препараты

Лекарства, применяемые для лечения редких заболеваний, называются орфанными препаратами. В каталоге платформы «Помощь редким» представлены препараты для ферментной терапии, противоопухолевые и противоэпилептические средства,
генная терапия и другие лекарства.

видео о разделе
МНН от А до Я
МНН от Я до А
ЖНВЛП
Жизненно важные лекарственные препараты
Круг добра

МНН

Ромиплостим

заболевания

Тромботическая тромбоцитопеническая пурпура (ТТП)

МНН

Вилтоларсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Ивакафтор+Тезакафтор+Элексакафтор и Ивакафтор

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Ципаглюкозидаза альфа-атга

заболевания

Болезнь Помпе

МНН

Онасемноген абепарвовек

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Тафамидис

заболевания

Транстиретиновая семейная амилоидная полинейропатия

МНН

Паловаротен

заболевания

Прогрессирующая оссифицирующая фибродисплазия (ФОП)

МНН

Авалглюкозидаза альфа

заболевания

Болезнь Помпе

МНН

Расбуриказа

заболевания

Синдром лизиса опухоли

МНН

Бозентан

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Олипудаза альфа

заболевания

Болезнь Ниманна-Пика Болезнь Нимана-Пика

МНН

Ифосфамид

заболевания

Рак яичников Рак молочной железы

МНН

Бетаин безводный

заболевания

Гомоцистинурия

МНН

Рилузол

заболевания

Боковой амиотрофический склероз (БАС)

МНН

Лумасиран

заболевания

Первичная гипероксалурия I типа

МНН

Эмицизумаб

заболевания

Гемофилия

МНН

Фактор свёртывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Инотерсен

заболевания

Транстиретиновый амилоидоз Транстиретиновая семейная амилоидная полинейропатия

МНН

Гилтеритиниб

заболевания

Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ)

МНН

Агалсидаза бета

заболевания

Болезнь Фабри

МНН

Ивакафтор + Лумакафтор

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Дефибротид

заболевания

Веноокклюзионная болезнь печени Пересадка костного мозга

МНН

Ларотректиниб

заболевания

Опухоли с транслокациями генов NTRK

МНН

Метрелептин

заболевания

Липодистрофия

МНН

Хлорамбуцил

заболевания

Лимфома Ходжкина Лимфосаркома

МНН

Урсодезоксихолевая кислота

заболевания

Первичный склерозирующий холангит Муковисцидоз

МНН

Эвинакумаб

заболевания

Гомозиготная семейная гиперхолестеринемия

МНН

Ломитапид

заболевания

Гомозиготная семейная гиперхолестеринемия

МНН

Кризотиниб

заболевания

Неходжкинские лимфомы

МНН

Патисиран

заболевания

Транстиретиновая семейная амилоидная полинейропатия

МНН

Тедуглутид

заболевания

Синдром короткой кишки (СКК)

МНН

Эптаког альфа (активированный)

заболевания

Гемофилия Тромбастения Гланцмана

МНН

Фактор свертывания крови VIII + фактор Виллебранда

заболевания

Гемофилия Болезнь Виллебранда

МНН

Пэгвалиаза (Пегвалиаза)

заболевания

Фенилкетонурия (ФКУ)

МНН

Фактор свертывания крови IX

заболевания

Гемофилия

МНН

Симоктоког альфа (фактор свертывания крови VIII человеческий рекомбинантный)

заболевания

Гемофилия

МНН

Дорназа альфа

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Алглюкозидаза альфа

заболевания

Болезнь Помпе

МНН

Инфликсимаб

заболевания

Болезнь Крона Язвенный колит

МНН

Церлипоназа альфа

заболевания

Нейрональный цероидный липофусциноз

МНН

Энтректиниб

заболевания

Опухоли с транслокациями генов NTRK Нейробластома

МНН

Имиглюцераза

заболевания

Болезнь Гоше Болезнь Гоше I типа

МНН

Ларонидаза

заболевания

Мукополисахаридоз I (МПС I)

МНН

Цидофовир

заболевания

Первичные иммунодефициты (ПИД) Тяжелая комбинированная иммунная недостаточность (ТКИН)

