В России зарегистрирован новый препарат против болезни Помпе
Его усовершенствованная формула легче усваивается и лучше воздействует на мышцы.
Министерство здравоохранения РФ зарегистрировало препарат авалглюкозидаза альфа для лечения болезни Помпе ирландской компании Genzyme Europe. В 2021 году лекарство было одобрено Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. Форма выпуска нового препарата — лиофилизат для приготовления раствора для инфузий в дозировке 100 мг, которые необходимо проводить каждые две недели. Лекарство рекомендовано к применению детьми старше одного года.
Болезнь Помпе — тяжелое генетическое заболевание, при котором в клетках из-за нехватки специфического фермента (кислой альфа-глюкозидазы) накапливается гликоген, постепенно нарушающий работу мышц и приводящий к мышечной дистрофии. Болезнь встречается у одного из 14 000-300 000 человек, может проявляться как в раннем детстве, так и во взрослом возрасте.
В России для лечения детей с болезнью Помпе применяется препарат алглюкозидаза альфа, также производимая Genzyme Europe. В марте 2023 года фонд «Круг добра» закупил 14 150 упаковок этого лекарства.
Новый препарат авалглюкозидаза альфа — усовершенствованная версия первого. Разработчик химически модифицировал алглюкозидазу альфа, чтобы препарат легче усваивался и эффективнее воздействовал на мышцы. Авалглюкозидаза альфа транспортируется в лизосомы и подвергается протеолитическому расщеплению, тем самым повышается ее ферментативная активность и способность расщеплять гликоген.
Безопасность и эффективность препарата были изучены в ходе рандомизированного исследования в 55 медицинских центрах в 20 странах, результаты которого ранее опубликовал журнал The Lancet. 100 участников исследования случайным образом были разделены на две группы, первая получала авалглюкозидазу альфа, вторая — алглюкозидазу альфа. В результате было доказано преимущество терапии авалглюкозидазой альфа, с помощью которой удалось значительно улучшить двигательные и дыхательные функции больных.
Читайте также: Поражает и детей, и взрослых: как начинается редкая болезнь Помпе и как ее лечат
Изображение: Freepik
похожие статьи
Генная терапия болезни Данона прошла первую фазу клинического исследования
Ежедневный прием инфигратиниба показал обнадеживающие результаты в лечении ахондроплазии
Смываемые водой повязки могут произвести революцию в лечении буллезного эпидермолиза
Препарат для лечения синдрома Барта могут одобрить вопреки результатам клинических исследований
Опубликованы результаты самого длительного исследования препарата гивосиран против порфирии
Новый препарат для лечения врожденной гиперплазии надпочечников прошел испытания с участием взрослых и детей
Новый препарат поможет в лечении редкого заболевания крови у плода и новорожденного
Министерство здравоохранения России утвердило форму заявления о признании лекарственного препарата орфанным
Соответствующий приказ вступит в силу с 1 сентября 2024 года.