16.03.2023 14:25

Генной терапии синдрома Криглера-Найяра присвоили статус приоритетного препарата

Трое пациентов, получавших лечение инновационным препаратом, смогли прекратить лечение фототерапией на один год.


В начале марта 2023 года Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) признало продукт генной терапии GNT-0003 для лечения синдрома Криглера-Найяра лекарством с большим терапевтическим потенциалом и присвоило ему статус приоритетного препарата PRIME.

Синдром Криглера-Найяра — наследственное заболевание, вызванное мутациями в гене UGT1A1, которые приводят к снижению активности или отсутствию фермента уридиндифосфат-глюкуронилтрансферазы. В результате этого в организме больного в избыточном количестве накапливается билирубин. В настоящее время некоторым пациентам с синдромом Криглера-Найяра для поддержания нетоксичного уровня билирубина требуется фототерапия до 12 часов в день.

Инновационный препарат GNT-0003 французской фармацевтической компании Genethon создан на основе аденоассоциированного вируса, который доставляет работающую копию гена UGT1A1 в организм больного. Лекарство было разработано департаментом Иммунологии и генной терапией заболеваний печени компании Généthon под руководством доктора Джузеппе Ронзитти.

Первая фаза исследований препарата стартовала в 2017 году, в ней приняли участие пять взрослых пациентов из Франции, Италии и Нидерландов. У троих человек, получивших самую высокую дозу препарата, уровень билирубина снизился настолько, что они смогли прекратить лечение фототерапией на один год. В январе 2023 года компания объявила о новом, основном этапе изучения эффективности препарата среди детей старше 10 лет и взрослых.

Статус приоритетного препарата PRIME дает компании-разработчику право на активную поддержку со стороны EMA на протяжении всех этапов клинических исследований, что позволит как можно скорее сделать лекарство доступным для пациентов.

Читайте также:

«Билирубин накапливается и бьет туда, где тонко»: что такое синдром Криглера-Найяра и как его лечат

Изображение: Freepik

теги

Синдром Криглера-Найяра
Инновационные препараты
Орфанные препараты
похожие статьи

Дети с синдромом Ларона смогут получить терапию через фонд «Круг добра»

Для лечения редкой формы карликовости будут применять препарат, ускоряющий рост до 8 сантиметров в год.

«Еда для наших детей становится ядом»: неизлечимая галактоземия и ее последствия

Ученые нашли способ победить атеросклероз при прогерии — болезни преждевременного старения

В России запускается производство ферментозаместительного препарата для лечения болезни Фабри

Ожидается, что он поступит на рынок в конце 2024 года.

Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet

Взрослые с амаврозом Лебера 5-го типа впервые получили генную терапию

Ученые разработали потенциальное лечение для тяжелого заболевания обмена веществ — аргинин-янтарной ацидурии

Для лечения пропионовой ацидемии создан препарат на основе матричной рибонуклеиновой кислоты