Терапия гемофилии А длительного действия прошла третью фазу клинических исследований

Международная группа ученых завершила третью фазу клинических исследований нового препарата Efanesoctocog alfa (эфанесоктоког альфа), предназначенного для заместительной терапии гемофилии А. Исследование показало, что при еженедельном приеме препарата существенно снижается количество спонтанных кровотечений, улучшается общее состояние здоровья организма и суставов, а также уменьшаются боли.

Гемофилия А — наследственное заболевание, связанное с нарушением процесса свертывания крови. Его причина — мутации в Х-хромосоме, приводящие к дефициту фактора свертывания крови VIII. В результате в мышцах и суставах при малейшей травме, а иногда и без нее возникают кровотечения, приводящие к инвалидизации больного. Особенно опасными могут быть кровоизлияния в головной мозг.

Efanesoctocog alfa состоит из фактора свертывания крови VIII и трех дополнительных компонентов, которые увеличивают время его действия и полураспада. По данным, полученным во время первой и второй фазы клинических испытаний, средний период полувыведения этого лекарства в 3–4 раза больше, чем у аналогов.

Во время третьей фазы клинических испытаний оценивалась эффективность и безопасность Efanesoctocog alfa при профилактике и лечении кровотечений, а также в послеоперационный период ведения пациентов. В исследовании участвовали 159 больных гемофилией А. Их разделили на две группы. Группа А была профилактической, в нее вошли 133 человека, которые получали препарат эфанесоктокг альфа один раз в неделю внутривенно в течение 52 недель в профилактических целях. Терапия позволила улучшить показатели физического здоровья участников, состояние их суставов и снизить интенсивность боли. Препарат в целом хорошо переносился. Наиболее частыми нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения, были артралгия, боль в спине и головная боль.

26 человек из группы B принимали препарат эфанесоктокогом альфа в течение 26-недель по требованию, а затем перешли на профилактику один раз в неделю в течение дополнительных 26 недель.

До конца исследования дошли 149 человек (94%), остальные прервали участие по разным причинам. Самой частой причиной выхода из испытания стало применение запрещенных сопутствующих препаратов. Всего за время испытания было зафиксировано 362 случая кровотечения, 74% из которых произошли в группе Б в первые 26 недель. За 52 недели было проведено 12 хирургических вмешательств, которые завершились без осложнений. 80% испытуемых из группы А и 85% из группы Б ни разу не столкнулись со спонтанными кровотечениями за 52 недели испытаний. Если же кровотечение случалось, то однократное введение дозы препарата помогало с ним справиться в 97% случаев.

В конце февраля 2023 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат efanesoctocog alfa с дозировкой один раз в неделю для лечения гемофилии A.

Читайте также:

В России запускают собственное производство препарата для лечения гемофилии А

Изображение: Freepik