Компания Biocad готовится зарегистрировать генный препарат от гемофилии В
Его разработка заняла более семи лет.
Российская компания Biocad подала заявку в Минздрав РФ на регистрацию первого в стране генотерапевтического препарата для лечения гемофилии B. Речь идет об арвенакогене санпарвовеке — инновационном препарате для однократного введения, разработка которого заняла более семи лет. Об этом сообщает пресс-служба компании.
Гемофилия B — редкое наследственное заболевание, при котором в организме недостаточно фактора IX, белка, обеспечивающего нормальное свертывание крови. Болезнь передается по Х-хромосоме, поэтому почти всегда встречается у мужчин, тогда как женщины чаще являются носителями. Гемофилия B встречается примерно у одного из 25–30 тысяч новорожденных мальчиков.
Классическая картина заболевания — склонность к спонтанным или чрезмерным кровотечениям. Без лечения такие кровоизлияния, особенно в мышцы и суставы, могут привести к инвалидности. Традиционно для лечения гемофилии применяются регулярные внутривенные инфузии фактора IX.
Генная терапия, созданная Biocad, реализована на собственной платформе компании GeneNext, запуск которой состоялся в 2016 году. GeneNext позволяет производить рекомбинантные AAV-векторы — векторы на основе аденоассоциированных вирусов, используемые для доставки нужного гена в клетки организма. В 2018 году началась целенаправленная разработка терапии для гемофилии B. На сегодня проект вошел во II–III фазы клинических исследований. В рамках текущего исследования компания продолжит длительное наблюдение за участниками не менее пяти лет. Одновременно продолжается набор пациентов в III фазу клинических испытаний.
Как сообщили в компании, документы в Министерство здравоохранения России поданы по процедуре условной регистрации, действующей в рамках Евразийского экономического союза. Такая процедура ускоряет доступ пациентов к терапии при жизнеугрожающих или редких диагнозах, если уже собраны весомые данные о ее безопасности и эффективности.
Напомним, что в ранее, в 2024 году, первая генная терапия, одобренная для лечения гемофилии B — зарубежный препарат этранакоген дезапарвовек был признан более эффективной, чем профилактическое лечение фактором свертывания IX.
Читайте также: Утверждены стандарты медицинской помощи взрослым при гемофилии
похожие статьи
Фонд «Круг добра» расширил список нозологий: помощь получат дети с синдромом Донохью и редким иммунодефицитом
В перечень фонда включены новые препараты для терапии этих заболеваний.
Одобрен первый препарат для лечения дефицита тимидинкиназы 2 (TK2d)
Фонд «Круг добра» будет помогать детям с бета-талассемией
Российские дети с редким заболеванием крови смогут получать препарат, способный уменьшить потребность в переливаниях и улучшить качество жизни.
Регионы получат дополнительное финансирование на закупку лекарств от редких заболеваний
С 2026 года Минздрав введет резервный механизм поддержки субъектов, не способных самостоятельно обеспечить пациентов дорогостоящими орфанными препаратами.
Одобрен первый таблетированный препарат для лечения акромегалии
Пациенты, которым ранее требовались ежемесячные инъекции, получили возможность перейти на пероральную терапию.
Препарат селуметиниб теперь доступен для взрослых пациентов с нейрофиброматозом 1-го типа
Минздрав РФ одобрил лекарственное средство для лечения плексиформных нейрофибром у взрослых.
Российский биоаналог для терапии иммунной тромбоцитопении успешно прошёл испытания
Новый препарат подтвердил свою эффективность и безопасность, и теперь пациенты смогут получать его бесплатно в рамках государственной программы.
Прорыв в лечении синдрома Ашера: новая генная терапия демонстрирует обнадеживающие результаты