27.06.2023 12:50

В России зарегистрировали препарат для лечения редкого заболевания крови — пароксизмальной ночной гемоглобинурии

Изображение: Rawpixel.com/Freepik

Он препятствует разрушению эритроцитов и способен контролировать развитие болезни.


Министерство здравоохранения России одобрило орфанный препарат пэгцетакоплан от компании Swedish Orphan Biovitrum AВ для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии. Информация о лекарстве появилась Государственном реестре лекарственных средств.

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) — ультраредкое приобретенное заболевание крови, при котором происходит разрушение эритроцитов в кровеносной системе. Болезнь начинается с медленно нарастающей слабости, утомляемости, эпизодов желтухи и темной мочи, после чего у больных могут развиться более тяжелые симптомы: анемия, тромбозы, нарушение работы легких и почек. Болезнь может дебютировать в любом возрасте, но у детей и подростков она встречается реже, чем у взрослых. В целом распространенность заболевания составляет 1-1,5 случая на миллион населения.

Действующее вещество пэгцетакоплан представляет собой иммунодепрессант и предотвращает разрушение эритроцитов. Пэгцетакоплан присоединяется к белку, который является частью защитной системы организма. Блокируя белок, препарат предотвращает атаку иммунной системы на эритроциты и способен контролировать развитие болезни.

Препарат с пэгцетакопланом разрешен для применения больным старше 18 лет. Лекарство зарегистрировано в виде раствора для подкожного капельного введения. Инфузия должна проходить около 30 минут.

В Постановлении Правительства РФ от 26 апреля 2012 года опубликован перечень 24 редких заболеваний, в который вошла ПНГ. Согласно клиническим рекомендациям Министерства здравоохранения РФ, в настоящее время для патогенетической терапии ПНГ рекомендуется препарат экулизумаб.

похожие статьи

В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа

Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.

Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии

К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.

Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной

Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.

Более 29 тысяч детей получили помощь от фонда «Круг добра» в 2024 году

Организация направила более 198 миллиардов рублей на закупку лекарственных препаратов.

Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни

Учёные впервые вылечили редкое иммунное заболевание с помощью «редактора ДНК»

Одобрен новый препарат против миастении гравис

В США одобрили первую генотерапию для пациентов с тяжёлой формой буллёзного эпидермолиза

Препарат начнут применять в третьем квартале 2025 года.