В Европе предлагают начинать терапию мышечной дистрофии Дюшенна уже с двух лет

Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) рекомендовало расширить показания к применению препарата ваморолон для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Согласно обновлённой позиции регулятора, терапию следует начинать уже с двухлетнего возраста — на два года раньше прежнего порога.

Мышечная дистрофия Дюшенна — прогрессирующее заболевание, при котором разрушение мышечных волокон начинается задолго до появления выраженной слабости. К моменту клинической диагностики значительная часть мышечной ткани уже утрачена, что делает раннее начало терапии критически важным для замедления течения болезни.

Ваморолон — первый представитель нового класса так называемых диссоциативных кортикостероидов. В отличие от традиционных глюкокортикоидов он сохраняет противовоспалительный эффект, но при этом, по данным исследований, в меньшей степени влияет на рост ребёнка и состояние костной ткани — ключевые проблемы длительной стероидной терапии у детей.

Основанием для расширения показаний стали результаты клинического исследования с участием 133 мальчиков с дистрофией Дюшенна. Через 24 недели лечения пациенты, получавшие ваморолон, продемонстрировали улучшение двигательных функций по сравнению с группой плацебо. При этом у них сохранялись более близкие к норме темпы роста, а также не наблюдалось выраженных негативных изменений маркеров костного обмена, характерных для стандартной стероидной терапии.

Читайте также: Татьяна Гремякова: «В перспективе пяти лет у нас будет новое поле лекарственной терапии миодистрофии Дюшенна»