Препарат для лечения муковисцидоза на основе мРНК получил статус орфанного
Потенциально он может восстановить нормальную функцию бронхов и замедлить прогрессирование заболевания.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило разработке ARCT-032 компании Arcturus Therapeutics статус орфанного лекарства для лечения муковисцидоза. Об этом сообщается на сайте компании-производителя.
Муковисцидоз — наследственное заболевание, вызванное мутацией в гене CFTR и приводящее к обезвоживанию слизи в организме, в результате чего она становится вязкой и нарушает работу органов дыхания и пищеварения. Болезнь протекает как тяжелая хроническая пневмония, при кишечной форме оно вызывает развитие желчнокаменной болезни и цирроза печени. В России патология встречается у одного ребенка из 4900.
Для лечения муковисцидоза сегодня используется комплексная терапия с применением антибактериальных, муколитических и бронхолитических препаратов в сочетании с ферментотерапией и физиотерапией Источник: Липов Д.С., Скворцов В.В., Лукина М.А., Горшенина М.В., Луговкина А.А., Салтовская Т.А. (2017). Муковисцидоз. Медицинская сестра, (4), 22-30 .
ARCT-032 представляет собой информационную РНК (мРНК), кодирующую белок регулятора трансмембранной проводимости муковисцидоза (CFTR), заключенный в липидные наночастицы (LNP). Доставка функциональной копии мРНК CFTR в легкие людей с муковисцидозом потенциально может восстановить активность CFTR в клетках эпителия бронхов и приостановить прогрессирование заболевания.
В клиническом исследовании фазы Ib первый пациент с муковисцидозом уже получил две дозы ARCT-032. Промежуточные данные клинических испытаний будут представлены в первой половине 2024 года.
Статус орфанного препарата дает налоговые льготы для проведения клинических исследований в США, а также дополнительные меры поддержки компании-производителю, в частности семь лет рыночной эксклюзивности. В течение этого срока после вывода ARCT-032 на рынок по его показаниям больше не будет зарегистрировано ни одного препарата.
Читайте также: Российские врачи-отоларингологи предложили дополнительный метод лечения муковисцидоза
похожие статьи
В США одобрили новый препарат для лечения редкой формы кардиомиопатии
Пероральный ингибитор сердечного миозина воздействует на механизм заболевания при обструктивной гипертрофической кардиомиопатии.
В России наладят выпуск препаратов для терапии мукополисахаридоза II и VI типов
Отечественное производство ферментных препаратов для пациентов с синдромами Хантера и Марото-Лами запустят во Владимирской области.
Терапия для «редких» взрослых: поиски новых механизмов финансирования
Ребенку с синдромом Хантера впервые в мире ввели генную терапию
Фонд «Круг добра» расширил список нозологий: помощь получат дети с синдромом Донохью и редким иммунодефицитом
В перечень фонда включены новые препараты для терапии этих заболеваний.
Одобрен первый препарат для лечения дефицита тимидинкиназы 2 (TK2d)
Фонд «Круг добра» будет помогать детям с бета-талассемией
Российские дети с редким заболеванием крови смогут получать препарат, способный уменьшить потребность в переливаниях и улучшить качество жизни.
Регионы получат дополнительное финансирование на закупку лекарств от редких заболеваний
С 2026 года Минздрав введет резервный механизм поддержки субъектов, не способных самостоятельно обеспечить пациентов дорогостоящими орфанными препаратами.