Ученые испытали новый подход к лечению редкой наследственной атаксии

Источник: Magnific.com

Российские исследователи сообщили о восстановлении координации движений у мышей с моделью спиноцеребеллярной атаксии 1-го типа после применения экспериментального соединения.

Исследователи из Красноярского государственного медицинского университета имени профессора В. Ф. Войно-Ясенецкого совместно с коллегами из российских и зарубежных научных центров изучили действие вещества Ro25-6981, способного избирательно блокировать рецепторы мозга, связанные с повреждением и гибелью нервных клеток. Результаты работы опубликованы в журнале Cell Death Discovery.

Специалисты исследовали возможность применения соединения при спиноцеребеллярной атаксии 1-го типа (СЦА 1) — тяжелом наследственном заболевании, при котором в клетках мозжечка накапливается токсичная форма белка атаксина-1. Это приводит к постепенному нарушению координации движений, речи и двигательных функций.

В экспериментах на животных ученые искусственно вызывали развитие заболевания, после чего в течение четырех недель вводили части мышей препарат Ro25-6981. По данным авторов работы, вещество помогло предотвратить гибель нейронов и нарушения передачи сигналов между клетками мозга. У животных улучшились подвижность и координация движений.

Исследователи отметили, что существующий препарат мемантин, применяемый при нейродегенеративных заболеваниях, действует менее избирательно и может усиливать шаткость походки из-за влияния на нормальные сигнальные пути мозга. В отличие от него, Ro25-6981 воздействует только на рецепторы, связанные с патологическим перевозбуждением нейронов.

Старший научный сотрудник КрасГМУ Антон Шуваев пояснил, что точечное действие соединения позволяет сохранить нормальную передачу сигналов между нервными клетками и потенциально снижает риск побочных эффектов. По его словам, это делает вещество перспективной основой для разработки новых подходов к терапии СЦА 1.

Эксперты, однако, напоминают: пока речь идет только о доклиническом этапе. Для подтверждения безопасности и эффективности соединения необходимы дальнейшие исследования и клинические испытания с участием людей.