Препарат AMX0035 для лечения бокового амиотрофического склероза могут одобрить в США в конце сентября

29 сентября Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) рассмотрит заявку от Amylyx Pharmaceuticals на одобрение препарата AMX0035 («Албриоза») для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС). В начале сентября во время встречи консультационного комитета 7 его экспертов из 9 уже предварительно проголосовали за одобрение препарата.

Ранее компания-производитель направила заявку на одобрение препарата в FDA, однако получила отказ по причине нехватки доказательной базы эффективности препарата. Сообщалось, что препарат AMX0035 увеличивает продолжительность жизни почти на 10 месяцев по сравнению с плацебо пациентов с болезнью Альцгеймера. Оба заболевания (БАС и болезнь Альцгеймера) относятся к группе нейродегенеративных болезней. Amylyx Pharmaceuticals предоставила FDA результаты клинических исследований на пациентах с болезнью Альцгеймера, рассчитывая таким образом получить одобрение и по показанию «БАС», но представители комиссии FDA потребовали дополнительные данные об эффективности препарата непосредственно для людей с этим заболеванием.

В марте 2022 года препарат AMX0035, созданный основе фенилбутирата натрия и тауроурсодезоксихолевой кислоты, успешно прошел клиническое испытание второй фазы. Исследование проводилось в пяти центрах Северо-восточного консорциума по изучению БАС (NEALS) в течение шести месяцев. В нем приняли участие 137 пациентов. У всех участников было зафиксировано снижение темпов прогрессирования болезни — скорости ослабления совокупной мышечной силы и ухудшения легочной функции. Риск смерти снизился на 44%. Ранее лекарство получило одобрение в Канаде. Между тем, 48-недельное клиническое испытание III фазы AMX0035 завершится к середине или концу 2024 года. По условию FDA, если препарат за это время не продемонстрирует терапевтической эффективности, он должен будет уйти с рынка.

Боковой амиотрофический склероз — редкое заболевание, вызывающие гибель моторных нейронов в головном и спинном мозге и приводящее к полному ослаблению мышечной системы, нарушению функций речи, глотания и дыхания. Исследователи в данный момент находятся в поисках эффективной лекарственной терапии для БАС, поэтому пока пациенты с этим заболеванием получают преимущественно симптоматическое лечение и паллиативную помощь.

Изображение: Wirestock/Freepik.com