18.04.2023 15:40

Новый препарат для терапии спинальной мышечной атрофии проходит клинические исследования

Лекарство может увеличить мышечную массу и улучшить двигательные функции больных.


Фармацевтическая компания Biohaven исследует препарат талдефгробеп альфа для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) и набирает участников для проведения его клинических исследований. Об этом сообщает благотворительный фонд «Семьи СМА» со ссылкой на компанию Biohaven.

Спинальная мышечная атрофия — наследственное заболевание, поражающее нервно-мышечную систему. Патологию обычно вызывают мутации гена SMN1, в результате чего нарушается производство белка, необходимого для работы мышц. Дефицит этого белка приводит к тому, человек постепенно перестает самостоятельно сидеть, стоять, ходить, глотать, дышать. 

Талдефгробеп альфа, также известный как BHV2000, представляет собой экспериментальную терапию, предназначенную для блокирования активности миостатина — особого белка, который ограничивает рост и развитие мышц. Препарат талдефгробеп альфа способен снижать уровень миостатина и блокировать передачу сигналов от него к скелетным мышцам.

По информации Biohaven, в доклинических исследованиях и клинических испытаниях подавление активности миостатина приводило к значительному увеличению мышечной массы. Это значит, что талдефгробеп альфа может способствовать улучшению двигательных функций и других клинических показателей, если его принимать в сочетании с другими одобренными методами лечения.

В настоящее время компания Biohaven проводит третью фазу клинического исследования для изучения влияния талдефгробепа альфа на мышечную функцию у пациентов со СМА, получающих зарегистрированные препараты для лечения СМА (нусинерсен, рисдиплам, онасемноген абепарвовек).

Организаторы исследования планируют набрать до 225 детей и взрослых в возрасте от 4 до 21 года. Они будут получать еженедельные подкожные инъекции талдефгробепа альфа либо плацебо в течение 48 недель. Затем у всех будет возможность присоединиться к открытому расширенному этапу и получать активное лекарство еще в течение 48 недель. Набор ведется в клинических центрах США, Европы (Бельгия, Франция, Германия, Италия, Голландия, Польша, Испания) и Великобритании.

Препарат талдефгробеп альфа получил статус орфанного и преимущество ускоренного одобрения («fast track designation») Американского управления по контролю за качеством пищевой продукции и лекарственных препаратов (FDA). Возможность ускоренного одобрения предоставляется препаратам для терапии серьезных состояний, не имеющих достаточно эффективных методов лечения. 

Изображение: Freepik

похожие статьи

Новый препарат для лечения врожденной гиперплазии надпочечников прошел испытания с участием взрослых и детей

Новый препарат поможет в лечении редкого заболевания крови у плода и новорожденного

Ученые узнали, как спинальная мышечная атрофия влияет на развитие эмбриона

Министерство здравоохранения России утвердило форму заявления о признании лекарственного препарата орфанным

Соответствующий приказ вступит в силу с 1 сентября 2024 года.

Препарат бригатиниб снизил темпы роста опухолей при шванноматозе

Препарат себетралстат быстро облегчает атаки при наследственном ангиоотеке

Генная терапия поможет избежать появления гигантских родимых пятен при редком заболевании кожи

Беротралстат успешно защищает от приступов при редкой форме наследственного ангиоотека