препараты

Лекарства, применяемые для лечения редких заболеваний, называются орфанными препаратами. В каталоге платформы «Помощь редким» представлены препараты для ферментной терапии, противоопухолевые и противоэпилептические средства,
генная терапия и другие лекарства.

видео о разделе
МНН от А до Я
МНН от Я до А
ЖНВЛП
Жизненно важные лекарственные препараты
Круг добра

МНН

Фактор свёртывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Эладокаген экзупарвовек

заболевания

Дефицит декарбоксилазы ароматических L‑аминокислот

МНН

Сетмеланотид

заболевания

Синдром Барде-Бидля Дефицит проопиомеланокортина (ПОМК)

МНН

Динутуксимаб бета

заболевания

Нейробластома

МНН

Сапроптерин

заболевания

Фенилкетонурия (ФКУ)

МНН

Левилимаб

заболевания

Ревматоидный артрит

МНН

Хлорамбуцил

заболевания

Лимфома Ходжкина Лимфосаркома

МНН

Канакинумаб (раствор)

заболевания

Криопирин-ассоциированный периодический синдром Семейный холодовой аутовоспалительный синдром (семейная холодовая крапивница

МНН

Мараликсибат

заболевания

Синдром Алажиля Синдром Алажилля

МНН

Натализумаб

заболевания

Рассеянный склероз

МНН

Соматропин

заболевания

Синдром Прадера-Вилли Синдром Шерешевского-Тернера

МНН

Пэгвисомант

заболевания

Акромегалия

МНН

Фактор свёртывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Восоритид

заболевания

Ахондроплазия

МНН

Траметиниб

заболевания

Меланома Немелкоклеточный рак легкого

МНН

Ромиплостим

заболевания

Тромботическая тромбоцитопеническая пурпура (ТТП)

МНН

Пэгвалиаза (Пегвалиаза)

заболевания

Фенилкетонурия (ФКУ)

МНН

Ценегермин

заболевания

Нейротрофический кератит

МНН

Олапариб

заболевания

Рак яичников Рак молочной железы

МНН

Дорназа альфа

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Блинатумомаб

заболевания

Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ)

МНН

Беротралстат

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Олипудаза альфа

заболевания

Болезнь Ниманна-Пика Болезнь Нимана-Пика

МНН

Фактор свертывания крови IX

заболевания

Гемофилия

МНН

Онасемноген абепарвовек

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Инотерсен

заболевания

Транстиретиновый амилоидоз Транстиретиновая семейная амилоидная полинейропатия

МНН

Себелипаза альфа

заболевания

Дефицит лизосомной кислой липазы Болезнь Вольмана

МНН

Карглумовая кислота

заболевания

Пропионовая ацидемия Метилмалоновая ацидемия

МНН

Дорназа альфа

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Алглюкозидаза альфа

заболевания

Болезнь Помпе

МНН

Патисиран

заболевания

Транстиретиновая семейная амилоидная полинейропатия

МНН

Нусинерсен

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Энтректиниб

заболевания

Опухоли с транслокациями генов NTRK Нейробластома

МНН

Буросумаб

заболевания

X-сцепленная гипофосфатемия

МНН

Триентин

заболевания

Болезнь Вильсона

МНН

Ленограстим

заболевания

Пересадка костного мозга Трансплантация костного мозга

МНН

Вилтоларсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Пембролизумаб

заболевания

Меланома Рак головы и шеи

МНН

Икатибант

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Беремаген геперпавек

заболевания

Буллезный эпидермолиз (БЭ)

МНН

Эверолимус

заболевания

Туберозный склероз (ТС)

МНН

Воретиген непарвовек

заболевания

Наследственная дистрофия сетчатки Амавроз Лебера

МНН

Дефибротид

заболевания

Веноокклюзионная болезнь печени Пересадка костного мозга

МНН

Вемурафениб

заболевания

Меланома

МНН

Алпелисиб

заболевания

PROS

МНН

Ритуксимаб

заболевания

Неходжкинская лимфома Хронический лимфолейкоз (ХЛЛ)

