Новый препарат против болезни Фабри вызывает меньше нежелательных явлений, чем предыдущая заместительная терапия
Компания-производитель представила результаты клинического исследования пегунигалсидаза альфа.
Фармацевтическая компания Chiesi объявила о публикации данных третьей фазы клинического исследования препарата пегунигалсидаза альфа против болезни Фабри. Ученые изучили действие нового лекарства по сравнению с существующим препаратом агалсидаза бета. Результаты исследования опубликованы в журнале Journal of Medical Genetics.
Болезнь Фабри — орфанное заболевание, связанное с накоплением в организме жирового вещества, которое нарушает работу многих систем и органов: кожи, глаз, суставов, нервной системы, сердца, почек, желудочно-кишечного тракта. Патология встречается у одного человека из 40-50 тысяч.
Для лечения болезни Фабри используются два препарата ферментозаместительной терапии: агалсидаза альфа и агалсидаза бета. Третий препарат — пегунигалсидаза альфа, разработанный компанией Chiesi, недавно прошел третью фазу клинического исследования, в ходе которой препарат сравнили с ранее одобренной агалсидазой бета.
Пегунигалсидаза альфа представляет собой рекомбинантный человеческий фермент α-галактозидазу А. В настоящее время препарат зарегистрирован для лечения болезни Фабри у взрослых пациентов в Соединенных Штатах Америки, Европейском союзе и Великобритании.
В третьей фазе клинического исследования препарата приняли участие 77 взрослых, у которых отмечалось ухудшение функции почек и которые получали лечение агалсидазой бета не менее одного года. Участников распределили в соотношении 2:1 в группу применения пэгунигалсидазы альфа в дозе 1 мг/кг или в группу применения агалсидазы бета.
Результаты двухлетнего исследования показали, что новый препарат пегунигалсидаза альфа так же эффективно помогал поддерживать работу почек, снижая расчетную скорость клубочковой фильтрации (рСКФ), как и агалсидаза бета, но при этом реже вызывал нежелательные явления.
Читайте также: Эксперты обсудили успехи применения ферментозаместительной терапии при орфанных заболеваниях
похожие статьи
Когда боль играет не по правилам: как болезнь Фабри изменила маршрут одной семьи
Новый препарат поможет поддержать мышцы при СМА и восстановить их функцию
Инновационное лекарство SRK-015 станет важным дополнением к существующей терапии спинальной мышечной атрофии.
Новый препарат поможет детям с синдромом Прадера-Вилли контролировать аппетит
В России появится резервный механизм обеспечения пациентов дорогостоящими лекарствами
Это улучшит доступ к терапии для взрослых больных из регионов и снизит нагрузку на местные бюджеты.
Новый препарат для лечения редкого нарушения обмена холестерина получил одобрение в США
В перечне доступной терапии церебротендинозного ксантоматоза скоро появится еще одно лекарственное средство.
Руководитель МОО «Другая жизнь» Кирилл Куляев: «Лечение ПНГ важно начать как можно раньше»
В Московской области запустили производство нового препарата против идиопатического легочного фиброза
Заболевание особенно опасно для мужчин старше 75 лет.
В России упростят допуск инновационных лекарств на рынок
Инициатива нацелена на повышение качества жизни людей с тяжелыми и редкими (орфанными) заболеваниями.