Международная группа ученых выяснила, что введение генной терапии в гладкомышечные клетки сосудов при прогерии может остановить развитие атеросклероза. Результаты исследования опубликованы в журнале The Proceedings of the National Academy of Sciences.

Причиной орфанного заболевания становится мутация в гене LMNA, приводящая к выработке токсичного белка прогерина. Недавние исследования на животных моделях прогерии показали, что генетическую мутацию можно исправить с помощью технологии редактирования генов. Однако ученым предстояло выяснить, в какой именно тип клеток следует вводить исправленную копию гена, чтобы добиться максимального эффекта терапии.

Для решения этой задачи международная группа ученых провела исследование, в ходе которого изучила действие генной терапии в эндотелиальных и гладкомышечных клетках сосудов. Это два типа клеток артериальной стенки, которые играют центральную роль в развитии атеросклероза — наиболее частой причины смерти при прогерии.

Исследователи обнаружили, что удаление прогерина из эндотелиальных клеток у трансгенных мышей с прогерией не дало никакого эффекта. У животных развился атеросклероз, артериальный фиброз и воспаление сосудов, они потеряли вес и преждевременно умерли так же, как мыши, экспрессирующие прогерин во всех клетках. Другим трансгенным мышам препарат ввели в гладкомышечные клетки сосудов. Признаков атеросклероза или других сосудистых заболеваний у них не обнаружили. Эти животные ничем не отличались от здоровых собратьев.

Ученые пришли к выводу, что исправление мутации гена LMNA в гладкомышечных клетках сосудов позволит предупредить развитие атеросклероза и значительно увеличит продолжительность жизни больных.

Читайте также: Год за шесть: как живёт мальчик с прогерией – болезнью преждевременного старения