Препарат для лечения муковисцидоза на основе мРНК получил статус орфанного
Потенциально он может восстановить нормальную функцию бронхов и замедлить прогрессирование заболевания.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило разработке ARCT-032 компании Arcturus Therapeutics статус орфанного лекарства для лечения муковисцидоза. Об этом сообщается на сайте компании-производителя.
Муковисцидоз — наследственное заболевание, вызванное мутацией в гене CFTR и приводящее к обезвоживанию слизи в организме, в результате чего она становится вязкой и нарушает работу органов дыхания и пищеварения. Болезнь протекает как тяжелая хроническая пневмония, при кишечной форме оно вызывает развитие желчнокаменной болезни и цирроза печени. В России патология встречается у одного ребенка из 4900.
Для лечения муковисцидоза сегодня используется комплексная терапия с применением антибактериальных, муколитических и бронхолитических препаратов в сочетании с ферментотерапией и физиотерапией Источник: Липов Д.С., Скворцов В.В., Лукина М.А., Горшенина М.В., Луговкина А.А., Салтовская Т.А. (2017). Муковисцидоз. Медицинская сестра, (4), 22-30 .
ARCT-032 представляет собой информационную РНК (мРНК), кодирующую белок регулятора трансмембранной проводимости муковисцидоза (CFTR), заключенный в липидные наночастицы (LNP). Доставка функциональной копии мРНК CFTR в легкие людей с муковисцидозом потенциально может восстановить активность CFTR в клетках эпителия бронхов и приостановить прогрессирование заболевания.
В клиническом исследовании фазы Ib первый пациент с муковисцидозом уже получил две дозы ARCT-032. Промежуточные данные клинических испытаний будут представлены в первой половине 2024 года.
Статус орфанного препарата дает налоговые льготы для проведения клинических исследований в США, а также дополнительные меры поддержки компании-производителю, в частности семь лет рыночной эксклюзивности. В течение этого срока после вывода ARCT-032 на рынок по его показаниям больше не будет зарегистрировано ни одного препарата.
Читайте также: Российские врачи-отоларингологи предложили дополнительный метод лечения муковисцидоза
похожие статьи
Новый препарат поможет в борьбе с церебральной адренолейкодистрофией
Инновационное лекарство замедляет и полностью останавливает болезнь — eClinicalMedicine.
Лекарство от малярии может помочь детям с редкими заболеваниями
Новый шанс для пациентов с нейрофиброматозом: в Европе одобрили препарат мирдаметиниб
Лекарство призвано помочь взрослым и детям с тяжелыми формами плексиформных нейрофибром.
В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа
Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.
Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии
К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.
Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной
Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.
Более 29 тысяч детей получили помощь от фонда «Круг добра» в 2024 году
Организация направила более 198 миллиардов рублей на закупку лекарственных препаратов.
Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни