Американская фармацевтическая компания Amylyx Pharmaceuticals, занимающаяся разработкой методов лечения нейродегенеративных заболеваний, представила новый препарат для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС) — «Албриоза». Он создан на основе фенилбутирата натрия и тауроурсодезоксихолевой кислоты.

Лекарство уже успешно прошло клиническое испытание второй фазы. Исследование проводилось в пяти центрах Северо-восточного консорциума по изучению БАС (NEALS) в течение шести месяцев. В нем приняли участие 137 пациентов. У всех участников было зафиксировано снижение темпов прогрессирования болезни — скорости ослабления совокупной мышечной силы и ухудшения легочной функции. Риск смерти снизился на 44%.

«В исследованиях БАС достигнут большой прогресс; и теперь мы стали на один шаг ближе к потенциальному новому варианту лечения, — отметила Мерит Кудкович, доктор медицинских наук, соучредитель Северо-восточного консорциума, профессор неврологии в Гарвардской медицинской школе. — Мы с нетерпением ожидаем завершения нормативной проверки препарата и продолжаем исследовать его терапевтический потенциал в рамках глобального клинического испытания третьей фазы III». Ожидается, что «Албриоза» поступит на рынок в 2022 году. В будущем компания «Амиликс» также планирует провести клиническую проверку этого препарата для лечения болезни Альцгеймера.

Боковой амиотрофический склероз — редкое заболевание, вызывающие гибель моторный нейронов в головном и спинном мозге и приводящее к полному ослаблению мышечной системы, нарушению функций речи, глотания и дыхания. Действенной лекарственной терапии для БАС пока не существует, поэтому сегодня больные БАС получают преимущественно симптоматическое лечение и паллиативную помощь.