В России разработали универсальную генную платформу для лечения редкой формы гемофилии

Российские молекулярные биологи сделали шаг к созданию первой отечественной генной терапии гемофилии B с пролонгированным эффектом. Ученые применили технологию прайм-редактирования генома и в лабораторных условиях успешно исправили разные типы мутаций в гене F9 — ключевом для развития этой редкой формы болезни. Об этом сообщает информационное агентство «ТАСС».

Гемофилия B — редкое наследственное заболевание свертывающей системы крови. Болезнь приводит к дефициту фактора свертывания IX, из-за чего даже незначительные травмы могут вызывать длительные и опасные кровотечения. Заболевание передается по Х-сцепленному типу и преимущественно поражает мужчин. Современная терапия основана на заместительном введении фактора IX, однако генная терапия рассматривается как перспективный путь к длительному или пожизненному эффекту.

Используя прайм-редактирование, исследователи создали платформу, которая позволяет быстро адаптировать генную конструкцию под разные мутации гена F9. В экспериментах на культурах клеток печени им удалось скорректировать несколько вариантов повреждений в участке 374V–408Q — зоне, с которой связано около 9,35 % случаев гемофилии B во всем мире.

Успешная коррекция разных мутаций в одном критически важном регионе гена дает основания рассчитывать на создание универсальной и высокоэффективной генной терапии, способной заменить пожизненные инъекции и существенно улучшить качество жизни пациентов.

Читайте также: Компания Biocad готовится зарегистрировать генный препарат от гемофилии В