Генная терапия в креме: прорыв в лечении врождённого ихтиоза

Исследователи из Университета Британской Колумбии совместно с Берлинским институтом здравоохранения разработали местную генную терапию на основе технологии CRISPR, способную корректировать мутации в клетках кожи при врожденном ихтиозе. Результаты работы опубликованы в журнале Cell Stem Cell.

Ихтиоз — это группа редких наследственных заболеваний кожи, при которых нарушается процесс её обновления и формирования защитного барьера. Кожа становится сухой, утолщённой, покрывается чешуйками и трещинами, что повышает риск инфекций, обезвоживания и воспалений. Аутосомно-рецессивный врождённый ихтиоз (АРВИ) — одна из самых тяжёлых форм заболевания. Симптомы проявляются с рождения, а лечение сегодня носит в основном поддерживающий характер: регулярный уход за кожей, кератолитические средства, противовоспалительная терапия. Разработка генной терапии, направленной на исправление дефектного гена, рассматривается как потенциально первый шаг к радикальному лечению болезни.

Чтобы доставить редактор генов через плотный защитный барьер кожи, команда использовала липидные наночастицы — ту же технологическую платформу, что применялась в мРНК-вакцинах. Проникновению частиц к кожным стволовым клеткам помогают микроскопические каналы, созданные с помощью лазера. Такой подход позволил избежать системного воздействия на организм.

Хотя в первую очередь метод разрабатывался для лечения врожденного ихтиоза, ученые подчеркивают, что технологию можно адаптировать и для других кожных заболеваний — включая экзему, псориаз и буллёзный эпидермолиз. Следующий этап — подготовка к клиническим испытаниям с участием пациентов.

Читайте также: Дерматолог — о разнообразии ихтиоза, общих принципах лечения этого заболевания и поисках генной терапии.