В России запускается производство ферментозаместительного препарата для лечения болезни Фабри
Ожидается, что он поступит на рынок в конце 2024 года.
Национальный исследовательский центр эпидемиологии и микробиологии имени Н.Ф. Гамалеи и компания «НПО Петровакс Фарм» выполнили синтез основного компонента лекарственного средства агалсидаза бета — важнейший этап в организации отечественного производства инновационного препарата для коррекции основных симптомов болезни Фабри. Об этом сообщается на сайте производителя.
Болезнь Фабри — орфанное заболевание, при котором в организме накапливаются гликолипиды и повреждают почки, сердце, центральную и периферическую нервную систему, кожу и глаза. Патология поражает одного из 40-50 тысяч человек.
Долгое время болезнь Фабри оставалась неизлечимой, но с появлением ферментозаместительной терапии жизнь людей с этим заболеванием кардинально изменилась. Инновационный препарат агалсидаза бета, представляющий собой рекомбинантную форму α-галактозидазы А человека, позволяет восстановить уровень дефицитного фермента, необходимого для выведения накопленных гликолипидов из органов. По данным международных клинических исследований, после длительного применения агалсидаза бета способна уменьшить нейропатические боли в конечностях, боли в животе, стабилизировать массу миокарда левого желудочка и функции почек.
Запуск российского производства агалсидаза бета стартовал в 2022 году. За это время НИЦЭМ им. Н.Ф. Гамалеи и «Петровакс» смогли успешно адаптировать и применить технологии синтеза субстанции агалсидаза бета и произвели первую серию лекарства.
В 2023 году Министерство здравоохранения РФ выдало регистрационное удостоверение отечественному препарату с действующим веществом агалсидаза бета. Благодаря организации производства в России его стоимость будет на 40% ниже, чем у аналогичного импортного препарата.
Читайте также: Новый препарат против болезни Фабри вызывает меньше нежелательных явлений, чем предыдущая заместительная терапия
похожие статьи
Подопечные фонда «Круг добра» получили таргетную терапию против атрофии зрительного нерва Лебера
По оценкам экспертов, в течение следующих 10 лет количество человек с этим диагнозом в России может составить порядка 750
Российские дети с редким заболеванием кожи получили инновационный препарат генной терапии
Искусственный интеллект помог разработать лекарство для лечения воспалительных заболеваний кишечника
Обзор новостей науки: анемия Фанкони, болезнь Крона, витилиго и болезнь Фабри
Одобрен препарат для лечения врожденной гиперплазии надпочечников
Генная терапия болезни Данона прошла первую фазу клинического исследования
Ежедневный прием инфигратиниба показал обнадеживающие результаты в лечении ахондроплазии
Смываемые водой повязки могут произвести революцию в лечении буллезного эпидермолиза