Новый препарат против муковисцидоза так же эффективен, как и стандартная терапия
При этом лекарство нужно принимать всего один раз в сутки.
Ванзакафтор-тезакафтор-дейтивакафтор — новый терапевтический препарат против муковисцидоза, который следует принимать один раз в сутки. В двух рандомизированных исследованиях третьей фазы он продемонстрировал ту же эффективность и безопасность, что и стандартный препарат для приема дважды в день — элексакафтор-тезакафтор-ивакафтор. Результаты работы опубликованы в журнале The Lancet Respiratory Medicine.
В исследованиях приняли участие 398 пациентов, которых разделили на две группы: 202 человека получали элексакафтор-тезакафтор-ивакафтор, 196 человек — ванзакафтор-тезакафтор-дейтивакафтор. Во втором исследовании наблюдалось 573 пациента: 289 из них принимали элексакафтор-тезакафтор-ивакафтор, 284 — новый препарат. Пациенты прошли 4-недельный подготовительный период, в ходе которого их постепенно перевели на ванзакафтор-тезакафтор-дейтивакафтор. Его они принимали только один раз утром в течение 52 недель.
Новый препарат хорошо переносился и продемонстрировал не меньшую эффективность по сравнению с элексакафтором-тезакафтором-ивакафтором в обоих исследованиях, что, по мнению исследователей, может увеличить приверженность пациентов к новому методу лечения.
Читайте также: Препарат для лечения муковисцидоза на основе мРНК получил статус орфанного
похожие статьи
В России локализуют производство препарата для лечения муковисцидоза
Отечественный дженерик будет дешевле оригинала и доступнее для тысяч пациентов.
Неонатальный скрининг в Петербурге: опасные наследственные заболевания выявили у 70 новорожденных
Самой часто встречающейся патологией стал врожденный гипотиреоз.
Правительство расширило перечень лечебного питания для детей с редкими заболеваниями
Теперь в него входят 116 продуктов, в том числе для детей разного возраста, больных муковисцидозом.
Обзор новостей науки: болезнь Помпе, муковисцидоз, болезнь мойя-мойя
В России расширили перечень лечебных продуктов для детей с редкими и тяжелыми заболеваниями
С 2024 года он будет включать 111 наименований.
Препарат для лечения муковисцидоза на основе мРНК получил статус орфанного
Найден перспективный метод лечения муковисцидоза с помощью поросомы
Начались клинические исследования генной терапии муковисцидоза