Препарат селуметиниб теперь доступен для взрослых пациентов с нейрофиброматозом 1-го типа

Впервые в России селуметиниб можно назначать не только детям, но и взрослым с нейрофиброматозом 1-го типа (НФ1). Решение принято Министерством здравоохранения РФ после успешных клинических испытаний препарата.

Заболевание может поражать практически все системы организма: кожу, кости, нервную систему, сердечно-сосудистую и эндокринную системы. У пациентов повышен риск доброкачественных и злокачественных опухолей, продолжительность жизни сокращается в среднем на 10–15 лет.

Одним из самых тяжелых проявлений НФ1 являются плексиформные нейрофибромы — врожденные доброкачественные опухоли, развивающиеся из оболочек периферических нервов. Они встречаются у 30–50% пациентов. Опухоли могут достигать больших размеров, прорастать в окружающие ткани и вызывать выраженные косметические дефекты, боль, нарушения функций органов, а иногда — угрожать жизни.

В качестве терапии неоперабельных плексиформных нейрофибром (ПН) у детей от 3 лет применяется препарат селуметиниб. Теперь лекарственное средство стало доступно и взрослым, что открывает новые возможности для контроля заболевания и улучшения качества жизни.

Основанием для одобрения стали результаты масштабного клинического исследования III фазы КОМЕТ. В нем селуметиниб показал значимое преимущество перед плацебо: у 20% взрослых пациентов удалось достичь объективного ответа (против 5% в группе плацебо). Кроме того, у двух третей участников наблюдалось уменьшение объема опухоли хотя бы на 10%.

Читайте также: Новый шанс для пациентов с нейрофиброматозом: в Европе одобрили препарат мирдаметиниб