Новый препарат для лечения болезни Ниманна-Пика получил одобрение в США
Ранее лекарство уже было одобрено в Японии и Европе.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило препарат заместительной ферментной терапии Xenpozyme (олипудаза альфа) для лечения редкого генетического заболевания — дефицита кислой сфингомиелиназы (ASMD), не затрагивающего центральную нервную систему. Об этом сообщает FiercePharma.
Дефицит кислой сфингомиелиназы (ASMD) или болезнь Ниманна-Пика A, A/B и B типов — это тяжелое наследственное заболевание, вызванное мутацией в гене, кодирующем фермент — сфингомиелиназу. При снижении уровня этого фермента в печени, селезенки, легких и мозга накапливаются жиры (липиды), что вызывает гибель клеток и нарушение работы органов. Заболевание встречается у одного человека из 250 тысяч.
Симптомы болезни могут проявляться в любом возрасте. Младенцы с наиболее тяжелыми мутациями в гене и ранним проявлением заболевания редко доживают до трех лет. Наиболее серьезным осложнением болезни у взрослых людей является дыхательная недостаточность.
Новый препарат Xenpozyme успешно прошел клиническое исследование, в котором принял участие 31 пациент. Специалисты отметили способность препарата уменьшать размер селезенки и печени, а также улучшать функцию легких. Пациентам с ASMD Xenpozyme будет необходим в качестве пожизненной терапии. Вводить его потребуется каждые две недели.
В марте 2022 года Министерство здравоохранения, труда и социального обеспечения Японии (MHLW) одобрило олипудазу альфа для лечения ASMD, а позже препарат получил одобрение и в Европе.
Xenpozyme разработан и продается Genzyme, дочерней компанией Sanofi. Препарат выпускается в виде порошка по 20 мг для приготовления раствора для инфузий.
Изображение: Jcomp/Freepik.com
похожие статьи
В США одобрили новый препарат для лечения редкой формы кардиомиопатии
Пероральный ингибитор сердечного миозина воздействует на механизм заболевания при обструктивной гипертрофической кардиомиопатии.
В России наладят выпуск препаратов для терапии мукополисахаридоза II и VI типов
Отечественное производство ферментных препаратов для пациентов с синдромами Хантера и Марото-Лами запустят во Владимирской области.
Терапия для «редких» взрослых: поиски новых механизмов финансирования
Ребенку с синдромом Хантера впервые в мире ввели генную терапию
Фонд «Круг добра» расширил список нозологий: помощь получат дети с синдромом Донохью и редким иммунодефицитом
В перечень фонда включены новые препараты для терапии этих заболеваний.
Одобрен первый препарат для лечения дефицита тимидинкиназы 2 (TK2d)
Фонд «Круг добра» будет помогать детям с бета-талассемией
Российские дети с редким заболеванием крови смогут получать препарат, способный уменьшить потребность в переливаниях и улучшить качество жизни.
Одобрен первый таблетированный препарат для лечения акромегалии
Пациенты, которым ранее требовались ежемесячные инъекции, получили возможность перейти на пероральную терапию.