10.04.2023 14:36

Новый препарат против бокового амиотрофического склероза доказал эффективность на мышах

Лечение будет направлено на восстановление уровня белка статмина-2, дефицит которого вызывает дисфункцию моторных нейронов.


Ученым стало известно, что в механизме развития редкого нейромышечного заболевания бокового амиотрофического склероза (БАС) принимают участие два белка: TDP-43 и статмин-2. Дефицит первого приводит к дефициту второго, после чего нарушается работа двигательных нейронов. Чтобы восстановить функцию статмина-2, ученые создали генный препарат, эффективность которого изучили в ходе клинического исследования на мышах. Результат работы был опубликован в журнале Science.

Боковой амиотрофический склероз — прогрессирующее заболевание, при котором гибнут двигательные нейроны в спинном и головном мозге. Болезнь вызывает слабость, потерю мышечной массы и постепенно приводит к параличу. Эффективного лечения БАС пока не существует. Одобренные препараты лишь незначительно замедляют прогрессирование болезни.

В экспериментах на клетках исследователи выяснили, что снижение уровня белка TDP-43 и его дисфункция приводит к изменениям в работе гена STMN2, который отвечает за производство белка статмина-2. Изучив образцы спинного мозга больных БАС, ученые обнаружили, что у всех пациентов был снижен уровень статмина-2. Этот белок играет важную роль в обеспечении работы нервных клеток и аксонов — длинных волокон, которые служат для связи нейронов. Если в клетках отсутствует статмин-2, после повреждения аксонов они уже не могут повторно восстановиться.

Для решения проблемы ученые создали модель клетки, лишенную белка TDP-43, но способную производить в нужном количестве статмин-2, после чего способность двигательных нейронов к регенерации восстановилась. Клинические исследования на мышах также показали, что снижение уровня статмина-2 в нервной системе приводит к прогрессирующей мышечной слабости с ухудшением связи между нервными и мышечными клетками.

На основе проведенных исследований ученые создали генный препарат, который способен имитировать работу TDP-43. Препарат успешно испытали на мышах, которые получили инъекции в спинномозговую жидкость, после чего уровень статмина-2 в центральной нервной системе мышей с нарушениями в гене STMN2 был восстановлен. Эти результаты означают, что терапевтическое поддержание уровня статмина-2 у больных БАС позволит притормозить развитие заболевания.

Изображение: Milad Fakurian/Unsplash

похожие статьи

Наночастицы куркумина могут помочь в лечении нейродегенеративных заболеваний

Ученые обнаружили аномальные белки у людей с боковым амиотрофическим склерозом

Благотворительный фонд «Живи сейчас» запустил обновлённую онлайн-школу помощи тяжелобольным пациентам

Бесплатная программа обучения навыкам паллиативной помощи уже доступна на образовательной платформе фонда.

Ученые нашли предположительную причину бокового амиотрофического склероза

Препарат нового класса приостановил развитие бокового амиотрофического склероза у мышей

Врачи обсудили вопросы паллиативной помощи больным боковым амиотрофическим склерозом

Медицинские специалисты Московской области прошли обучение по диагностике, наблюдению и ведению людей с редким нейромышечным заболеванием.

Пересадка глиальных клеток может помочь в лечении нейродегенеративных заболеваний

Государственным больницам могут запретить закупать зарубежные аппараты ИВЛ

В Минпромторге поясняют, что инициатива направлена на поддержку российской промышленности.