Генной терапии синдрома Криглера-Найяра присвоили статус приоритетного препарата
Трое пациентов, получавших лечение инновационным препаратом, смогли прекратить лечение фототерапией на один год.
В начале марта 2023 года Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) признало продукт генной терапии GNT-0003 для лечения синдрома Криглера-Найяра лекарством с большим терапевтическим потенциалом и присвоило ему статус приоритетного препарата PRIME.
Синдром Криглера-Найяра — наследственное заболевание, вызванное мутациями в гене UGT1A1, которые приводят к снижению активности или отсутствию фермента уридиндифосфат-глюкуронилтрансферазы. В результате этого в организме больного в избыточном количестве накапливается билирубин. В настоящее время некоторым пациентам с синдромом Криглера-Найяра для поддержания нетоксичного уровня билирубина требуется фототерапия до 12 часов в день.
Инновационный препарат GNT-0003 французской фармацевтической компании Genethon создан на основе аденоассоциированного вируса, который доставляет работающую копию гена UGT1A1 в организм больного. Лекарство было разработано департаментом Иммунологии и генной терапией заболеваний печени компании Généthon под руководством доктора Джузеппе Ронзитти.
Первая фаза исследований препарата стартовала в 2017 году, в ней приняли участие пять взрослых пациентов из Франции, Италии и Нидерландов. У троих человек, получивших самую высокую дозу препарата, уровень билирубина снизился настолько, что они смогли прекратить лечение фототерапией на один год. В январе 2023 года компания объявила о новом, основном этапе изучения эффективности препарата среди детей старше 10 лет и взрослых.
Статус приоритетного препарата PRIME дает компании-разработчику право на активную поддержку со стороны EMA на протяжении всех этапов клинических исследований, что позволит как можно скорее сделать лекарство доступным для пациентов.
Читайте также:
«Билирубин накапливается и бьет туда, где тонко»: что такое синдром Криглера-Найяра и как его лечат
Изображение: Freepik
похожие статьи
В США одобрили новый препарат для лечения редкой формы кардиомиопатии
Пероральный ингибитор сердечного миозина воздействует на механизм заболевания при обструктивной гипертрофической кардиомиопатии.
В России наладят выпуск препаратов для терапии мукополисахаридоза II и VI типов
Отечественное производство ферментных препаратов для пациентов с синдромами Хантера и Марото-Лами запустят во Владимирской области.
Терапия для «редких» взрослых: поиски новых механизмов финансирования
Ребенку с синдромом Хантера впервые в мире ввели генную терапию
Фонд «Круг добра» расширил список нозологий: помощь получат дети с синдромом Донохью и редким иммунодефицитом
В перечень фонда включены новые препараты для терапии этих заболеваний.
Одобрен первый препарат для лечения дефицита тимидинкиназы 2 (TK2d)
Фонд «Круг добра» будет помогать детям с бета-талассемией
Российские дети с редким заболеванием крови смогут получать препарат, способный уменьшить потребность в переливаниях и улучшить качество жизни.
Регионы получат дополнительное финансирование на закупку лекарств от редких заболеваний
С 2026 года Минздрав введет резервный механизм поддержки субъектов, не способных самостоятельно обеспечить пациентов дорогостоящими орфанными препаратами.