26.04.2023 18:20

В России зарегистрирован новый препарат против болезни Помпе

Его усовершенствованная формула легче усваивается и лучше воздействует на мышцы.


Министерство здравоохранения РФ зарегистрировало препарат авалглюкозидаза альфа для лечения болезни Помпе ирландской компании Genzyme Europe. В 2021 году лекарство было одобрено Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. Форма выпуска нового препарата — лиофилизат для приготовления раствора для инфузий в дозировке 100 мг, которые необходимо проводить каждые две недели. Лекарство рекомендовано к применению детьми старше одного года.

Болезнь Помпе — тяжелое генетическое заболевание, при котором в клетках из-за нехватки специфического фермента (кислой альфа-глюкозидазы) накапливается гликоген, постепенно нарушающий работу мышц и приводящий к мышечной дистрофии. Болезнь встречается у одного из 14 000-300 000 человек, может проявляться как в раннем детстве, так и во взрослом возрасте. 

В России для лечения детей с болезнью Помпе применяется препарат алглюкозидаза альфа, также производимая Genzyme Europe. В марте 2023 года фонд «Круг добра» закупил 14 150 упаковок этого лекарства.

Новый препарат авалглюкозидаза альфа — усовершенствованная версия первого. Разработчик химически модифицировал алглюкозидазу альфа, чтобы препарат легче усваивался и эффективнее воздействовал на мышцы. Авалглюкозидаза альфа транспортируется в лизосомы и подвергается протеолитическому расщеплению, тем самым повышается ее ферментативная активность и способность расщеплять гликоген.

Безопасность и эффективность препарата были изучены в ходе рандомизированного исследования в 55 медицинских центрах в 20 странах, результаты которого ранее опубликовал журнал The Lancet. 100 участников исследования случайным образом были разделены на две группы, первая получала авалглюкозидазу альфа, вторая — алглюкозидазу альфа. В результате было доказано преимущество терапии авалглюкозидазой альфа, с помощью которой удалось значительно улучшить двигательные и дыхательные функции больных. 

Читайте также: Поражает и детей, и взрослых: как начинается редкая болезнь Помпе и как ее лечат 

Изображение: Freepik

похожие статьи

В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа

Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.

Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии

К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.

Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной

Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.

Более 29 тысяч детей получили помощь от фонда «Круг добра» в 2024 году

Организация направила более 198 миллиардов рублей на закупку лекарственных препаратов.

Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни

Учёные впервые вылечили редкое иммунное заболевание с помощью «редактора ДНК»

Одобрен новый препарат против миастении гравис

В США одобрили первую генотерапию для пациентов с тяжёлой формой буллёзного эпидермолиза

Препарат начнут применять в третьем квартале 2025 года.