В США одобрили новую генную терапию против редкого заболевания крови — бета-талассемии

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило генный препарат Zynteglo компании Bluebird bio для лечения редкого вида анемии — бета-талассемии.

Бета-талассемия — это наследственное заболевание, причина которого — генетические мутации, снижающие выработку гемоглобина в эритроцитах. В зависимости от вида дефекта, болезнь может протекать по-разному. Одни пациенты страдают от лёгкой слабости, одышки, сниженного аппетита. У других наблюдаются серьёзные проблемы со здоровьем: увеличение печени, деформация костей (из-за нарушения функционирования костного мозга), сердечная недостаточность, аритмия и другие тяжёлые симптомы. Болезнь наиболее часто встречается в странах Средиземноморья, Западной Азии, Северной Африки и на территории Поволжья в России.

До недавнего времени эффективного лечения бета-талассемии не существовало. Больным в тяжёлой форме требуется переливание крови раз в две недели на протяжении всей жизни. Zynteglo — препарат генной терапии, который призван окончательно победить заболевание.

Принцип действия лекарства основан на заборе кроветворных клеток костного мозга, которые обрабатывают вирусными векторами с нужным геном гемоглобина, а затем возвращают обратно в организм больного. В клинических испытаниях препарата после его введения 32 из 36 участников стали полностью независимы от переливаний крови — их кроветворные клетки начали производить необходимое количество гемоглобина.

Один укол Zynteglo будет стоить $2,8 миллиона, его достаточно для полного избавления от симптомов. Однако FDA предупредило о потенциальном риске возникновения рака крови, связанного с применением терапии, поэтому пациенту в течение первых 15 лет после введения препарата будет необходимо ежегодно проходить обследование.

Изображение: Torychemistry/Adobe Stock