Новый препарат против болезни Фабри вызывает меньше нежелательных явлений, чем предыдущая заместительная терапия
Компания-производитель представила результаты клинического исследования пегунигалсидаза альфа.
Фармацевтическая компания Chiesi объявила о публикации данных третьей фазы клинического исследования препарата пегунигалсидаза альфа против болезни Фабри. Ученые изучили действие нового лекарства по сравнению с существующим препаратом агалсидаза бета. Результаты исследования опубликованы в журнале Journal of Medical Genetics.
Болезнь Фабри — орфанное заболевание, связанное с накоплением в организме жирового вещества, которое нарушает работу многих систем и органов: кожи, глаз, суставов, нервной системы, сердца, почек, желудочно-кишечного тракта. Патология встречается у одного человека из 40-50 тысяч.
Для лечения болезни Фабри используются два препарата ферментозаместительной терапии: агалсидаза альфа и агалсидаза бета. Третий препарат — пегунигалсидаза альфа, разработанный компанией Chiesi, недавно прошел третью фазу клинического исследования, в ходе которой препарат сравнили с ранее одобренной агалсидазой бета.
Пегунигалсидаза альфа представляет собой рекомбинантный человеческий фермент α-галактозидазу А. В настоящее время препарат зарегистрирован для лечения болезни Фабри у взрослых пациентов в Соединенных Штатах Америки, Европейском союзе и Великобритании.
В третьей фазе клинического исследования препарата приняли участие 77 взрослых, у которых отмечалось ухудшение функции почек и которые получали лечение агалсидазой бета не менее одного года. Участников распределили в соотношении 2:1 в группу применения пэгунигалсидазы альфа в дозе 1 мг/кг или в группу применения агалсидазы бета.
Результаты двухлетнего исследования показали, что новый препарат пегунигалсидаза альфа так же эффективно помогал поддерживать работу почек, снижая расчетную скорость клубочковой фильтрации (рСКФ), как и агалсидаза бета, но при этом реже вызывал нежелательные явления.
Читайте также: Эксперты обсудили успехи применения ферментозаместительной терапии при орфанных заболеваниях
похожие статьи
В России запускается производство ферментозаместительного препарата для лечения болезни Фабри
Ожидается, что он поступит на рынок в конце 2024 года.
Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet
Взрослые с амаврозом Лебера 5-го типа впервые получили генную терапию
Ученые разработали потенциальное лечение для тяжелого заболевания обмена веществ — аргинин-янтарной ацидурии
Для лечения пропионовой ацидемии создан препарат на основе матричной рибонуклеиновой кислоты
В США одобрили генную терапию метахроматической лейкодистрофии
Редкое заболевание разрушает оболочку нервов и лишает больных возможности двигаться, видеть, слышать и понимать.
Новый препарат восстановил выработку дефицитного белка у мышей с синдромом Ангельмана
Генная терапия позволила спасти роговицу и улучшить зрение подростку с буллезным эпидермолизом