В США одобрили новый препарат для лечения редкого наследственного заболевания сердца

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат афикамтен для лечения взрослых с симптоматической обструктивной гипертрофической кардиомиопатией — наследственным заболеванием сердца.

Обструктивная гипертрофическая кардиомиопатия — редкое наследственное заболевание, при котором стенка сердца, чаще всего межжелудочковая перегородка, становится слишком толстой. Из-за этого сердцу сложнее выталкивать кровь в сосуды. Заболевание может проявляться одышкой, быстрой утомляемостью, болью в груди, головокружением, обмороками и ощущением перебоев в работе сердца. Без лечения болезнь может привести к развитию сердечной недостаточности и опасных нарушений сердечного ритма.

Новый препарат афикамтен относится к новому классу лекарств — ингибиторов сердечного миозина. Миозин — это белок, который помогает сердцу сокращаться. При гипертрофической кардиомиопатии его работа становится слишком активной, из-за чего сердечная мышца сокращается чрезмерно сильно. Новый препарат снижает эту избыточную активность.

Эффективность препарата была подтверждена в международном клиническом исследовании, в котором приняли участие почти 300 пациентов с симптомами заболевания. В течение шести месяцев одна группа принимала афикамтен, а другая — плацебо.

Результаты показали, что у пациентов, получавших новый препарат, улучшилась переносимость физических нагрузок: им стало легче ходить, подниматься по лестнице и выполнять повседневные дела без выраженной одышки и усталости. Многие участники также сообщили об улучшении общего самочувствия и качества жизни. Более чем у половины пациентов симптомы заболевания стали заметно менее выраженными, значительно улучшился нормальный выброс крови из сердца.

В крови пациентов снижался уровень веществ, которые считаются маркерами перегрузки сердечной мышцы, что может свидетельствовать об уменьшении нагрузки на сердце.

Вместе с тем специалисты подчеркивают, что препарат требует тщательного медицинского наблюдения. Поскольку афикамтен снижает силу сердечных сокращений, во время лечения необходимо регулярно выполнять эхокардиографию (УЗИ сердца), чтобы контролировать, насколько эффективно сердце перекачивает кровь. Именно поэтому в США препарат будет назначаться по специальной программе контроля безопасности.

Наиболее частым побочным эффектом во время клинического исследования было повышение артериального давления. В редких случаях у пациентов временно снижалась насосная функция сердца, однако эти изменения были обратимыми и не сопровождались развитием сердечной недостаточности.