Новый препарат для лечения болезни Ниманна-Пика получил одобрение в США
Ранее лекарство уже было одобрено в Японии и Европе.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило препарат заместительной ферментной терапии Xenpozyme (олипудаза альфа) для лечения редкого генетического заболевания — дефицита кислой сфингомиелиназы (ASMD), не затрагивающего центральную нервную систему. Об этом сообщает FiercePharma.
Дефицит кислой сфингомиелиназы (ASMD) или болезнь Ниманна-Пика A, A/B и B типов — это тяжелое наследственное заболевание, вызванное мутацией в гене, кодирующем фермент — сфингомиелиназу. При снижении уровня этого фермента в печени, селезенки, легких и мозга накапливаются жиры (липиды), что вызывает гибель клеток и нарушение работы органов. Заболевание встречается у одного человека из 250 тысяч.
Симптомы болезни могут проявляться в любом возрасте. Младенцы с наиболее тяжелыми мутациями в гене и ранним проявлением заболевания редко доживают до трех лет. Наиболее серьезным осложнением болезни у взрослых людей является дыхательная недостаточность.
Новый препарат Xenpozyme успешно прошел клиническое исследование, в котором принял участие 31 пациент. Специалисты отметили способность препарата уменьшать размер селезенки и печени, а также улучшать функцию легких. Пациентам с ASMD Xenpozyme будет необходим в качестве пожизненной терапии. Вводить его потребуется каждые две недели.
В марте 2022 года Министерство здравоохранения, труда и социального обеспечения Японии (MHLW) одобрило олипудазу альфа для лечения ASMD, а позже препарат получил одобрение и в Европе.
Xenpozyme разработан и продается Genzyme, дочерней компанией Sanofi. Препарат выпускается в виде порошка по 20 мг для приготовления раствора для инфузий.
Изображение: Jcomp/Freepik.com
похожие статьи
Новый препарат поможет в борьбе с церебральной адренолейкодистрофией
Инновационное лекарство замедляет и полностью останавливает болезнь — eClinicalMedicine.
Лекарство от малярии может помочь детям с редкими заболеваниями
Новый шанс для пациентов с нейрофиброматозом: в Европе одобрили препарат мирдаметиниб
Лекарство призвано помочь взрослым и детям с тяжелыми формами плексиформных нейрофибром.
В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа
Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.
Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии
К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.
Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной
Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.
Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни
Учёные впервые вылечили редкое иммунное заболевание с помощью «редактора ДНК»