27.06.2023 12:50

В России зарегистрировали препарат для лечения редкого заболевания крови — пароксизмальной ночной гемоглобинурии

Изображение: Rawpixel.com/Freepik

Он препятствует разрушению эритроцитов и способен контролировать развитие болезни.


Министерство здравоохранения России одобрило орфанный препарат пэгцетакоплан от компании Swedish Orphan Biovitrum AВ для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии. Информация о лекарстве появилась Государственном реестре лекарственных средств.

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) — ультраредкое приобретенное заболевание крови, при котором происходит разрушение эритроцитов в кровеносной системе. Болезнь начинается с медленно нарастающей слабости, утомляемости, эпизодов желтухи и темной мочи, после чего у больных могут развиться более тяжелые симптомы: анемия, тромбозы, нарушение работы легких и почек. Болезнь может дебютировать в любом возрасте, но у детей и подростков она встречается реже, чем у взрослых. В целом распространенность заболевания составляет 1-1,5 случая на миллион населения.

Действующее вещество пэгцетакоплан представляет собой иммунодепрессант и предотвращает разрушение эритроцитов. Пэгцетакоплан присоединяется к белку, который является частью защитной системы организма. Блокируя белок, препарат предотвращает атаку иммунной системы на эритроциты и способен контролировать развитие болезни.

Препарат с пэгцетакопланом разрешен для применения больным старше 18 лет. Лекарство зарегистрировано в виде раствора для подкожного капельного введения. Инфузия должна проходить около 30 минут.

В Постановлении Правительства РФ от 26 апреля 2012 года опубликован перечень 24 редких заболеваний, в который вошла ПНГ. Согласно клиническим рекомендациям Министерства здравоохранения РФ, в настоящее время для патогенетической терапии ПНГ рекомендуется препарат экулизумаб.

теги

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)
Орфанные препараты
Инновационные препараты
похожие статьи

Разработаны критерии эффективности терапии редких заболеваний из перечня фонда «Круг добра»

Более 170 критериев позволят оценить эффективность назначаемой терапии и провести мониторинг состояния больных.

Препарат для лечения муковисцидоза на основе мРНК получил статус орфанного

Клеточная терапия рассеянного склероза прошла первую фазу клинических испытаний

Новый препарат для лечения гиперфосфатемии у детей и взрослых получил статус орфанного

Первый препарат от врожденной формы тромботической тромбоцитопенической пурпуры получил одобрение в США

Российские ученые разрабатывают препарат для лечения болезни Бехтерева

Ученые создали генную терапию для врожденного иммунодефицита с мутацией в гене RAG2

В России начнутся клинические исследования нового препарата для лечения нейробластомы

В нем примут участие 67 детей с редкой злокачественной опухолью нервной ткани.