Начались клинические исследования генной терапии муковисцидоза
Действие нового препарата направлено на устранение причины заболевания — дефекта в гене CFTR в дыхательных путях.
Американская биотехнологическая компания Krystal Biotech приступила к клиническим испытаниям генного препарата для лечения муковисцидоза. Первому участнику исследования уже ввели начальную дозу лекарства в Чикагском институте муковисцидоза. Разработчики препарата утверждают, что он предназначен для всех типов мутаций в гене CFTR, а значит потенциально должен подойти всем больным муковисцидозом.
Муковисцидоз — генетическое заболевание, связанное с нарушением функции желез внешней секреции и внутренних органов. Слизь, которую они выделяют, становится слишком вязкой и густой. Из-за этого страдают органы дыхания: у больного появляется одышка, кашель, заложенность носа, гайморит, воспаление легких. Вязкая слизь также закупоривает протоки поджелудочной железы, её ферменты не попадают в кишечник, приводя к проблемам с пищеварением.
Для лечения муковисцидоза используется поддерживающая терапия, облегчающая симптомы заболевания, а также инновационные препараты, которые воздействуют непосредственно на механизм развития болезни.
Терапия, предложенная американскими учеными, направлена на устранение причины возникновения муковисцидоза — мутации в гене CFTR. Генный препарат под названием KB407 разработала компания Krystal Biotech. В первой фазе клинического исследования этого лекарства примут участие 20 взрослых с двумя копиями дефектного гена CFTR.
Препарат KB407 создан на основе модифицированного и безвредного вируса простого герпеса, который используется для доставки двух рабочих копий гена CFTR непосредственно в клетки дыхательных путей. Для этого лекарство вводится через небулайзер. Таким образом в легких может быть восстановлено производство полноценного белка CFTR, который необходим для транспортировки ионов хлора и натрия через клеточную мембрану. Это позволит скорректировать легочные проявления заболевания. Результаты первой фазы исследования будут озвучены в 2024 году.
Читайте также: Необычное имя, редкая болезнь: как Беатрис борется с муковисцидозом
похожие статьи
Российские врачи впервые применили таргетную терапию против редкой формы липодистрофии
Заболевание удалось идентифицировать по необычным «атлетическим» ногам пациентки.
Разработаны критерии эффективности терапии редких заболеваний из перечня фонда «Круг добра»
Более 170 критериев позволят оценить эффективность назначаемой терапии и провести мониторинг состояния больных.
Препарат для лечения муковисцидоза на основе мРНК получил статус орфанного
Клеточная терапия рассеянного склероза прошла первую фазу клинических испытаний
Новый препарат для лечения гиперфосфатемии у детей и взрослых получил статус орфанного
Первый препарат от врожденной формы тромботической тромбоцитопенической пурпуры получил одобрение в США
Российские ученые разрабатывают препарат для лечения болезни Бехтерева
Ученые создали генную терапию для врожденного иммунодефицита с мутацией в гене RAG2