Генная терапия миодистрофии Дюшенна выходит на решающую стадию клинических испытаний

Американская биотехнологическая компания Solid Biosciences Inc. объявила о положительных итогах встречи с Управлением по санитарному контролю за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Регулятор поддержал дизайн ключевого исследования фазы 3 для генной терапии SGT-003, разрабатываемой для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).

Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — тяжёлое наследственное нервно-мышечное заболевание, вызванное мутациями в гене дистрофина (DMD). Болезнь передается по Х-сцепленному типу и почти исключительно поражает мальчиков. Из-за отсутствия или выраженного дефицита белка дистрофина мышечные волокна постепенно разрушаются и замещаются соединительной и жировой тканью. Первые симптомы обычно появляются в возрасте 2–5 лет: задержка моторного развития, частые падения, трудности при подъеме с пола. Без терапии заболевание приводит к тяжелой инвалидизации и преждевременной смерти. Современные подходы к лечению включают глюкокортикостероиды, поддерживающую терапию, а также развитие генных и молекулярных технологий, направленных на восстановление функции дистрофина или компенсацию его отсутствия.

В исследование IMPACT DUCHENNE планируется включить амбулаторных пациентов в возрасте от 7 до 11 лет включительно (до 12 лет). В качестве первичной конечной точки выбрано изменение скорости выполнения теста Time to Rise (TTR) — времени подъема из положения лёжа — через 18 месяцев наблюдения по сравнению с исходным уровнем.

В дальнейшем компания планирует провести вторую встречу с регулятором, чтобы обсудить объем подтверждающих данных, необходимых для потенциальной регистрации по ускоренной процедуре.

Исследование фазы 3 планируется проводить в Австралии, Канаде, странах ЕС и Великобритании. В связи с высоким интересом со стороны клинических экспертов и пациентского сообщества рассматривается возможность открытия центров также в США.

Параллельно продолжается раннее исследование INSPIRE DUCHENNE (фаза 1/2). По состоянию на 9 февраля 2026 года терапию SGT-003 получили 36 участников. Согласно сообщению компании, препарат в целом демонстрирует хорошую переносимость.

Первое введение препарата в рамках фазы 3 ожидается в текущем квартале.

Читайте также: «Круг добра» увеличил возраст применения препарата от миодистрофии Дюшенна до 8 лет