Национальный исследовательский центр эпидемиологии и микробиологии имени Н.Ф. Гамалеи и компания «НПО Петровакс Фарм» выполнили синтез основного компонента лекарственного средства агалсидаза бета — важнейший этап в организации отечественного производства инновационного препарата для коррекции основных симптомов болезни Фабри. Об этом сообщается на сайте производителя.

Долгое время болезнь Фабри оставалась неизлечимой, но с появлением ферментозаместительной терапии жизнь людей с этим заболеванием кардинально изменилась. Инновационный препарат агалсидаза бета, представляющий собой рекомбинантную форму α-галактозидазы А человека, позволяет восстановить уровень дефицитного фермента, необходимого для выведения накопленных гликолипидов из органов. По данным международных клинических исследований, после длительного применения агалсидаза бета способна уменьшить нейропатические боли в конечностях, боли в животе, стабилизировать массу миокарда левого желудочка и функции почек.

Запуск российского производства агалсидаза бета стартовал в 2022 году. За это время НИЦЭМ им. Н.Ф. Гамалеи и «Петровакс» смогли успешно адаптировать и применить технологии синтеза субстанции агалсидаза бета и произвели первую серию лекарства.

В 2023 году Министерство здравоохранения РФ выдало регистрационное удостоверение отечественному препарату с действующим веществом агалсидаза бета. Благодаря организации производства в России его стоимость будет на 40% ниже, чем у аналогичного импортного препарата.

Читайте также: Новый препарат против болезни Фабри вызывает меньше нежелательных явлений, чем предыдущая заместительная терапия