28.04.2023 16:35

Новый препарат для лечения бокового амиотрофического склероза одобрили в США

Изображение: Melany@tuinfosalud.com/Unsplash

Лекарство воздействует на генетическую причину болезни.


Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило препарат Qalsody (тоферсен) для лечения бокового амиотрофического склероза от компании Biogen. Новая терапия предназначена для пациентов с редкой формой заболевания, вызванной мутацией в гене супероксиддисмутазы-1 (SOD1).

Боковой амиотрофический склероз (БАС) — прогрессирующее заболевание, при котором гибнут двигательные нейроны в спинном и головном мозге. В результате происходит ослабление и паралич жизненно важных мышц: больные теряют способность двигаться, глотать и дышать.

При БАС преимущественно распространены мутации в генах SOD1, TARDBP, FUS и C9orf72. Мутация гена SOD1 встречается в 24% при семейной форме заболевания и 4,6% при спорадической. Этот ген кодирует супероксиддисмутазу-1 — основной антиоксидантный фермент цитоплазмы. Он играет важную роль в механизмах клеточной защиты. Нарушения в работе гена SOD1 приводят к усилению окислительного стресса — повреждению клеток в результате окисления, что может являться первопричиной развития БАС.

Действие нового препарата Qalsody направлено на коррекцию работы гена SOD1. Эффективность лекарства оценивалась в ходе 28-недельного рандомизированного клинического исследования. В нем приняли участие 108 пациентов с БАС и мутацией SOD1. В течение 24 недель 72 человека получали лечение препаратом Qalsody в дозировке 100 мг, 36 больных находились в группе плацебо.

На 28-й неделе исследования у пациентов, получавших Qalsody, в плазме крови значительно снизилась концентрация NfL — белка, выделяемого в спинномозговую жидкость при поражении клеток головного мозга в плазме. Полученные данные могут говорить о высокой клинической эффективности препарата.

Наиболее частыми побочными эффектами препарата стали боль мышцах и суставах, утомляемость, увеличение количества лейкоцитов в спинномозговой жидкости. Qalsody вводится интратекально (через спинальную инъекцию). Рекомендуемая доза составляет 100 мг (15 мл) на одно введение. Пациентам необходимо получить три начальные дозы с 14-дневными интервалами, а затем поддерживающую дозу каждые 28 дней. 

Ранее стало известно об успешных доклинических испытаниях генного препарата против БАС, способного восстановить уровень белка статмина-2, дефицит которого вызывает дисфункцию моторных нейронов. 

Читайте также: Производное витамина B1 может затормозить развитие бокового амиотрофического склероза.

теги

Боковой амиотрофический склероз (БАС)
Инновационные препараты
Орфанные препараты
похожие статьи

Беротралстат успешно защищает от приступов при редкой форме наследственного ангиоотека

Дети с синдромом Ларона смогут получить терапию через фонд «Круг добра»

Для лечения редкой формы карликовости будут применять препарат, ускоряющий рост до 8 сантиметров в год.

«Еда для наших детей становится ядом»: неизлечимая галактоземия и ее последствия

Ученые нашли способ победить атеросклероз при прогерии — болезни преждевременного старения

Ученые обнаружили аномальные белки у людей с боковым амиотрофическим склерозом

В России запускается производство ферментозаместительного препарата для лечения болезни Фабри

Ожидается, что он поступит на рынок в конце 2024 года.

Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet

Взрослые с амаврозом Лебера 5-го типа впервые получили генную терапию