В США одобрили применение препарата нусинерсен с увеличенной дозировкой

Американский регулятор FDA одобрил модифицированный режим применения препарата нусинерсен для лечения спинальной мышечной атрофии. Увеличенные дозировки и пересмотренная схема введения, по мнению экспертов, способны повысить эффективность терапии и расширить круг пациентов, прежде всего среди взрослых.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) — редкое наследственное заболевание, связанное с мутацией в гене SMN1, приводящей к дефициту белка, необходимого для выживания мотонейронов. В результате происходит прогрессирующая утрата мышечной силы и двигательных функций. Наиболее тяжёлые формы СМА проявляются в раннем детстве и без лечения могут привести к летальному исходу в первые годы жизни. Современные методы терапии, включая антисмысловые препараты и генную терапию, позволяют существенно замедлить прогрессирование болезни и улучшить качество жизни пациентов.

Согласно утвержденному протоколу, терапия нусинерсеном будет начинаться с двух инъекций по 50 мг с интервалом в две недели. Далее пациенты будут получать поддерживающее лечение — по 28 мг один раз в четыре месяца. Это значительно превышает прежний стандарт, при котором применялась фиксированная доза 12 мг.

По мнению аналитиков, переход к более высокой дозировке может частично решить проблему снижения терапевтического эффекта со временем.

Читайте также: В Томске разработали цифровой ПЦР-тест для раннего выявления СМА у новорождённых