Начались клинические исследования генной терапии муковисцидоза
Действие нового препарата направлено на устранение причины заболевания — дефекта в гене CFTR в дыхательных путях.
Американская биотехнологическая компания Krystal Biotech приступила к клиническим испытаниям генного препарата для лечения муковисцидоза. Первому участнику исследования уже ввели начальную дозу лекарства в Чикагском институте муковисцидоза. Разработчики препарата утверждают, что он предназначен для всех типов мутаций в гене CFTR, а значит потенциально должен подойти всем больным муковисцидозом.
Муковисцидоз — генетическое заболевание, связанное с нарушением функции желез внешней секреции и внутренних органов. Слизь, которую они выделяют, становится слишком вязкой и густой. Из-за этого страдают органы дыхания: у больного появляется одышка, кашель, заложенность носа, гайморит, воспаление легких. Вязкая слизь также закупоривает протоки поджелудочной железы, её ферменты не попадают в кишечник, приводя к проблемам с пищеварением.
Для лечения муковисцидоза используется поддерживающая терапия, облегчающая симптомы заболевания, а также инновационные препараты, которые воздействуют непосредственно на механизм развития болезни.
Терапия, предложенная американскими учеными, направлена на устранение причины возникновения муковисцидоза — мутации в гене CFTR. Генный препарат под названием KB407 разработала компания Krystal Biotech. В первой фазе клинического исследования этого лекарства примут участие 20 взрослых с двумя копиями дефектного гена CFTR.
Препарат KB407 создан на основе модифицированного и безвредного вируса простого герпеса, который используется для доставки двух рабочих копий гена CFTR непосредственно в клетки дыхательных путей. Для этого лекарство вводится через небулайзер. Таким образом в легких может быть восстановлено производство полноценного белка CFTR, который необходим для транспортировки ионов хлора и натрия через клеточную мембрану. Это позволит скорректировать легочные проявления заболевания. Результаты первой фазы исследования будут озвучены в 2024 году.
Читайте также: Необычное имя, редкая болезнь: как Беатрис борется с муковисцидозом
похожие статьи
«Еда для наших детей становится ядом»: неизлечимая галактоземия и ее последствия
Ученые нашли способ победить атеросклероз при прогерии — болезни преждевременного старения
В России запускается производство ферментозаместительного препарата для лечения болезни Фабри
Ожидается, что он поступит на рынок в конце 2024 года.
Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet
Взрослые с амаврозом Лебера 5-го типа впервые получили генную терапию
Ученые разработали потенциальное лечение для тяжелого заболевания обмена веществ — аргинин-янтарной ацидурии
Для лечения пропионовой ацидемии создан препарат на основе матричной рибонуклеиновой кислоты
В США одобрили генную терапию метахроматической лейкодистрофии
Редкое заболевание разрушает оболочку нервов и лишает больных возможности двигаться, видеть, слышать и понимать.