В России зарегистрирован ещё один препарат для лечения СМА

В Государственном реестре лекарственных средств (ГРЛС) появилась новая запись: российская биотехнологическая компания Biocad получила регистрационное удостоверение на препарат нусинерсен, предназначенный для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Производство всех стадий будет осуществляться на площадке компании в Зеленограде.

Таким образом, на российском рынке появился ещё один дженерик нусинерсена — молекулы, с которой началась новая эпоха терапии СМА. Ранее, в апреле 2024 года, аналогичное лекарство уже зарегистрировала другая отечественная фармкомпания — «Генериум».

Спинальная мышечная атрофия — редкое, тяжёлое наследственное заболевание, связанное с мутацией в гене SMN1. Эта патология приводит к прогрессирующему снижению мышечной силы, атрофии мышц и в тяжёлых случаях — к дыхательной недостаточности. Без лечения дети с наиболее тяжёлой формой СМА — типом I — могут не дожить до двух лет.

Нусинерсен стал первым препаратом, способным изменить течение болезни. Он относится к классу антисмысловых олигонуклеотидов и усиливает выработку функционального белка SMN, дефицит которого лежит в основе СМА. Изначально препарат был разработан американской компанией Biogen и в 2019 году зарегистрирован в России.

Для российских детей с СМА доступ к нусинерсену обеспечивает фонд «Круг добра». По решению врачебной комиссии лекарство может быть закуплено за счёт фонда и предоставлено пациенту бесплатно.

Читайте также: Новый препарат поможет поддержать мышцы при СМА и восстановить их функцию