26.03.2024 12:02

Новый препарат против болезни Фабри вызывает меньше нежелательных явлений, чем предыдущая заместительная терапия

Компания-производитель представила результаты клинического исследования пегунигалсидаза альфа.


Фармацевтическая компания Chiesi объявила о публикации данных третьей фазы клинического исследования препарата пегунигалсидаза альфа против болезни Фабри. Ученые изучили действие нового лекарства по сравнению с существующим препаратом агалсидаза бета. Результаты исследования опубликованы в журнале Journal of Medical Genetics.


Болезнь Фабри — орфанное заболевание, связанное с накоплением в организме жирового вещества, которое нарушает работу многих систем и органов: кожи, глаз, суставов, нервной системы, сердца, почек, желудочно-кишечного тракта. Патология встречается у одного человека из 40-50 тысяч.


Для лечения болезни Фабри используются два препарата ферментозаместительной терапии: агалсидаза альфа и агалсидаза бета. Третий препарат — пегунигалсидаза альфа, разработанный компанией Chiesi, недавно прошел третью фазу клинического исследования, в ходе которой препарат сравнили с ранее одобренной агалсидазой бета.

Пегунигалсидаза альфа представляет собой рекомбинантный человеческий фермент α-галактозидазу А. В настоящее время препарат зарегистрирован для лечения болезни Фабри у взрослых пациентов в Соединенных Штатах Америки, Европейском союзе и Великобритании.

В третьей фазе клинического исследования препарата приняли участие 77 взрослых, у которых отмечалось ухудшение функции почек и которые получали лечение агалсидазой бета не менее одного года. Участников распределили в соотношении 2:1 в группу применения пэгунигалсидазы альфа в дозе 1 мг/кг или в группу применения агалсидазы бета.

Результаты двухлетнего исследования показали, что новый препарат пегунигалсидаза альфа так же эффективно помогал поддерживать работу почек, снижая расчетную скорость клубочковой фильтрации (рСКФ), как и агалсидаза бета, но при этом реже вызывал нежелательные явления.

Читайте также:
Эксперты обсудили успехи применения ферментозаместительной терапии при орфанных заболеваниях

теги

Болезнь Фабри
Инновационные препараты
Орфанные препараты
похожие статьи

Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet

Взрослые с амаврозом Лебера 5-го типа впервые получили генную терапию

Ученые разработали потенциальное лечение для тяжелого заболевания обмена веществ — аргинин-янтарной ацидурии

Для лечения пропионовой ацидемии создан препарат на основе матричной рибонуклеиновой кислоты

В США одобрили генную терапию метахроматической лейкодистрофии

Редкое заболевание разрушает оболочку нервов и лишает больных возможности двигаться, видеть, слышать и понимать.

Новый препарат восстановил выработку дефицитного белка у мышей с синдромом Ангельмана

Генная терапия позволила спасти роговицу и улучшить зрение подростку с буллезным эпидермолизом

Генная терапия гемофилии В признана эффективной и безопасной