Генная терапия против эритромелалгии получила статус орфанной в США

Управление по санитарному контролю за качеством пищевых продуктов и медикаментов США предоставило статус орфанного препарата экспериментальной генной терапии флоридской компании Adolore BioTherapeutics, предназначенной для лечения эритромелалгии — редкого наследственного болевого синдрома. Решение открывает разработчику доступ к регуляторным льготам и ускоренным процедурам рассмотрения.

Как отметили в компании, получение орфанного статуса позволяет рассчитывать на семь лет рыночной эксклюзивности в США после регистрации препарата, а также на налоговые и административные преференции. Эти меры, предусмотренные американским законодательством об орфанных препаратах, призваны стимулировать создание лекарств для пациентов с редкими заболеваниями.

Эритромелалгия — тяжелое хроническое состояние, проявляющееся внезапными эпизодами интенсивного жжения, покраснения и отека конечностей, чаще стоп и кистей. Приступы могут продолжаться часами и нередко запускаются минимальными триггерами: повышением температуры окружающей среды, физической нагрузкой, горячим душем или даже ношением теплой одежды. Существующие подходы к терапии в основном направлены на облегчение симптомов. Пациенты прибегают к охлаждению конечностей, местным анестетикам, анальгетикам, в отдельных случаях — к опиоидным препаратам. Однако эти методы не воздействуют на первопричину заболевания и не обеспечивают стабильного контроля боли.

По данным доклинических исследований, вмешательство позволяет снизить патологическую активность болевых нейронов, демонстрируя анальгетический эффект, сопоставимый с действием опиоидов, но при ином механизме действия.

Получение орфанного статуса может ускорить переход программы к следующим этапам клинической разработки и приблизить появление патогенетически ориентированной терапии для пациентов с этим редким и инвалидизирующим заболеванием.