В России зарегистрировали препарат для лечения редкого заболевания крови — пароксизмальной ночной гемоглобинурии
Он препятствует разрушению эритроцитов и способен контролировать развитие болезни.
Министерство здравоохранения России одобрило орфанный препарат пэгцетакоплан от компании Swedish Orphan Biovitrum AВ для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии. Информация о лекарстве появилась Государственном реестре лекарственных средств.
Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) — ультраредкое приобретенное заболевание крови, при котором происходит разрушение эритроцитов в кровеносной системе. Болезнь начинается с медленно нарастающей слабости, утомляемости, эпизодов желтухи и темной мочи, после чего у больных могут развиться более тяжелые симптомы: анемия, тромбозы, нарушение работы легких и почек. Болезнь может дебютировать в любом возрасте, но у детей и подростков она встречается реже, чем у взрослых. В целом распространенность заболевания составляет 1-1,5 случая на миллион населения.
Действующее вещество пэгцетакоплан представляет собой иммунодепрессант и предотвращает разрушение эритроцитов. Пэгцетакоплан присоединяется к белку, который является частью защитной системы организма. Блокируя белок, препарат предотвращает атаку иммунной системы на эритроциты и способен контролировать развитие болезни.
Препарат с пэгцетакопланом разрешен для применения больным старше 18 лет. Лекарство зарегистрировано в виде раствора для подкожного капельного введения. Инфузия должна проходить около 30 минут.
В Постановлении Правительства РФ от 26 апреля 2012 года опубликован перечень 24 редких заболеваний, в который вошла ПНГ. Согласно клиническим рекомендациям Министерства здравоохранения РФ, в настоящее время для патогенетической терапии ПНГ рекомендуется препарат экулизумаб.
похожие статьи
В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа
Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.
Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии
К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.
Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной
Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.
Более 29 тысяч детей получили помощь от фонда «Круг добра» в 2024 году
Организация направила более 198 миллиардов рублей на закупку лекарственных препаратов.
Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни
Учёные впервые вылечили редкое иммунное заболевание с помощью «редактора ДНК»
Одобрен новый препарат против миастении гравис
В США одобрили первую генотерапию для пациентов с тяжёлой формой буллёзного эпидермолиза
Препарат начнут применять в третьем квартале 2025 года.