Министерство здравоохранения России одобрило орфанный препарат пэгцетакоплан от компании Swedish Orphan Biovitrum AВ для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии. Информация о лекарстве появилась Государственном реестре лекарственных средств.

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) — ультраредкое приобретенное заболевание крови, при котором происходит разрушение эритроцитов в кровеносной системе. Болезнь начинается с медленно нарастающей слабости, утомляемости, эпизодов желтухи и темной мочи, после чего у больных могут развиться более тяжелые симптомы: анемия, тромбозы, нарушение работы легких и почек. Болезнь может дебютировать в любом возрасте, но у детей и подростков она встречается реже, чем у взрослых. В целом распространенность заболевания составляет 1-1,5 случая на миллион населения.

Действующее вещество пэгцетакоплан представляет собой иммунодепрессант и предотвращает разрушение эритроцитов. Пэгцетакоплан присоединяется к белку, который является частью защитной системы организма. Блокируя белок, препарат предотвращает атаку иммунной системы на эритроциты и способен контролировать развитие болезни.

Препарат с пэгцетакопланом разрешен для применения больным старше 18 лет. Лекарство зарегистрировано в виде раствора для подкожного капельного введения. Инфузия должна проходить около 30 минут.

В Постановлении Правительства РФ от 26 апреля 2012 года опубликован перечень 24 редких заболеваний, в который вошла ПНГ. Согласно клиническим рекомендациям Министерства здравоохранения РФ, в настоящее время для патогенетической терапии ПНГ рекомендуется препарат экулизумаб.