Фонд «Круг добра» будет закупать 11 незарегистрированных в России орфанных препаратов
За счет фонда проводится терапия 42 редких заболеваний.
Фонд поддержки детей с тяжелыми и орфанными заболеваниями «Круг добра» расширил перечень лекарств, которые будут закупаться за его счет, на 12 препаратов.
11 из них не зарегистрированы в Российской Федерации:
- Метрелептин от AstraZeneca для лечения липодистрофии
- Фенфлурамин от Zogenix для лечения синдрома Драве
- Буросумаб для лечения Х-сцепленного доминантного гипофосфатемического рахита
- Возоритид от BioMarin для лечения детей с ахондроплазией
- Велманаза альфа от Chiesi Farmaceutici для терапии альфа-маннозидоза
- Пэгвалиаза от Biomarin для лечения фенилкетонурии
- Меркаптамина битартрат и цистеамин от Recordati Rare Diseases для терапии цистиноза
- Карглумовая кислота от Recordati Rare Diseases для лечения ацидемии
- Бетаина ангидрид от Orphan Medical для лечения гомоцистонурии
- Тригептаноин от Ultragenyx Pharmaceutical для лечения нарушения бета-окисления жирных кислот
Для терапии наследственного ангионевротического отека (НАО) фонд утвердил препарат Такзайро (ланаделумаб) от компании Takeda, который был зарегистрирован в России в мае 2021 года.
Ранее фонд «Круг добра» расширил перечень заболеваний, для лечения которых препараты будут закупаться за его счет. В список вошли такие заболевания, как фенилкетонурия, пропионовая, изовалериановая и метилмалоновая ацидемия, нарушение бета-окисления жирных кислот (НБОЖК), цистиноз, альфа-маннозидоз, синдром удлиненного интервала QT, катехоламинергическая полиморфная желудочковая тахикардия, семейная гиперхолестеринемия, легочная артериальная гипертензия, транслокации NTRK и хроническая воспалительная демиелинизирующая полиневропатия, гомоцистинурия, ахондроплазия, наследственный ангионевротический отек — всего 42 заболевания.