Новый препарат для терапии спинальной мышечной атрофии проходит клинические исследования
Лекарство может увеличить мышечную массу и улучшить двигательные функции больных.
Фармацевтическая компания Biohaven исследует препарат талдефгробеп альфа для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) и набирает участников для проведения его клинических исследований. Об этом сообщает благотворительный фонд «Семьи СМА» со ссылкой на компанию Biohaven.
Спинальная мышечная атрофия — наследственное заболевание, поражающее нервно-мышечную систему. Патологию обычно вызывают мутации гена SMN1, в результате чего нарушается производство белка, необходимого для работы мышц. Дефицит этого белка приводит к тому, человек постепенно перестает самостоятельно сидеть, стоять, ходить, глотать, дышать.
Талдефгробеп альфа, также известный как BHV2000, представляет собой экспериментальную терапию, предназначенную для блокирования активности миостатина — особого белка, который ограничивает рост и развитие мышц. Препарат талдефгробеп альфа способен снижать уровень миостатина и блокировать передачу сигналов от него к скелетным мышцам.
По информации Biohaven, в доклинических исследованиях и клинических испытаниях подавление активности миостатина приводило к значительному увеличению мышечной массы. Это значит, что талдефгробеп альфа может способствовать улучшению двигательных функций и других клинических показателей, если его принимать в сочетании с другими одобренными методами лечения.
В настоящее время компания Biohaven проводит третью фазу клинического исследования для изучения влияния талдефгробепа альфа на мышечную функцию у пациентов со СМА, получающих зарегистрированные препараты для лечения СМА (нусинерсен, рисдиплам, онасемноген абепарвовек).
Организаторы исследования планируют набрать до 225 детей и взрослых в возрасте от 4 до 21 года. Они будут получать еженедельные подкожные инъекции талдефгробепа альфа либо плацебо в течение 48 недель. Затем у всех будет возможность присоединиться к открытому расширенному этапу и получать активное лекарство еще в течение 48 недель. Набор ведется в клинических центрах США, Европы (Бельгия, Франция, Германия, Италия, Голландия, Польша, Испания) и Великобритании.
Препарат талдефгробеп альфа получил статус орфанного и преимущество ускоренного одобрения («fast track designation») Американского управления по контролю за качеством пищевой продукции и лекарственных препаратов (FDA). Возможность ускоренного одобрения предоставляется препаратам для терапии серьезных состояний, не имеющих достаточно эффективных методов лечения.
Изображение: Freepik
похожие статьи
Генная терапия снизила уровень «плохого» холестерина у пациентов с редким заболеванием
В России зарегистрирован ещё один препарат для лечения СМА
Российские ученые создали препарат для лечения кожного заболевания, от которого страдал Майкл Джексон
В ближайшее время специальный крем от витилиго могут вывести на рынок.
В России локализуют производство препарата для лечения муковисцидоза
Отечественный дженерик будет дешевле оригинала и доступнее для тысяч пациентов.
В России появится доступный аналог препарата для лечения синдрома короткой кишки
Отечественный дженерик будут производить в Дубне, его стоимость станет значительно ниже, чем у зарубежного лекарственного средства.
Новый препарат поможет поддержать мышцы при СМА и восстановить их функцию
Инновационное лекарство SRK-015 станет важным дополнением к существующей терапии спинальной мышечной атрофии.
Обзор новостей науки: ганглиозидоз, синдром Лея, адренолейкодистрофия, спинальная мышечная атрофия и акромегалия
Новый препарат поможет детям с синдромом Прадера-Вилли контролировать аппетит