25.03.2022 12:34

Ученые Казанского федерального университета создали лекарство для лечения метахроматической лейкодистрофии

Два генных препарата уже запатентованы и проходят дополнительные исследования.


Специалисты научно-исследовательской лаборатории «Генные и клеточные технологии» Казанского федерального университета разработали генный и генно-клеточный препараты для лечения метахроматической лейкодистрофии.

Метахроматическая лейкодистрофия — редкое (орфанное) заболевание, вызывающее нарушение двигательных и когнитивных функций. Причина болезни — генетическая поломка, приводящая к дефициту фермента арилсульфатазы, который участвует в расщеплении жиров (липидов). Метахроматическая лейкодистрофия диагностируется у одного из 50-70 тысяч новорожденных. На данный момент эффективного лечения этого заболевания не существует.

Используя современные методы генной и клеточной инженерии, ученые НИЛ «Генные и клеточные технологии» смогли разработать препараты на основе аденоассоциированных вирусов, в геном которых встроен недостающий ген. Попадая в клетку, препарат запускает новую генетическую программу, в результате чего дефицит фермента в нервной системе восстанавливается и нейродегенерация прекращается. Препараты прошли пилотные доклинические испытания, подтвердившие их безопасность и функциональность. Разработку уже запатентовали в России.

В настоящее время проводятся дополнительные исследования эффективности новых лекарств и способов их применения. В планах КФУ — создание пилотного производства данных препаратов и проведение полномасштабных доклинических и клинических исследований.

Ученые КФУ также разрабатывают генные препараты для лечения других орфанных заболеваний, среди которых болезнь Тея-Сакса, болезнь Сандхоффа, ламеллярный ихтиоз, боковой амиотрофический склероз. Эти заболевания на сегодняшний день считаются неизлечимыми. Существующие методы лечения являются симптоматическими и не устраняют основную причину заболевания.

теги

Метахроматическая лейкодистрофия
Инновационные препараты
похожие статьи

CRISPR-терапия наследственного ангионевротического отека успешно прошла первую фазу испытаний

В России утвердили упрощенную регистрацию препаратов от редких заболеваний

Все процедуры по регистрации лекарств будут осуществляться в электронном виде, а их сроки существенно сократят.

Новый препарат для лечения эпилепсии при редких заболеваниях успешно прошел первые клинические испытания

В России создали генную терапию для редкого заболевания сетчатки — амавроза Лебера четвертого типа

В России зарегистрировали новый отечественный препарат для лечения рака кожи

Комбинация нурулимаба и пролголимаба направлена против нерезектабельной или метастатической меланомы.

Препарат ваморолон для лечения миодистрофии Дюшенна получил одобрение в Европе

Препарат элафибранор показал эффективность в лечении редкого аутоиммунного заболевания печени

Разработан первый прероральный препарат для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии