Ученые Казанского федерального университета создали лекарство для лечения метахроматической лейкодистрофии
Два генных препарата уже запатентованы и проходят дополнительные исследования.
Специалисты научно-исследовательской лаборатории «Генные и клеточные технологии» Казанского федерального университета разработали генный и генно-клеточный препараты для лечения метахроматической лейкодистрофии.
Метахроматическая лейкодистрофия — редкое (орфанное) заболевание, вызывающее нарушение двигательных и когнитивных функций. Причина болезни — генетическая поломка, приводящая к дефициту фермента арилсульфатазы, который участвует в расщеплении жиров (липидов). Метахроматическая лейкодистрофия диагностируется у одного из 50-70 тысяч новорожденных. На данный момент эффективного лечения этого заболевания не существует.
Используя современные методы генной и клеточной инженерии, ученые НИЛ «Генные и клеточные технологии» смогли разработать препараты на основе аденоассоциированных вирусов, в геном которых встроен недостающий ген. Попадая в клетку, препарат запускает новую генетическую программу, в результате чего дефицит фермента в нервной системе восстанавливается и нейродегенерация прекращается. Препараты прошли пилотные доклинические испытания, подтвердившие их безопасность и функциональность. Разработку уже запатентовали в России.
В настоящее время проводятся дополнительные исследования эффективности новых лекарств и способов их применения. В планах КФУ — создание пилотного производства данных препаратов и проведение полномасштабных доклинических и клинических исследований.
Ученые КФУ также разрабатывают генные препараты для лечения других орфанных заболеваний, среди которых болезнь Тея-Сакса, болезнь Сандхоффа, ламеллярный ихтиоз, боковой амиотрофический склероз. Эти заболевания на сегодняшний день считаются неизлечимыми. Существующие методы лечения являются симптоматическими и не устраняют основную причину заболевания.
похожие статьи
Генная терапия позволила пациентам с серповидноклеточной анемией обходиться без переливания крови
Дети с синдромом Ретта смогут принять участие в клинических исследованиях генного препарата уже в 2024 году
Японские ученые разработали генную терапию от нескольких форм миодистрофии Дюшенна
Одобрен первый препарат против ультраредкого заболевания иммунной системы — CHAPLE-синдрома
Паловаротен способен снизить аномальный рост костей при фибродисплазии на 54%
Генный препарат снизил уровень билирубина при синдроме Криглера-Найяра почти на 57%
Первый препарат против атаксии Фридрейха может замедлить прогрессирование заболевания на 55%
Новый препарат для лечения наследственного ангиоотека успешно проходит клинические исследования