МНН

Цистеамин

заболевания

Цистиноз

МНН

Динутуксимаб бета

заболевания

Нейробластома

МНН

Сетмеланотид

заболевания

Синдром Барде-Бидля Дефицит проопиомеланокортина (ПОМК)

МНН

Левилимаб

заболевания

Ревматоидный артрит

МНН

Элапегадемаза

заболевания

Первичные иммунодефициты (ПИД) Тяжелая комбинированная иммунная недостаточность (ТКИН)

МНН

Ценегермин

заболевания

Нейротрофический кератит

МНН

Трофинетид

заболевания

Синдром Ретта

МНН

Тиотепа

заболевания

Пересадка костного мозга Серповидноклеточная анемия

МНН

Дабрафениб

заболевания

Меланома

МНН

Вемурафениб

заболевания

Меланома

МНН

Пеницилламин

заболевания

Болезнь Вильсона Склеродермия

МНН

Канакинумаб (лиофилизат)

заболевания

Криопирин-ассоциированный периодический синдром Семейный холодовой аутовоспалительный синдром (семейная холодовая крапивница

МНН

Этеплирсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Канакинумаб (раствор)

заболевания

Криопирин-ассоциированный периодический синдром Семейный холодовой аутовоспалительный синдром (семейная холодовая крапивница

МНН

Эладокаген экзупарвовек

заболевания

Дефицит декарбоксилазы ароматических L‑аминокислот

МНН

Даратумумаб

заболевания

Множественная миелома

МНН

Мекасермин

заболевания

Синдром Ларона

МНН

Даникопан

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Восоритид

заболевания

Ахондроплазия

МНН

Нитизинон

заболевания

Тирозинемия I типа

МНН

Казимерсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Ланаделумаб

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Эверолимус

заболевания

Туберозный склероз (ТС)

МНН

Беремаген геперпавек

заболевания

Буллезный эпидермолиз (БЭ)

МНН

Пеметрексед

заболевания

Немелкоклеточный рак легкого Мезотелиома

МНН

Асфотаза Альфа

заболевания

Гипофосфатазия

МНН

Себелипаза альфа

заболевания

Дефицит лизосомной кислой липазы Болезнь Вольмана

МНН

Аталурен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Сапроптерин

заболевания

Фенилкетонурия (ФКУ)

МНН

Анакинра

заболевания

Семейная средиземноморская лихорадка Криопирин-ассоциированный периодический синдром

МНН

Карглумовая кислота

заболевания

Пропионовая ацидемия Метилмалоновая ацидемия

МНН

Дорназа альфа

заболевания

Муковисцидоз

МНН

Ромиплостим

заболевания

Идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (ИТП)

МНН

Миглустат

заболевания

Болезнь Ниманна-Пика Болезнь Нимана-Пика

МНН

Пембролизумаб

заболевания

Меланома Рак головы и шеи

МНН

Асциминиб

заболевания

Хронический миелоидный лейкоз (ХМЛ)

МНН

Триентин

заболевания

Болезнь Вильсона

МНН

Колхицин

заболевания

Семейная средиземноморская лихорадка

МНН

Илопрост

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Ленограстим

заболевания

Пересадка костного мозга Трансплантация костного мозга

МНН

Пасиреотид

заболевания

Болезнь Иценко-Кушинга

МНН

Галсульфаза

заболевания

Мукополисахаридоз VI

МНН

Теклистамаб

заболевания

Множественная миелома

МНН

Экулизумаб

заболевания

Атипичный гемолитико-уремический синдром (аГУС) Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Воретиген непарвовек

заболевания

Наследственная дистрофия сетчатки Амавроз Лебера

МНН

Вестронидаза альфа

заболевания

Мукополисахаридоз VII типа (синдром Слая)

МНН

Буросумаб

заболевания

X-сцепленная гипофосфатемия

МНН

Фактор свёртывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Соматропин

заболевания

Синдром Прадера-Вилли Синдром Шерешевского-Тернера

МНН

Пеметрексед

заболевания

Мезотелиома

МНН

Велманаза альфа

заболевания

Альфа-маннозидоз

МНН

Голодирсен

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Йобенгуан [131I]

