Фармацевтическая компания Biohaven исследует препарат талдефгробеп альфа для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) и набирает участников для проведения его клинических исследований. Об этом сообщает благотворительный фонд «Семьи СМА» со ссылкой на компанию Biohaven.

Спинальная мышечная атрофия — наследственное заболевание, поражающее нервно-мышечную систему. Патологию обычно вызывают мутации гена SMN1, в результате чего нарушается производство белка, необходимого для работы мышц. Дефицит этого белка приводит к тому, человек постепенно перестает самостоятельно сидеть, стоять, ходить, глотать, дышать. 

Талдефгробеп альфа, также известный как BHV2000, представляет собой экспериментальную терапию, предназначенную для блокирования активности миостатина — особого белка, который ограничивает рост и развитие мышц. Препарат талдефгробеп альфа способен снижать уровень миостатина и блокировать передачу сигналов от него к скелетным мышцам.

По информации Biohaven, в доклинических исследованиях и клинических испытаниях подавление активности миостатина приводило к значительному увеличению мышечной массы. Это значит, что талдефгробеп альфа может способствовать улучшению двигательных функций и других клинических показателей, если его принимать в сочетании с другими одобренными методами лечения.

В настоящее время компания Biohaven проводит третью фазу клинического исследования для изучения влияния талдефгробепа альфа на мышечную функцию у пациентов со СМА, получающих зарегистрированные препараты для лечения СМА (нусинерсен, рисдиплам, онасемноген абепарвовек).

Организаторы исследования планируют набрать до 225 детей и взрослых в возрасте от 4 до 21 года. Они будут получать еженедельные подкожные инъекции талдефгробепа альфа либо плацебо в течение 48 недель. Затем у всех будет возможность присоединиться к открытому расширенному этапу и получать активное лекарство еще в течение 48 недель. Набор ведется в клинических центрах США, Европы (Бельгия, Франция, Германия, Италия, Голландия, Польша, Испания) и Великобритании.

Препарат талдефгробеп альфа получил статус орфанного и преимущество ускоренного одобрения («fast track designation») Американского управления по контролю за качеством пищевой продукции и лекарственных препаратов (FDA). Возможность ускоренного одобрения предоставляется препаратам для терапии серьезных состояний, не имеющих достаточно эффективных методов лечения. 

Изображение: Freepik