Фонд «Круг добра» будет закупать 11 незарегистрированных в России орфанных препаратов
За счет фонда проводится терапия 42 редких заболеваний.
11 из них не зарегистрированы в Российской Федерации:
- Метрелептин от AstraZeneca для лечения липодистрофии
- Фенфлурамин от Zogenix для лечения синдрома Драве
- Буросумаб для лечения Х-сцепленного доминантного гипофосфатемического рахита
- Возоритид от BioMarin для лечения детей с ахондроплазией
- Велманаза альфа от Chiesi Farmaceutici для терапии альфа-маннозидоза
- Пэгвалиаза от Biomarin для лечения фенилкетонурии
- Меркаптамина битартрат и цистеамин от Recordati Rare Diseases для терапии цистиноза
- Карглумовая кислота от Recordati Rare Diseases для лечения ацидемии
- Бетаина ангидрид от Orphan Medical для лечения гомоцистонурии
- Тригептаноин от Ultragenyx Pharmaceutical для лечения нарушения бета-окисления жирных кислот
Для терапии наследственного ангионевротического отека (НАО) фонд утвердил препарат Такзайро (ланаделумаб) от компании Takeda, который был зарегистрирован в России в мае 2021 года.
Ранее фонд «Круг добра» расширил перечень заболеваний, для лечения которых препараты будут закупаться за его счет. В список вошли такие заболевания, как фенилкетонурия, пропионовая, изовалериановая и метилмалоновая ацидемия, нарушение бета-окисления жирных кислот (НБОЖК), цистиноз, альфа-маннозидоз, синдром удлиненного интервала QT, катехоламинергическая полиморфная желудочковая тахикардия, семейная гиперхолестеринемия, легочная артериальная гипертензия, транслокации NTRK и хроническая воспалительная демиелинизирующая полиневропатия, гомоцистинурия, ахондроплазия, наследственный ангионевротический отек — всего 42 заболевания.
похожие статьи
Новый препарат для лечения эпилепсии при редких заболеваниях успешно прошел первые клинические испытания
«Палец автостопщика» и рыжие волосы — эксперты рассказали о необычных симптомах редких заболеваний у детей
В России расширили перечень лечебных продуктов для детей с редкими и тяжелыми заболеваниями
С 2024 года он будет включать 111 наименований.
Российские врачи впервые применили таргетную терапию против редкой формы липодистрофии
Заболевание удалось идентифицировать по необычным «атлетическим» ногам пациентки.
Уже в этот четверг начнется IV онлайн-конференция «Редкие заболевания первых лет жизни»
Мероприятие состоится 23-24 ноября, за каждый из дней можно получить по 4 балла НМО.
Редкие заболевания первых лет жизни: онлайн-конференция 23-24 ноября 2023
Участие бесплатное. Программа подана на аккредитацию в Комиссию по оценке учебных мероприятий и материалов для НМО.
В России впервые провели пересадку костного мозга ребенку с альфа-маннозидозом
Мультисистемное заболевание поражает различные органы, требует ранней диагностики и начала лечения.
Эксперты рассказали, как врачам использовать клинические рекомендации по наследственным заболеваниям