22.10.2021 14:29

Фонд «Круг добра» будет закупать 11 незарегистрированных в России орфанных препаратов

За счет фонда проводится терапия 42 редких заболеваний.


Фонд поддержки детей с тяжелыми и орфанными заболеваниями «Круг добра» расширил перечень лекарств, которые будут закупаться за его счет, на 12 препаратов.

11 из них не зарегистрированы в Российской Федерации:

  • Метрелептин от AstraZeneca для лечения липодистрофии 
  • Фенфлурамин от Zogenix для лечения синдрома Драве 
  • Буросумаб для лечения Х-сцепленного доминантного гипофосфатемического рахита
  • Возоритид от BioMarin для лечения детей с ахондроплазией
  • Велманаза альфа от Chiesi Farmaceutici для терапии альфа-маннозидоза
  • Пэгвалиаза от Biomarin для лечения фенилкетонурии
  • Меркаптамина битартрат и цистеамин от Recordati Rare Diseases для терапии цистиноза 
  • Карглумовая кислота от Recordati Rare Diseases для лечения ацидемии
  • Бетаина ангидрид от Orphan Medical для лечения гомоцистонурии
  • Тригептаноин от Ultragenyx Pharmaceutical для лечения нарушения бета-окисления жирных кислот

 Для терапии наследственного ангионевротического отека (НАО) фонд утвердил препарат Такзайро (ланаделумаб) от компании Takeda, который был зарегистрирован в России в мае 2021 года.

Ранее фонд «Круг добра» расширил перечень заболеваний, для лечения которых препараты будут закупаться за его счет. В список вошли такие заболевания, как фенилкетонурия, пропионовая, изовалериановая и метилмалоновая ацидемия, нарушение бета-окисления жирных кислот (НБОЖК), цистиноз, альфа-маннозидоз, синдром удлиненного интервала QT, катехоламинергическая полиморфная желудочковая тахикардия, семейная гиперхолестеринемия, легочная артериальная гипертензия, транслокации NTRK и хроническая воспалительная демиелинизирующая полиневропатия, гомоцистинурия, ахондроплазия, наследственный ангионевротический отек — всего 42 заболевания.

теги

Липодистрофия
Синдром Драве
Гипофосфатемический рахит (Х-ГФР)
Ахондроплазия
Альфа-маннозидоз
Фенилкетонурия (ФКУ)
Цистиноз
Гипераммониемия
Гомоцистонурия
Ангионевротического отек
Нарушения митохондриального бета-окисления жирных кислот
похожие статьи

Новый препарат для лечения эпилепсии при редких заболеваниях успешно прошел первые клинические испытания

«Палец автостопщика» и рыжие волосы — эксперты рассказали о необычных симптомах редких заболеваний у детей

В России расширили перечень лечебных продуктов для детей с редкими и тяжелыми заболеваниями

С 2024 года он будет включать 111 наименований.

Российские врачи впервые применили таргетную терапию против редкой формы липодистрофии

Заболевание удалось идентифицировать по необычным «атлетическим» ногам пациентки.

Уже в этот четверг начнется IV онлайн-конференция «Редкие заболевания первых лет жизни»

Редкие заболевания первых лет жизни: онлайн-конференция 23-24 ноября 2023

В России впервые провели пересадку костного мозга ребенку с альфа-маннозидозом

Мультисистемное заболевание поражает различные органы, требует ранней диагностики и начала лечения.

Эксперты рассказали, как врачам использовать клинические рекомендации по наследственным заболеваниям