Новый препарат против муковисцидоза так же эффективен, как и стандартная терапия
При этом лекарство нужно принимать всего один раз в сутки.
Ванзакафтор-тезакафтор-дейтивакафтор — новый терапевтический препарат против муковисцидоза, который следует принимать один раз в сутки. В двух рандомизированных исследованиях третьей фазы он продемонстрировал ту же эффективность и безопасность, что и стандартный препарат для приема дважды в день — элексакафтор-тезакафтор-ивакафтор. Результаты работы опубликованы в журнале The Lancet Respiratory Medicine.
В исследованиях приняли участие 398 пациентов, которых разделили на две группы: 202 человека получали элексакафтор-тезакафтор-ивакафтор, 196 человек — ванзакафтор-тезакафтор-дейтивакафтор. Во втором исследовании наблюдалось 573 пациента: 289 из них принимали элексакафтор-тезакафтор-ивакафтор, 284 — новый препарат. Пациенты прошли 4-недельный подготовительный период, в ходе которого их постепенно перевели на ванзакафтор-тезакафтор-дейтивакафтор. Его они принимали только один раз утром в течение 52 недель.
Новый препарат хорошо переносился и продемонстрировал не меньшую эффективность по сравнению с элексакафтором-тезакафтором-ивакафтором в обоих исследованиях, что, по мнению исследователей, может увеличить приверженность пациентов к новому методу лечения.
Читайте также: Препарат для лечения муковисцидоза на основе мРНК получил статус орфанного
похожие статьи
Обзор новостей науки: болезнь Помпе, муковисцидоз, болезнь мойя-мойя
В России расширили перечень лечебных продуктов для детей с редкими и тяжелыми заболеваниями
С 2024 года он будет включать 111 наименований.
Препарат для лечения муковисцидоза на основе мРНК получил статус орфанного
Найден перспективный метод лечения муковисцидоза с помощью поросомы
Начались клинические исследования генной терапии муковисцидоза
Эксперты рассказали, как врачам использовать клинические рекомендации по наследственным заболеваниям
Фонд «Круг добра» будет закупать лекарства для детей из госпрограммы высокозатратных нозологий (ВЗН)
Изменение вступит в силу с 2023 года.
Необычное имя, редкая болезнь: как Беатрис борется с муковисцидозом