Расширены показания препарата каплацизумаб для лечения подростков с приобретенной тромботической тромбоцитопенической пурпурой

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило применение препарата каплацизумаб-yhdp у детей и подростков в возрасте 12 лет и старше с приобретенной тромботической тромбоцитопенической пурпурой (aTTP). Препарат назначается в комбинации с терапевтическим плазмаферезом и иммуносупрессивной терапией. Ранее, с 2019 года, препарат был зарегистрирован только для лечения взрослых пациентов.

Приобретенная тромботическая тромбоцитопеническая пурпура (aTTP, ТТП) — редкое, жизнеугрожающее аутоиммунное заболевание крови. При нем в организме вырабатываются антитела против фермента ADAMTS13, который в норме расщепляет крупные мультимеры фактора фон Виллебранда. Дефицит фермента приводит к образованию множественных микротромбов в сосудах, быстрому снижению числа тромбоцитов, гемолитической анемии и поражению жизненно важных органов, включая головной мозг, сердце и почки. Без своевременного лечения смертность при заболевании остается высокой. Стандарт терапии включает экстренный плазмаферез, иммуносупрессивные препараты, а также средства, препятствующие образованию микротромбов, такие как каплацизумаб.

Каплацизумаб представляет собой фрагмент моноклонального антитела, который связывается с фактором фон Виллебранда и препятствует его взаимодействию с тромбоцитами. Благодаря этому снижается образование микротромбов и уменьшается потребление тромбоцитов — то есть нейтрализуются ключевые механизмы развития заболевания. 

Расширение показаний препарата основано на данных наблюдательного ретроспективного исследования, в которое вошли 30 детей и подростков с приобретенной тромботической тромбоцитопенической пурпурой. Медианный возраст пациентов на момент начала терапии составлял 15 лет, а большинство участников (70%) были старше 12 лет. Почти все пациенты одновременно получали плазмаферез, а 90% — стандартную взрослую дозу каплацизумаба.

Результаты исследования показали, что:

• 80% пациентов достигли клинической ремиссии;
• медианное время восстановления количества тромбоцитов составило 5 дней;
• рефрактерное течение заболевания наблюдалось лишь у 6,7% пациентов;
• рецидив заболевания был зарегистрирован также у 6,7% детей и подростков, при этом случаев раннего обострения не отмечалось. 

FDA также отмечает, что профиль безопасности препарата у подростков оказался сопоставим с таковым у взрослых. Наиболее частыми нежелательными явлениями были носовые кровотечения и тахикардия. Зарегистрирован один случай серьезного кровотечения из мочевыводящих путей.