02.05.2024 17:52

Ученые нашли способ победить атеросклероз при прогерии — болезни преждевременного старения

Изображение: rawpixel.com/Freepik

Открытие позволит предотвратить тяжелые поражения сердечно-сосудистой системы и увеличит продолжительность жизни больных.


Международная группа ученых выяснила, что введение генной терапии в гладкомышечные клетки сосудов при прогерии может остановить развитие атеросклероза. Результаты исследования опубликованы в журнале The Proceedings of the National Academy of Sciences.


Прогерия или синдром Хатчинсона-Гилфорда — редкое генетическое заболевание при котором организм начинает преждевременно стареть. Болезнь поражает кожу, сердце, кости и суставы, вызывает развитие тяжелого атеросклероза и преждевременную смерть на втором десятилетии жизни. Распространенность прогерии — 1 случай на 20 миллионов человек.


Причиной орфанного заболевания становится мутация в гене LMNA, приводящая к выработке токсичного белка прогерина. Недавние исследования на животных моделях прогерии показали, что генетическую мутацию можно исправить с помощью технологии редактирования генов. Однако ученым предстояло выяснить, в какой именно тип клеток следует вводить исправленную копию гена, чтобы добиться максимального эффекта терапии.

Для решения этой задачи международная группа ученых провела исследование, в ходе которого изучила действие генной терапии в эндотелиальных и гладкомышечных клетках сосудов. Это два типа клеток артериальной стенки, которые играют центральную роль в развитии атеросклероза — наиболее частой причины смерти при прогерии.

Исследователи обнаружили, что удаление прогерина из эндотелиальных клеток у трансгенных мышей с прогерией не дало никакого эффекта. У животных развился атеросклероз, артериальный фиброз и воспаление сосудов, они потеряли вес и преждевременно умерли так же, как мыши, экспрессирующие прогерин во всех клетках. Другим трансгенным мышам препарат ввели в гладкомышечные клетки сосудов. Признаков атеросклероза или других сосудистых заболеваний у них не обнаружили. Эти животные ничем не отличались от здоровых собратьев.

Ученые пришли к выводу, что исправление мутации гена LMNA в гладкомышечных клетках сосудов позволит предупредить развитие атеросклероза и значительно увеличит продолжительность жизни больных.

Читайте также: Год за шесть: как живёт мальчик с прогерией – болезнью преждевременного старения

теги

Прогерия
Инновационные препараты
Орфанные препараты
похожие статьи

Беротралстат успешно защищает от приступов при редкой форме наследственного ангиоотека

Дети с синдромом Ларона смогут получить терапию через фонд «Круг добра»

Для лечения редкой формы карликовости будут применять препарат, ускоряющий рост до 8 сантиметров в год.

«Еда для наших детей становится ядом»: неизлечимая галактоземия и ее последствия

В России запускается производство ферментозаместительного препарата для лечения болезни Фабри

Ожидается, что он поступит на рынок в конце 2024 года.

Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet

Взрослые с амаврозом Лебера 5-го типа впервые получили генную терапию

Ученые разработали потенциальное лечение для тяжелого заболевания обмена веществ — аргинин-янтарной ацидурии

Для лечения пропионовой ацидемии создан препарат на основе матричной рибонуклеиновой кислоты