Генной терапии SGT-003 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна присвоили орфанный статус в Европе

Компания Solid Biosciences сообщила о получении орфанного статуса для экспериментальной генной терапии SGT-003 против миодистрофии Дюшенна.

Мышечная дистрофия Дюшенна — тяжёлое наследственное заболевание, преимущественно поражающее мальчиков. Симптомы обычно проявляются в возрасте 3–5 лет и включают прогрессирующую мышечную слабость. Болезнь неуклонно прогрессирует и приводит к летальному исходу. Частота — примерно 1 случай на 5000 новорождённых мальчиков.

SGT-003 — экспериментальная генная терапия, направленная на восстановление функции дистрофина. Она использует конструкцию микродистрофина и модифицированный вирусный вектор нового поколения, способный более эффективно доставлять ген в мышечную и сердечную ткань.

Препарат изучается в двух международных клинических исследованиях:

• INSPIRE DUCHENNE (фаза 1/2) — оценка безопасности и переносимости у детей;
• IMPACT DUCHENNE (фаза 3) — рандомизированное плацебо-контролируемое исследование эффективности у амбулаторных пациентов 7–11 лет.

Орфанный статус в Евросоюзе присваивается препаратам для лечения редких, жизнеугрожающих или хронически инвалидизирующих заболеваний (менее 5 случаев на 10 000 человек), при отсутствии эффективной терапии или наличии значимого преимущества. Он дает разработчику ряд преференций: снижение регуляторных сборов, научную поддержку и до 10 лет рыночной эксклюзивности после одобрения.

Получение орфанного статуса в ЕС — важный этап для SGT-003, который может ускорить клиническую разработку и повысить доступность терапии в будущем. Однако препарат остаётся на стадии клинических исследований, и его эффективность и безопасность еще предстоит подтвердить в крупных испытаниях.

Читайте также: Татьяна Гремякова: «В перспективе пяти лет у нас будет новое поле лекарственной терапии миодистрофии Дюшенна»