Генной терапии синдрома Криглера-Найяра присвоили статус приоритетного препарата
Трое пациентов, получавших лечение инновационным препаратом, смогли прекратить лечение фототерапией на один год.
В начале марта 2023 года Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) признало продукт генной терапии GNT-0003 для лечения синдрома Криглера-Найяра лекарством с большим терапевтическим потенциалом и присвоило ему статус приоритетного препарата PRIME.
Синдром Криглера-Найяра — наследственное заболевание, вызванное мутациями в гене UGT1A1, которые приводят к снижению активности или отсутствию фермента уридиндифосфат-глюкуронилтрансферазы. В результате этого в организме больного в избыточном количестве накапливается билирубин. В настоящее время некоторым пациентам с синдромом Криглера-Найяра для поддержания нетоксичного уровня билирубина требуется фототерапия до 12 часов в день.
Инновационный препарат GNT-0003 французской фармацевтической компании Genethon создан на основе аденоассоциированного вируса, который доставляет работающую копию гена UGT1A1 в организм больного. Лекарство было разработано департаментом Иммунологии и генной терапией заболеваний печени компании Généthon под руководством доктора Джузеппе Ронзитти.
Первая фаза исследований препарата стартовала в 2017 году, в ней приняли участие пять взрослых пациентов из Франции, Италии и Нидерландов. У троих человек, получивших самую высокую дозу препарата, уровень билирубина снизился настолько, что они смогли прекратить лечение фототерапией на один год. В январе 2023 года компания объявила о новом, основном этапе изучения эффективности препарата среди детей старше 10 лет и взрослых.
Статус приоритетного препарата PRIME дает компании-разработчику право на активную поддержку со стороны EMA на протяжении всех этапов клинических исследований, что позволит как можно скорее сделать лекарство доступным для пациентов.
Читайте также:
«Билирубин накапливается и бьет туда, где тонко»: что такое синдром Криглера-Найяра и как его лечат
Изображение: Freepik
похожие статьи
Новый препарат поможет поддержать мышцы при СМА и восстановить их функцию
Инновационное лекарство SRK-015 станет важным дополнением к существующей терапии спинальной мышечной атрофии.
Новый препарат поможет детям с синдромом Прадера-Вилли контролировать аппетит
В России появится резервный механизм обеспечения пациентов дорогостоящими лекарствами
Это улучшит доступ к терапии для взрослых больных из регионов и снизит нагрузку на местные бюджеты.
Новый препарат для лечения редкого нарушения обмена холестерина получил одобрение в США
В перечне доступной терапии церебротендинозного ксантоматоза скоро появится еще одно лекарственное средство.
Руководитель МОО «Другая жизнь» Кирилл Куляев: «Лечение ПНГ важно начать как можно раньше»
В Московской области запустили производство нового препарата против идиопатического легочного фиброза
Заболевание особенно опасно для мужчин старше 75 лет.
В России упростят допуск инновационных лекарств на рынок
Инициатива нацелена на повышение качества жизни людей с тяжелыми и редкими (орфанными) заболеваниями.
Одобрена инновационная терапия нейрофиброматоза I типа