МНН

Экулизумаб

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Дабрафениб

заболевания

Меланома

МНН

Ниволумаб

заболевания

Меланома Рак головы и шеи

МНН

Метрелептин

заболевания

Липодистрофия

МНН

Симоктоког альфа (фактор свертывания крови VIII человеческий рекомбинантный)

заболевания

Гемофилия

МНН

Эмицизумаб

заболевания

Гемофилия

МНН

Рилузол

заболевания

Боковой амиотрофический склероз (БАС)

МНН

Тафамидис

заболевания

Транстиретиновая семейная амилоидная полинейропатия

МНН

Даникопан

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Урсодезоксихолевая кислота

заболевания

Первичный склерозирующий холангит Муковисцидоз

МНН

Цидофовир

заболевания

Первичные иммунодефициты (ПИД) Тяжелая комбинированная иммунная недостаточность (ТКИН)

МНН

Гилтеритиниб

заболевания

Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ)

МНН

Ларонидаза

заболевания

Мукополисахаридоз I (МПС I)

МНН

Экулизумаб

заболевания

Атипичный гемолитико-уремический синдром (аГУС) Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Мекасермин

заболевания

Синдром Ларона

МНН

Мелфалана гидрохлорид

заболевания

Миелома Истинная полицитемия

МНН

Даратумумаб

заболевания

Множественная миелома

МНН

Пеницилламин

заболевания

Болезнь Вильсона Склеродермия

МНН

Велаглюцераза альфа

заболевания

Болезнь Гоше

МНН

Идурсульфаза

заболевания

Мукополисахаридоз II (МПС II)

МНН

Вестронидаза альфа

заболевания

Мукополисахаридоз VII типа (синдром Слая)

МНН

Ломитапид

заболевания

Гомозиготная семейная гиперхолестеринемия

МНН

Элапегадемаза

заболевания

Первичные иммунодефициты (ПИД) Тяжелая комбинированная иммунная недостаточность (ТКИН)

МНН

Меркаптопурин

заболевания

Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ) Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ)

МНН

Бетаин безводный

заболевания

Гомоцистинурия

МНН

Рисдиплам

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Ципаглюкозидаза альфа-атга

заболевания

Болезнь Помпе

МНН

Колхицин

заболевания

Семейная средиземноморская лихорадка

МНН

Имиглюцераза

заболевания

Болезнь Гоше Болезнь Гоше I типа

МНН

Кризотиниб

заболевания

Неходжкинские лимфомы

МНН

Пеметрексед

заболевания

Немелкоклеточный рак легкого Мезотелиома

МНН

Этанерцепт

заболевания

Юношеский идиопатический артрит

МНН

Нитизинон

заболевания

Тирозинемия I типа

МНН

Этеплирсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Церлипоназа альфа

заболевания

Нейрональный цероидный липофусциноз

МНН

Деландистроген моксепарвовек

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Пасиреотид

заболевания

Болезнь Иценко-Кушинга

МНН

Фактор свёртывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Эвинакумаб

заболевания

Гомозиготная семейная гиперхолестеринемия

МНН

Велманаза альфа

заболевания

Альфа-маннозидоз

МНН

Пеметрексед

заболевания

Мезотелиома

МНН

Федратиниб

заболевания

Миелофиброз

МНН

Экалантид

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Фактор свертывания крови VIII + фактор Виллебранда

заболевания

Гемофилия Болезнь Виллебранда

МНН

Галсульфаза

заболевания

Мукополисахаридоз VI

МНН

Теклистамаб

заболевания

Множественная миелома

МНН

Йобенгуан [131I]

