Компания Biocad готовится зарегистрировать генный препарат от гемофилии В
Его разработка заняла более семи лет.
Российская компания Biocad подала заявку в Минздрав РФ на регистрацию первого в стране генотерапевтического препарата для лечения гемофилии B. Речь идет об арвенакогене санпарвовеке — инновационном препарате для однократного введения, разработка которого заняла более семи лет. Об этом сообщает пресс-служба компании.
Гемофилия B — редкое наследственное заболевание, при котором в организме недостаточно фактора IX, белка, обеспечивающего нормальное свертывание крови. Болезнь передается по Х-хромосоме, поэтому почти всегда встречается у мужчин, тогда как женщины чаще являются носителями. Гемофилия B встречается примерно у одного из 25–30 тысяч новорожденных мальчиков.
Классическая картина заболевания — склонность к спонтанным или чрезмерным кровотечениям. Без лечения такие кровоизлияния, особенно в мышцы и суставы, могут привести к инвалидности. Традиционно для лечения гемофилии применяются регулярные внутривенные инфузии фактора IX.
Генная терапия, созданная Biocad, реализована на собственной платформе компании GeneNext, запуск которой состоялся в 2016 году. GeneNext позволяет производить рекомбинантные AAV-векторы — векторы на основе аденоассоциированных вирусов, используемые для доставки нужного гена в клетки организма. В 2018 году началась целенаправленная разработка терапии для гемофилии B. На сегодня проект вошел во II–III фазы клинических исследований. В рамках текущего исследования компания продолжит длительное наблюдение за участниками не менее пяти лет. Одновременно продолжается набор пациентов в III фазу клинических испытаний.
Как сообщили в компании, документы в Министерство здравоохранения России поданы по процедуре условной регистрации, действующей в рамках Евразийского экономического союза. Такая процедура ускоряет доступ пациентов к терапии при жизнеугрожающих или редких диагнозах, если уже собраны весомые данные о ее безопасности и эффективности.
Напомним, что в ранее, в 2024 году, первая генная терапия, одобренная для лечения гемофилии B — зарубежный препарат этранакоген дезапарвовек был признан более эффективной, чем профилактическое лечение фактором свертывания IX.
Читайте также: Утверждены стандарты медицинской помощи взрослым при гемофилии
похожие статьи
Новый шанс для пациентов с нейрофиброматозом: в Европе одобрили препарат мирдаметиниб
Лекарство призвано помочь взрослым и детям с тяжелыми формами плексиформных нейрофибром.
В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа
Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.
Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии
К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.
Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной
Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.
Более 29 тысяч детей получили помощь от фонда «Круг добра» в 2024 году
Организация направила более 198 миллиардов рублей на закупку лекарственных препаратов.
Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни
Учёные впервые вылечили редкое иммунное заболевание с помощью «редактора ДНК»
Одобрен новый препарат против миастении гравис