Начались клинические исследования генной терапии муковисцидоза
Действие нового препарата направлено на устранение причины заболевания — дефекта в гене CFTR в дыхательных путях.
Американская биотехнологическая компания Krystal Biotech приступила к клиническим испытаниям генного препарата для лечения муковисцидоза. Первому участнику исследования уже ввели начальную дозу лекарства в Чикагском институте муковисцидоза. Разработчики препарата утверждают, что он предназначен для всех типов мутаций в гене CFTR, а значит потенциально должен подойти всем больным муковисцидозом.
Муковисцидоз — генетическое заболевание, связанное с нарушением функции желез внешней секреции и внутренних органов. Слизь, которую они выделяют, становится слишком вязкой и густой. Из-за этого страдают органы дыхания: у больного появляется одышка, кашель, заложенность носа, гайморит, воспаление легких. Вязкая слизь также закупоривает протоки поджелудочной железы, её ферменты не попадают в кишечник, приводя к проблемам с пищеварением.
Для лечения муковисцидоза используется поддерживающая терапия, облегчающая симптомы заболевания, а также инновационные препараты, которые воздействуют непосредственно на механизм развития болезни.
Терапия, предложенная американскими учеными, направлена на устранение причины возникновения муковисцидоза — мутации в гене CFTR. Генный препарат под названием KB407 разработала компания Krystal Biotech. В первой фазе клинического исследования этого лекарства примут участие 20 взрослых с двумя копиями дефектного гена CFTR.
Препарат KB407 создан на основе модифицированного и безвредного вируса простого герпеса, который используется для доставки двух рабочих копий гена CFTR непосредственно в клетки дыхательных путей. Для этого лекарство вводится через небулайзер. Таким образом в легких может быть восстановлено производство полноценного белка CFTR, который необходим для транспортировки ионов хлора и натрия через клеточную мембрану. Это позволит скорректировать легочные проявления заболевания. Результаты первой фазы исследования будут озвучены в 2024 году.
Читайте также: Необычное имя, редкая болезнь: как Беатрис борется с муковисцидозом
похожие статьи
Новый препарат поможет в борьбе с церебральной адренолейкодистрофией
Инновационное лекарство замедляет и полностью останавливает болезнь — eClinicalMedicine.
Лекарство от малярии может помочь детям с редкими заболеваниями
Новый шанс для пациентов с нейрофиброматозом: в Европе одобрили препарат мирдаметиниб
Лекарство призвано помочь взрослым и детям с тяжелыми формами плексиформных нейрофибром.
В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа
Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.
Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии
К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.
Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной
Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.
Более 29 тысяч детей получили помощь от фонда «Круг добра» в 2024 году
Организация направила более 198 миллиардов рублей на закупку лекарственных препаратов.
Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни