16.04.2024 13:44

В России запускается производство ферментозаместительного препарата для лечения болезни Фабри

Изображение: rawpixel.com/Freepik

Ожидается, что он поступит на рынок в конце 2024 года.


Национальный исследовательский центр эпидемиологии и микробиологии имени Н.Ф. Гамалеи и компания «НПО Петровакс Фарм» выполнили синтез основного компонента лекарственного средства агалсидаза бета — важнейший этап в организации отечественного производства инновационного препарата для коррекции основных симптомов болезни Фабри. Об этом сообщается на сайте производителя.


Болезнь Фабри — орфанное заболевание, при котором в организме накапливаются гликолипиды и повреждают почки, сердце, центральную и периферическую нервную систему, кожу и глаза. Патология поражает одного из 40-50 тысяч человек.


Долгое время болезнь Фабри оставалась неизлечимой, но с появлением ферментозаместительной терапии жизнь людей с этим заболеванием кардинально изменилась. Инновационный препарат агалсидаза бета, представляющий собой рекомбинантную форму α-галактозидазы А человека, позволяет восстановить уровень дефицитного фермента, необходимого для выведения накопленных гликолипидов из органов. По данным международных клинических исследований, после длительного применения агалсидаза бета способна уменьшить нейропатические боли в конечностях, боли в животе, стабилизировать массу миокарда левого желудочка и функции почек.

Запуск российского производства агалсидаза бета стартовал в 2022 году. За это время НИЦЭМ им. Н.Ф. Гамалеи и «Петровакс» смогли успешно адаптировать и применить технологии синтеза субстанции агалсидаза бета и произвели первую серию лекарства.

В 2023 году Министерство здравоохранения РФ выдало регистрационное удостоверение отечественному препарату с действующим веществом агалсидаза бета. Благодаря организации производства в России его стоимость будет на 40% ниже, чем у аналогичного импортного препарата.

Читайте также: Новый препарат против болезни Фабри вызывает меньше нежелательных явлений, чем предыдущая заместительная терапия

теги

Болезнь Фабри
Инновационные препараты
Орфанные препараты
похожие статьи

Беротралстат успешно защищает от приступов при редкой форме наследственного ангиоотека

Дети с синдромом Ларона смогут получить терапию через фонд «Круг добра»

Для лечения редкой формы карликовости будут применять препарат, ускоряющий рост до 8 сантиметров в год.

«Еда для наших детей становится ядом»: неизлечимая галактоземия и ее последствия

Ученые нашли способ победить атеросклероз при прогерии — болезни преждевременного старения

Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet

Взрослые с амаврозом Лебера 5-го типа впервые получили генную терапию

Ученые разработали потенциальное лечение для тяжелого заболевания обмена веществ — аргинин-янтарной ацидурии

Для лечения пропионовой ацидемии создан препарат на основе матричной рибонуклеиновой кислоты