заболевания

Феохромоцитома Параганглиома

МНН

Расбуриказа

заболевания

Синдром лизиса опухоли

МНН

Имиглюцераза

заболевания

Болезнь Гоше I типа Болезнь Гоше

МНН

Трофинетид

заболевания

Синдром Ретта

МНН

Лумасиран

заболевания

Первичная гипероксалурия I типа

МНН

Инфликсимаб

заболевания

Болезнь Крона Язвенный колит

МНН

Ивакафтор+Тезакафтор+Элексакафтор и Ивакафтор

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Флударабина фосфат

заболевания

Хронический лимфолейкоз (ХЛЛ) Неходжскинские лимфомы

МНН

Ромиплостим

заболевания

CDKL5

МНН

Бозентан

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Ифосфамид

заболевания

Рак яичников Рак молочной железы

МНН

Белзутифан

заболевания

Болезнь Гиппеля-Линдау

МНН

Асфотаза Альфа

заболевания

Гипофосфатазия

МНН

Эптаког альфа (активированный)

заболевания

Гемофилия Тромбастения Гланцмана

МНН

Агалсидаза бета

заболевания

Болезнь Фабри

МНН

Голодирсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Тиотепа

заболевания

Пересадка костного мозга Серповидноклеточная анемия

МНН

Селексипаг

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Миглустат

заболевания

Болезнь Ниманна-Пика Болезнь Нимана-Пика

МНН

Атидарсаген автотемцел

заболевания

Метахроматическая лейкодистрофия

МНН

Канакинумаб (лиофилизат)

заболевания

Криопирин-ассоциированный периодический синдром Семейный холодовой аутовоспалительный синдром (семейная холодовая крапивница

МНН

Казимерсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Цистеамин

заболевания

Цистиноз

МНН

Паловаротен

заболевания

Прогрессирующая оссифицирующая фибродисплазия (ФОП)

МНН

Илопрост

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Ивакафтор + Лумакафтор

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Ромиплостим

заболевания

Идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (ИТП)

МНН

Даратумумаб

заболевания

Множественная миелома

МНН

Ланаделумаб

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Асциминиб

заболевания

Хронический миелоидный лейкоз (ХМЛ)

МНН

Ланреотид

заболевания

Акромегалия

МНН

Аталурен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Анакинра

заболевания

Семейная средиземноморская лихорадка Криопирин-ассоциированный периодический синдром

МНН

Глицерола фенилбутират

заболевания

Нарушение обмена цикла мочевины

МНН

Элосульфаза альфа

заболевания

Мукополисахаридоз IV (синдром Моркио) Мукополисахаридо IV А

МНН

Авалглюкозидаза альфа

заболевания

Болезнь Помпе

МНН

Пэгцетакоплан

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Тедуглутид

заболевания

Синдром короткой кишки (СКК)

МНН

Ларотректиниб

заболевания

Опухоли с транслокациями генов NTRK

    новости

    Новости науки

    Австралийские ученые создали первый в мире образец живой кожи человека Австралийские ученые создали первый в мире образец живой кожи человека
    Прорыв в лечении синдрома Ашера: новая генная терапия демонстрирует обнадеживающие результаты Прорыв в лечении синдрома Ашера: новая генная терапия демонстрирует обнадеживающие результаты
    Ученые раскрыли новый механизм развития одной из форм бокового амиотрофического склероза Ученые раскрыли новый механизм развития одной из форм бокового амиотрофического склероза
    Японские ученые открыли способ коррекции синдрома Дауна с помощью технологии «геномных ножниц» Японские ученые открыли способ коррекции синдрома Дауна с помощью технологии «геномных ножниц»
    Японский препарат улучшает работу сердца и мышц при синдроме Барта Японский препарат улучшает работу сердца и мышц при синдроме Барта
    Лекарство от малярии может помочь детям с редкими заболеваниями Лекарство от малярии может помочь детям с редкими заболеваниями
    ВСЕ новости

    производи­телям

    Делитесь на платформе информацией о разработке и производстве орфанных препаратов. Это поможет врачам и пациентам узнать больше о современных методах лечения, сделает их доступнее для большого количества людей.
    Ваши препараты
    Размещайте информацию о лекарствах, которые производит ваша компания
    Публикации
    Публикуйте материалы о разработках, мероприятиях вашей компании и событиях индустрии
    Обсуждения
    Создавайте темы о препаратах на форуме во внутреннем сообществе платформы
    ЗАРЕГИСТРИРОВАТЬСЯ