Новый препарат против болезни Фабри вызывает меньше нежелательных явлений, чем предыдущая заместительная терапия
Компания-производитель представила результаты клинического исследования пегунигалсидаза альфа.
Фармацевтическая компания Chiesi объявила о публикации данных третьей фазы клинического исследования препарата пегунигалсидаза альфа против болезни Фабри. Ученые изучили действие нового лекарства по сравнению с существующим препаратом агалсидаза бета. Результаты исследования опубликованы в журнале Journal of Medical Genetics.
Болезнь Фабри — орфанное заболевание, связанное с накоплением в организме жирового вещества, которое нарушает работу многих систем и органов: кожи, глаз, суставов, нервной системы, сердца, почек, желудочно-кишечного тракта. Патология встречается у одного человека из 40-50 тысяч.
Для лечения болезни Фабри используются два препарата ферментозаместительной терапии: агалсидаза альфа и агалсидаза бета. Третий препарат — пегунигалсидаза альфа, разработанный компанией Chiesi, недавно прошел третью фазу клинического исследования, в ходе которой препарат сравнили с ранее одобренной агалсидазой бета.
Пегунигалсидаза альфа представляет собой рекомбинантный человеческий фермент α-галактозидазу А. В настоящее время препарат зарегистрирован для лечения болезни Фабри у взрослых пациентов в Соединенных Штатах Америки, Европейском союзе и Великобритании.
В третьей фазе клинического исследования препарата приняли участие 77 взрослых, у которых отмечалось ухудшение функции почек и которые получали лечение агалсидазой бета не менее одного года. Участников распределили в соотношении 2:1 в группу применения пэгунигалсидазы альфа в дозе 1 мг/кг или в группу применения агалсидазы бета.
Результаты двухлетнего исследования показали, что новый препарат пегунигалсидаза альфа так же эффективно помогал поддерживать работу почек, снижая расчетную скорость клубочковой фильтрации (рСКФ), как и агалсидаза бета, но при этом реже вызывал нежелательные явления.
Читайте также: Эксперты обсудили успехи применения ферментозаместительной терапии при орфанных заболеваниях
похожие статьи
Лекарство от малярии может помочь детям с редкими заболеваниями
Новый шанс для пациентов с нейрофиброматозом: в Европе одобрили препарат мирдаметиниб
Лекарство призвано помочь взрослым и детям с тяжелыми формами плексиформных нейрофибром.
В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа
Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.
Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии
К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.
Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной
Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.
Более 29 тысяч детей получили помощь от фонда «Круг добра» в 2024 году
Организация направила более 198 миллиардов рублей на закупку лекарственных препаратов.
Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни
Учёные впервые вылечили редкое иммунное заболевание с помощью «редактора ДНК»