Первый ребёнок с ахондроплазией начал получать препарат, предотвращающий низкорослость
Фонд «Круг добра» обеспечит российских детей восоритидом – первым препаратом от карликовости.
9 июня первый российский пациент с ахондроплазией начал получать лечение препаратом, предотвращающим низкорослость. Старт курсового лечения состоялся в РДКБ им. Н. И. Пирогова Минздрава России. Незарегистрированное в России лекарство предоставил фонд «Круг добра».
Ахондроплазия — редкое генетическое заболевание, нарушающее процесс роста костей скелета и приводящее к карликовости. Рост взрослого человека, не получавшего терапии, не превышает 130 см, тело имеет непропорционального строение. Заболеванию сопутствуют серьёзные проблемы со здоровьем, которые значительно снижают качество жизни. Патология затрагивает примерно 1 из 40 тысяч новорождённых.
Долгое время единственным лечением при ахондроплазии был аппарат Илизарова, с помощью которого конечности пациентов удлиняли на 10-15 сантиметров. Детям с низким ростом и нарушениями пропорций тела приходилось проводить на аппаратах долгие годы, чтобы приблизиться к нижней границе среднего роста. В 2021 году на мировом рынке появился препарат, который стимулирует рост костей у пациентов с открытыми зонами роста. С июня этого года фонд «Круг добра» будет предоставлять препарат восоритид по назначению врача бесплатно.
Председатель правления фонда Александр Ткаченко сообщил, что в ближайшее время новое лекарство получат ещё 150 детей с ахондроплазией. Список пациентов с показаниями на лечение восоритидом уже одобрен экспертным советом фонда.
Директор РДКБ им. Н.И. Пирогова Минздрава России, доктор медицинских наук Елена Петряйкина высоко оценила старт применения препарата, назвав его событием для детской медицины. По её словам, благодаря восоритиду маленькие дети смогут избегать ранних хирургических вмешательств.
Также Александр Ткаченко пояснил пациентскому сообществу, как действовать для получения лекарства. Имея решение врачей о назначении препарата, родители могут оставить заявление на портале Госуслуг. На основе заявления региональный орган управления здравоохранением сформирует заявку в «Круг добра».
Фото: Фонд «Круг добра»
похожие статьи
В США одобрили новый препарат для лечения редкой формы кардиомиопатии
Пероральный ингибитор сердечного миозина воздействует на механизм заболевания при обструктивной гипертрофической кардиомиопатии.
В России наладят выпуск препаратов для терапии мукополисахаридоза II и VI типов
Отечественное производство ферментных препаратов для пациентов с синдромами Хантера и Марото-Лами запустят во Владимирской области.
Терапия для «редких» взрослых: поиски новых механизмов финансирования
Ребенку с синдромом Хантера впервые в мире ввели генную терапию
Фонд «Круг добра» расширил список нозологий: помощь получат дети с синдромом Донохью и редким иммунодефицитом
В перечень фонда включены новые препараты для терапии этих заболеваний.
Одобрен первый препарат для лечения дефицита тимидинкиназы 2 (TK2d)
Фонд «Круг добра» будет помогать детям с бета-талассемией
Российские дети с редким заболеванием крови смогут получать препарат, способный уменьшить потребность в переливаниях и улучшить качество жизни.
Одобрен первый таблетированный препарат для лечения акромегалии
Пациенты, которым ранее требовались ежемесячные инъекции, получили возможность перейти на пероральную терапию.