизиса опухоли

МНН

Олипудаза альфа

заболевания

Болезнь Ниманна-Пика Болезнь Нимана-Пика

МНН

Ритуксимаб

заболевания

Неходжкинская лимфома Хронический лимфолейкоз (ХЛЛ)

МНН

Мекасермин

заболевания

Синдром Ларона

МНН

Воретиген непарвовек

заболевания

Наследственная дистрофия сетчатки Амавроз Лебера

МНН

Селексипаг

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Авалглюкозидаза альфа

заболевания

Болезнь Помпе

МНН

Голодирсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Теклистамаб

заболевания

Множественная миелома

МНН

Фактор свёртывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Пэгцетакоплан

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Буросумаб

заболевания

X-сцепленная гипофосфатемия

МНН

Этанерцепт

заболевания

Юношеский идиопатический артрит

МНН

Икатибант

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Ивакафтор + Лумакафтор

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Инфликсимаб

заболевания

Болезнь Крона Язвенный колит

МНН

Сетмеланотид

заболевания

Синдром Барде-Бидля Дефицит проопиомеланокортина (ПОМК)

МНН

Дорназа альфа

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Велаглюцераза альфа

заболевания

Болезнь Гоше

МНН

Ромиплостим

заболевания

Тромботическая тромбоцитопеническая пурпура (ТТП)

МНН

Экулизумаб

заболевания

Атипичный гемолитико-уремический синдром (аГУС) Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Трофинетид

заболевания

Синдром Ретта

МНН

Нусинерсен

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Тафамидис

заболевания

Транстиретиновая семейная амилоидная полинейропатия

МНН

Асциминиб

заболевания

Хронический миелоидный лейкоз (ХМЛ)

МНН

Вемурафениб

заболевания

Меланома

    новости

    Новости науки

    Прорыв в лечении синдрома Ашера: новая генная терапия демонстрирует обнадеживающие результаты Прорыв в лечении синдрома Ашера: новая генная терапия демонстрирует обнадеживающие результаты
    Ученые раскрыли новый механизм развития одной из форм бокового амиотрофического склероза Ученые раскрыли новый механизм развития одной из форм бокового амиотрофического склероза
    Японские ученые открыли способ коррекции синдрома Дауна с помощью технологии «геномных ножниц» Японские ученые открыли способ коррекции синдрома Дауна с помощью технологии «геномных ножниц»
    Японский препарат улучшает работу сердца и мышц при синдроме Барта Японский препарат улучшает работу сердца и мышц при синдроме Барта
    Лекарство от малярии может помочь детям с редкими заболеваниями Лекарство от малярии может помочь детям с редкими заболеваниями
    Надежда для больных с редкой патологией сетчатки: новый имплантат помогает сохранить зрение Надежда для больных с редкой патологией сетчатки: новый имплантат помогает сохранить зрение
    ВСЕ новости

    производи­телям

    Делитесь на платформе информацией о разработке и производстве орфанных препаратов. Это поможет врачам и пациентам узнать больше о современных методах лечения, сделает их доступнее для большого количества людей.
    Ваши препараты
    Размещайте информацию о лекарствах, которые производит ваша компания
    Публикации
    Публикуйте материалы о разработках, мероприятиях вашей компании и событиях индустрии
    Обсуждения
    Создавайте темы о препаратах на форуме во внутреннем сообществе платформы
    ЗАРЕГИСТРИРОВАТЬСЯ