Фонд «Круг добра» будет закупать 11 незарегистрированных в России орфанных препаратов

Фонд поддержки детей с тяжелыми и орфанными заболеваниями «Круг добра» расширил перечень лекарств, которые будут закупаться за его счет, на 12 препаратов.

11 из них не зарегистрированы в Российской Федерации:

• Метрелептин от AstraZeneca для лечения липодистрофии 
• Фенфлурамин от Zogenix для лечения синдрома Драве 
• Буросумаб для лечения Х-сцепленного доминантного гипофосфатемического рахита
• Возоритид от BioMarin для лечения детей с ахондроплазией
• Велманаза альфа от Chiesi Farmaceutici для терапии альфа-маннозидоза
• Пэгвалиаза от Biomarin для лечения фенилкетонурии
• Меркаптамина битартрат и цистеамин от Recordati Rare Diseases для терапии цистиноза 
• Карглумовая кислота от Recordati Rare Diseases для лечения ацидемии
• Бетаина ангидрид от Orphan Medical для лечения гомоцистонурии
• Тригептаноин от Ultragenyx Pharmaceutical для лечения нарушения бета-окисления жирных кислот

 Для терапии наследственного ангионевротического отека (НАО) фонд утвердил препарат Такзайро (ланаделумаб) от компании Takeda, который был зарегистрирован в России в мае 2021 года.

Ранее фонд «Круг добра» расширил перечень заболеваний, для лечения которых препараты будут закупаться за его счет. В список вошли такие заболевания, как фенилкетонурия, пропионовая, изовалериановая и метилмалоновая ацидемия, нарушение бета-окисления жирных кислот (НБОЖК), цистиноз, альфа-маннозидоз, синдром удлиненного интервала QT, катехоламинергическая полиморфная желудочковая тахикардия, семейная гиперхолестеринемия, легочная артериальная гипертензия, транслокации NTRK и хроническая воспалительная демиелинизирующая полиневропатия, гомоцистинурия, ахондроплазия, наследственный ангионевротический отек — всего 42 заболевания.