Продолжается набор участников в клиническое исследование генотерапевтического препарата против гемофилии А
Его однократная внутривенная инъекция должна полностью восстановить выработку фактора свертывания крови VIII.
Продолжается набор пациентов в клиническое исследование генотерапевтического лекарственного препарата ANB-010 компании «Биокад» для терапии гемофилии А. Информация об исследовании представлена на сайте компании-разработчика.
Гемофилия А — генетическое заболевание, вызванное врожденным дефицитом фактора свертывания крови VIII и приводящее к нарушению свертываемости крови, а также частым кровоизлияниям и кровотечениям в мышцы, суставы и другие органы.
Новый генотерапевтический препарат для лечения гемофилии А представляет собой вектор на основе капсида (системы доставки) аденоассоциированного вируса (AAV). В эту систему разработчики добавили экспрессионную кассету — синтетический фрагмент ДНК, кодирующий терапевтический ген человеческого фактора свертываемости крови VIII (FVIII).
Проникая в целевые клетки, препарат приводит к стабильной выработке фактора свертывания FVIII.
Целью клинического исследования является оценка безопасности, фармакодинамики, биораспределения, иммуногенности и эффективности препарата ANB-010 у пациентов мужского пола старше 18 лет. Испытания будут проходить до середины 2033 года на базе 16 медицинских центров, расположенных в Москве, Санкт-Петербурге, Уфе, Нижнем Новгороде, Самаре, Челябинске, Кемерово, Новосибирске, Сыктывкаре, Кирове и других городах.
Читайте также: Терапия гемофилии А длительного действия прошла третью фазу клинических исследований
похожие статьи
Новый препарат восстановил выработку дефицитного белка у мышей с синдромом Ангельмана
Генная терапия гемофилии В признана эффективной и безопасной
Алирокумаб может применяться в лечении семейной гиперхолестеринемии у детей
Ученые изучили данные о тысяче пациентов с редкой атрофией головного мозга
CRISPR-терапия наследственного ангионевротического отека успешно прошла первую фазу испытаний
Генный препарат помог восстановить и улучшить слух у детей с врожденной глухотой
Улучшение регенерации клеток поможет в лечении нейродегенеративных заболеваний
Известный антибиотик показал потенциальную эффективность против миотонической дистрофии