Найден перспективный метод лечения муковисцидоза с помощью поросомы
По мнению разработчика, он позволит не только минимизировать симптомы, но и полностью вылечить заболевание.
Американская биофармацевтическая компания Porosome Therapeutics объявила о разработке нового метода лечения муковисцидоза на основе поросомы — части секреторного (выделительного) аппарата клетки.
Муковисцидоз — редкое генетическое заболевание, причиной которого становится мутация гена CFTR, приводящая к накоплению вязкого секрета в органах дыхания, желудочно-кишечном тракте и ряде других органов. В мире ежегодно рождается около 45 тысяч детей, больных муковисцидозом, в России — около 300 человек.
При поражении дыхательных путей у детей с муковисцидозом появляется одышка, кашель, заложенность носа, гайморит, воспаление легких. У 15% новорожденных наблюдается непроходимость кишечника. Больные часто страдают от желчнокаменной болезни. У 13% детей со смешанной и кишечной формой муковисцидоза развивается цирроз печени.
Для лечения заболевания применяется диета, бронхо- и муколитическая терапия, ингаляции, физиотерапия, ферментотерапия, а также современные инновационные лекарства, которые улучшают трансмембранный перенос ионов натрия и хлора.
Источник:
Липов Д.С., Скворцов В.В., Лукина М.А., Горшенина М.В., Луговкина А.А., Салтовская Т.А. Муковисцидоз // Медицинская сестра. 2017. № 4. С.22-30
Компания Porosome предлагает альтернативный способ лечения муковисцидоза на основе поросомы — особой структуры клеточной мембраны, с которой во время секреции временно стыкуются и сливаются секреторные везикулы — крошечные пузырьки. Так из клетки высвобождается их содержимое. Поросому открыл в 90-е годы биолог и основатель Porosome Therapeutics Бхану Джена, он назвал ее универсальным секреторным механизмом клетки.
Предложенный подход предполагает неинвазивную замену мутировавшего белка путем вставки здоровой поросомы в больную клетку. Это восстановит нормальную секрецию и функционирование муцина в органах.
«Хотя существуют методы лечения, позволяющие уменьшить симптомы и последствия муковисцидоза, до новаторской разработки Porosome Therapeutics ни один из них не затрагивал секреторную экосистему CFTR-мутированного белка», — заявил генеральный директор компании Гильермо Мармол. По мнению разработчиков, новая технология позволит не только снизить проявления муковисцидоза, но и полностью избавиться от причины заболевания.
Ранее сообщалось, что американская биотехнологическая компания Krystal Biotech приступила к клиническим испытаниям генного препарата для лечения муковисцидоза. Начальную дозу лекарства уже получил первый участник исследования. Разработчики препарата утверждают, что он предназначен для всех типов мутаций в гене CFTR, а значит потенциально должен подойти всем больным муковисцидозом.
похожие статьи
В России расширили перечень лечебных продуктов для детей с редкими и тяжелыми заболеваниями
С 2024 года он будет включать 111 наименований.
Препарат для лечения муковисцидоза на основе мРНК получил статус орфанного
Начались клинические исследования генной терапии муковисцидоза
Эксперты рассказали, как врачам использовать клинические рекомендации по наследственным заболеваниям
Фонд «Круг добра» будет закупать лекарства для детей из госпрограммы высокозатратных нозологий (ВЗН)
Изменение вступит в силу с 2023 года.
Необычное имя, редкая болезнь: как Беатрис борется с муковисцидозом
Новая партия препарата для лечения муковисцидоза прибыла в Россию
В ближайшее время элексакафтор+ивакафтор+тезакафтор будет направлен в регионы.
2085 детей получили лекарства за счет «Круга добра» в 2021 году
Более половины из них – подопечные со спинальной мышечной атрофией.