Японские ученые разработали генную терапию от нескольких форм миодистрофии Дюшенна
Это стало возможным благодаря модификации геномного редактора, который теперь способен изменять большие участки ДНК.
Японские молекулярные биологи создали генную терапию на базе новой версии геномного редактора CRISPR/Cas, обучив его «вырезать» мутации, ведущие к развитию мышечной дистрофии Дюшенна. Результаты первых тестов терапии на стволовых клетках больных опубликованы в журнале Stem Cell Reports.
Миодистрофия Дюшенна — врожденное заболевание, возникающее из-за мутации в гене DMD, кодирующем выработку белка дистрофина. Его нехватка вызывает слабость мышц, лишая подростков возможности самостоятельно передвигаться. Затем у них развиваются проблемы с сердцем и дыханием, приводящие к летальному исходу.
Около 60% случаев миодистрофии Дюшенна возникает в результате генетического дефекта в одном нестабильном и очень протяженном участке гена DMD. Его длина ранее не позволяла создать универсальную терапию для большинства форм заболевания.
Японские исследователи выяснили, что эту проблему можно решить с помощью альтернативной формы геномного редактора CRISPR/Cas, которая использует фермент Cas3, а не Cas9. Этот белок способен вносить гораздо более масштабные изменения в структуру ДНК, что является необходимым условием для создания препарата против мышечной дистрофии Дюшенна.
Модифицированная версия редактора CRISPR/Cas3 использует не один, а сразу два частично совпадающих РНК-«шаблона» для поиска участков ДНК, которые необходимо вырезать и заменить на исправленные.
Ученые проверили действие этой версии CRISPR/Cas3 на стволовых клетках людей с миодистрофией Дюшенна. Новый геномный редактор успешно удалил все ключевые мутации на нестабильном участке гена DMD и при этом не затронул здоровые регионы. По мнению авторов исследования, это говорит о перспективности новой терапии, если ее клинические испытания пройдут успешно.
Читайте также: В России одобрены клинические рекомендации по лечению миодистрофии Дюшенна-Беккера
похожие статьи
Генная терапия снизила уровень «плохого» холестерина у пациентов с редким заболеванием
В России зарегистрирован ещё один препарат для лечения СМА
Российские ученые создали препарат для лечения кожного заболевания, от которого страдал Майкл Джексон
В ближайшее время специальный крем от витилиго могут вывести на рынок.
В России локализуют производство препарата для лечения муковисцидоза
Отечественный дженерик будет дешевле оригинала и доступнее для тысяч пациентов.
В России появится доступный аналог препарата для лечения синдрома короткой кишки
Отечественный дженерик будут производить в Дубне, его стоимость станет значительно ниже, чем у зарубежного лекарственного средства.
Новый препарат поможет поддержать мышцы при СМА и восстановить их функцию
Инновационное лекарство SRK-015 станет важным дополнением к существующей терапии спинальной мышечной атрофии.
Новый препарат поможет детям с синдромом Прадера-Вилли контролировать аппетит
В России появится резервный механизм обеспечения пациентов дорогостоящими лекарствами
Это улучшит доступ к терапии для взрослых больных из регионов и снизит нагрузку на местные бюджеты.