04.09.2023 14:15

Найден перспективный метод лечения муковисцидоза с помощью поросомы

Изображение: Freepik

По мнению разработчика, он позволит не только минимизировать симптомы, но и полностью вылечить заболевание.


Американская биофармацевтическая компания Porosome Therapeutics объявила о разработке нового метода лечения муковисцидоза на основе поросомы — части секреторного (выделительного) аппарата клетки.


Муковисцидоз — редкое генетическое заболевание, причиной которого становится мутация гена CFTR, приводящая к накоплению вязкого секрета в органах дыхания, желудочно-кишечном тракте и ряде других органов. В мире ежегодно рождается около 45 тысяч детей, больных муковисцидозом, в России — около 300 человек.


При поражении дыхательных путей у детей с муковисцидозом появляется одышка, кашель, заложенность носа, гайморит, воспаление легких. У 15% новорожденных наблюдается непроходимость кишечника. Больные часто страдают от желчнокаменной болезни. У 13% детей со смешанной и кишечной формой муковисцидоза развивается цирроз печени.

Для лечения заболевания применяется диета, бронхо- и муколитическая терапия, ингаляции, физиотерапия, ферментотерапия, а также современные инновационные лекарства, которые улучшают трансмембранный перенос ионов натрия и хлора.

Источник:
Липов Д.С., Скворцов В.В., Лукина М.А., Горшенина М.В., Луговкина А.А., Салтовская Т.А. Муковисцидоз // Медицинская сестра. 2017. № 4. С.22-30

Компания Porosome предлагает альтернативный способ лечения муковисцидоза на основе поросомы — особой структуры клеточной мембраны, с которой во время секреции временно стыкуются и сливаются секреторные везикулы — крошечные пузырьки. Так из клетки высвобождается их содержимое. Поросому открыл в 90-е годы биолог и основатель Porosome Therapeutics Бхану Джена, он назвал ее универсальным секреторным механизмом клетки.

Предложенный подход предполагает неинвазивную замену мутировавшего белка путем вставки здоровой поросомы в больную клетку. Это восстановит нормальную секрецию и функционирование муцина в органах.

«Хотя существуют методы лечения, позволяющие уменьшить симптомы и последствия муковисцидоза, до новаторской разработки Porosome Therapeutics ни один из них не затрагивал секреторную экосистему CFTR-мутированного белка», — заявил генеральный директор компании Гильермо Мармол. По мнению разработчиков, новая технология позволит не только снизить проявления муковисцидоза, но и полностью избавиться от причины заболевания.

Ранее сообщалось, что американская биотехнологическая компания Krystal Biotech приступила к клиническим испытаниям генного препарата для лечения муковисцидоза. Начальную дозу лекарства уже получил первый участник исследования. Разработчики препарата утверждают, что он предназначен для всех типов мутаций в гене CFTR, а значит потенциально должен подойти всем больным муковисцидозом.

похожие статьи