заболевания

Феохромоцитома Параганглиома

МНН

Селексипаг

заболевания

Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ / ЛГ)

МНН

Ланреотид

заболевания

Акромегалия

МНН

Фактор свёртывания крови VIII

заболевания

Гемофилия

МНН

Ниволумаб

заболевания

Меланома Рак головы и шеи

МНН

Этанерцепт

заболевания

Юношеский идиопатический артрит

МНН

Икатибант

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Атидарсаген автотемцел

заболевания

Метахроматическая лейкодистрофия

МНН

Меркаптопурин

заболевания

Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ) Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ)

МНН

Ромиплостим

заболевания

CDKL5

МНН

Рисдиплам

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Деландистроген моксепарвовек

заболевания

Миодистрофия Дюшенна (МДД)

МНН

Алпелисиб

заболевания

PROS

МНН

Пэгвисомант

заболевания

Акромегалия

МНН

Ритуксимаб

заболевания

Неходжкинская лимфома Хронический лимфолейкоз (ХЛЛ)

МНН

Блинатумомаб

заболевания

Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ)

МНН

Имиглюцераза

заболевания

Болезнь Гоше I типа Болезнь Гоше

МНН

Беротралстат

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Глицерола фенилбутират

заболевания

Нарушение обмена цикла мочевины

МНН

Федратиниб

заболевания

Миелофиброз

МНН

Элосульфаза альфа

заболевания

Мукополисахаридоз IV (синдром Моркио) Мукополисахаридо IV А

МНН

Натализумаб

заболевания

Рассеянный склероз

МНН

Даратумумаб

заболевания

Множественная миелома

МНН

Мараликсибат

заболевания

Синдром Алажиля Синдром Алажилля

МНН

Идурсульфаза

заболевания

Мукополисахаридоз II (МПС II)

МНН

Экалантид

заболевания

Наследственный ангионевротический отек (НАО)

МНН

Траметиниб

заболевания

Меланома Немелкоклеточный рак легкого

МНН

Нусинерсен

заболевания

Спинальная мышечная атрофия (СМА)

МНН

Олапариб

заболевания

Рак яичников Рак молочной железы

МНН

Белзутифан

заболевания

Болезнь Гиппеля-Линдау

МНН

Флударабина фосфат

заболевания

Хронический лимфолейкоз (ХЛЛ) Неходжскинские лимфомы

МНН

Мелфалана гидрохлорид

заболевания

Миелома Истинная полицитемия

МНН

Велаглюцераза альфа

заболевания

Болезнь Гоше

МНН

Экулизумаб

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

МНН

Пэгцетакоплан

заболевания

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)

    новости

    Новости науки

    Австралийские ученые создали первый в мире образец живой кожи человека Австралийские ученые создали первый в мире образец живой кожи человека
    Прорыв в лечении синдрома Ашера: новая генная терапия демонстрирует обнадеживающие результаты Прорыв в лечении синдрома Ашера: новая генная терапия демонстрирует обнадеживающие результаты
    Ученые раскрыли новый механизм развития одной из форм бокового амиотрофического склероза Ученые раскрыли новый механизм развития одной из форм бокового амиотрофического склероза
    Японские ученые открыли способ коррекции синдрома Дауна с помощью технологии «геномных ножниц» Японские ученые открыли способ коррекции синдрома Дауна с помощью технологии «геномных ножниц»
    Японский препарат улучшает работу сердца и мышц при синдроме Барта Японский препарат улучшает работу сердца и мышц при синдроме Барта
    Лекарство от малярии может помочь детям с редкими заболеваниями Лекарство от малярии может помочь детям с редкими заболеваниями
    ВСЕ новости

    производи­телям

    Делитесь на платформе информацией о разработке и производстве орфанных препаратов. Это поможет врачам и пациентам узнать больше о современных методах лечения, сделает их доступнее для большого количества людей.
    Ваши препараты
    Размещайте информацию о лекарствах, которые производит ваша компания
    Публикации
    Публикуйте материалы о разработках, мероприятиях вашей компании и событиях индустрии
    Обсуждения
    Создавайте темы о препаратах на форуме во внутреннем сообществе платформы
    ЗАРЕГИСТРИРОВАТЬСЯ